La Agencia Europea de Medicamentos valida la solicitud de autorización de comercialización de Raxone® para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne

Liestal, Suiza, 21 de Junio 2016 – Santhera Pharmaceuticals anuncia que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado la solicitud de autorización de comercialización de Raxone® para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con deterioro de la función respiratoria y que no toman glucocorticoides concomitantes. La validación afirma que la entrada, que fue entregada como variación de tipo II de la autorización existente de la compañía para Raxone, es completa y que el proceso de revisión del CHMP (Comité de Medicamentos de Uso Humano) ha comenzado. Santhera espera una respuesta del CHMP para el primer trimestre de 2017.

El expediente de regulación que ahora se presenta como Tipo II, modificación de la autorización de comercialización existente, resume los datos del programa de Santhera Fase II (DELPHI) y el éxito en los estudios de Fase III Pivotal (DELOS), que demostraron un beneficio estadísticamente significativo y clínicamente relevante, del tratamiento con Raxone® para frenar la tasa de pérdida de la función respiratoria en comparación con placebo, en pacientes con DMD que no toman glucocorticoides concomitantes. Este beneficio también se tradujo en un menor número de episodios broncopulmonares (por ejemplo, infecciones de las vías respiratorias), duración del episodio más corta y menos tratamiento antibiótico en los pacientes tratados con Raxone®. Los datos han sido confirmados por un estudio de historia natural, que muestra que la disminución significativa de la función respiratoria observada en el grupo placebo del DELOS, refleja el curso natural de la enfermedad, mientras que en los resultados de los pacientes tratados con Raxone®, no se siguió el curso natural. La relevancia clínica de estos resultados recibe apoyo de una encuesta que demostró que pacientes con DMD y sus cuidadores valoran mucho tratamientos que pueden reducir complicaciones pulmonares.

«La validación de nuestra propuesta por parte de la EMA reconoce la integridad del expediente, que reúne datos de nuestro programa clínico junto con datos de la historia natural que acreditan el potencial de Raxone para su uso en pacientes con DMD» comenta Thomas Meier, el director ejecutivo de Santhera. «La conservación de la función respiratoria es un objetivo prioritario en la terapia de la DMD y esta revisión del CHMP de nuestro MAA es un hito importante para pacientes con DMD que en la actualidad no disponen de tratamiento alternativo.

Raxone fue aprobado en Septiembre de 2015 para el tratamiento de deficiencia visual en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber
(NOHL) en todos los países de la UE, Noruega, Islandia y Liechtenstein.

Sobre Raxone^® (Idebenona), distrofia muscular de Duchenne y DELOS

La distrofia muscular de Duchenne (DMD), es uno de los tipos más comunes y devastadores de degeneración muscular, provoca debilidad muscular rápida y progresiva. Es una enfermedad genética, degenerativa, que se hereda de un modo recesivo ligado al cromosoma X, con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, estrés oxidativo elevado y producción de energía reducida en las células musculares. Esto se traduce en una debilidad progresiva, atrofia muscular y mortalidad temprana, debido a la insuficiencia respiratoria.

Idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la enzima NAD(PH): quinona oxidoreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondrial, de reducir y expulsar especies reactivas del oxígeno (ROS) y de complementar niveles de energía celular.

DELOS era un ensayo Fase III, doble ciego, controlado con placebo que asignó al azar a 64 pacientes, de 10-18 años de edad, para recibir dosis de Raxone® o placebo. Las medidas de eficacia, incluyeron flujo espiratorio máximo (FEM), capacidad vital forzada (FVC), volumen espiratorio forzado (FEV1) y flujo máximo de tos (PCF). El ensayo alcanzó su punto final primario y demostró que Raxone® puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes. El resultado positivo del estudio de fase III DELOS, fue publicado en The Lancet (Buyse et al, The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57).

Sobre Santhera

Santhera Pharmaceuticals es una compañía suiza de especialidad farmacéutica, centrada en el desarrollo y comercialización de productos farmacéuticos innovadores, para el tratamiento de enfermedades mitocondriales y neuromusculares huérfanas. Raxone®, el principal producto de Santhera, está autorizado en la Unión Europea para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL). Santhera desarrolla Raxone® para dos indicaciones adicionales, la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP), y omigapil para distrofias musculares congénitas (CMD), todas ellas, áreas de alta necesidad médica no cubierta. Para más información, visite la página web de la compañía www.santhera.com.

Raxone® y Catena® son marcas registradas de Santhera Pharmaceuticals.

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