• La nueva formulación que proporciona los niveles del fármaco predice aumentar de manera significativa la producción de utrofina
• Progreso positivo del regulador de la utrofina en las próximas etapas de desarrollo

Oxford, Reino Unido, 7 de noviembre de 2012 – Summit, una compañía de descubrimiento de drogas del Reino Unido, ha anunciado que la administración repetida de SMT C1100 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ha cumplido con éxito los criterios de valoración como parte de la Fase 1 del ensayo clínico en voluntarios sanos.

El ensayo evaluó una nueva formulación de SMT C1100 y los resultados mostraron que tras la administración repetida, las concentraciones de la droga alcanzados en el plasma sanguíneo, se estabilizaron a niveles que a partir de los estudios preclínicos se espera que aumente significativamente la producción de la proteína utrofina. La nueva formulación también ha demostrado ser segura y bien tolerada en este estudio de fase 1.

SMT C1100 es un fármaco potencial modificador de la enfermedad, una pequeña molécula oral que funciona incrementando la cantidad de una proteína natural llamada utrofina para mantener la función saludable de los músculos. Estos datos apoyan firmemente la progresión de SMT C1100 en las próximas etapas de desarrollo que incluye biomarcadores y estudios a largo plazo de seguridad, que serán necesarias antes de que un ensayo de eficacia con pacientes DMD pueda comenzar. Los últimos resultados se presentaron en la 2012 Acción Duchenne Conferencia, 9-10 de noviembre, Londres, Reino Unido.

«La estimulación de la utrofina es un enfoque único para el tratamiento de DMD, ya que podría beneficiar a todos los pacientes con DMD, independientemente de su falta genética subyacente «, comentó Glyn Edwards, consejero delegado Oficial de la cumbre. «Estamos muy animados con estos resultados, ya que la nueva formulación logra concentraciones en sangre que tienen el potencial de incrementar significativamente los niveles de utrofina, con el resultado de mantener la función saludable de los músculos en los pacientes con DMD. Los resultados por lo tanto apoyan fuertemente la evaluación continua clínica de SMT C1100».

El estudio doble ciego, controlado con placebo en el ensayo fase 1 examinó una suspensión acuosa de nanopartículas nuevas de SMT C1100 en un total de 48 voluntarios sanos. Los resultados mostraron que SMT C1100 es seguro y bien tolerado en todas las dosis. Estos nuevos datos provienen de las dosis repetidas, donde los voluntarios recibieron 100mg/kg dos veces al día durante nueve días. Estos resultados muestran que en todos los voluntarios la concentración en plasma sanguíneo de SMT C1100 se estabilizó después de cuatro días de dosificación por encima del nivel requerido esperado para aumentar la producción de la proteína utrofina en un 50% durante al menos 14 horas al día en un modelo preclínico. Los niveles plasmáticos alcanzados fueron equivalentes a los que dio beneficio terapéutico significativo en el modelo estándar de la enfermedad DMD.

El ensayo de fase 1 ha recibido financiación de un grupo de fundaciones estadounidenses de DMD: the Muscular Dystrophy Association, Charley’s Fund, Cure Duchenne, the Foundation to Eradicate Duchenne, Nash Avery Foundation and Parent Project Muscular Dystrophy.
(Fuente: http://www.summitplc.com/userfiles/file/12_RNS_29%20Phase%201%20DMD%20repeat%20dose%20data%20FINAL.pdf)