Una terapia aprobada para la leucemia, dasatinib, frena la progresión de la DMD en un modelo animal

Un medicamento que se usa para tratar la leucemia podría ser una terapia potencial para frenar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), según los resultados de un estudio publicado en la revista Human Molecular Genetics y titulado «Dasatinib como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.»

En el estudio, el Dr. Leanne Lipscomb y sus colegas de la Universidad de Sheffield, Reino Unido, investigaron dasatinib, un inhibidor de la quinasa que actúa bloqueando la acción de una proteína anormal que indica a las células cancerosas para multiplicarse, ayudando a detener la progresión de células cancerígenas. El equipo encontró que dasatinib también apaga señales similares en la proteína distroglicano, el mantenimiento de la salud del tejido muscular. La proteína distroglicano se asocia con DMD.

Los investigadores probaron dasatinib en el pez cebra criado con DMD y reportaron una mejora del 40% en su condición. En concreto, los peces cebra tratados nadaron más rápido y por más tiempo que los peces de control. Los investigadores creen que si el medicamento se utiliza en combinación con otras terapias actualmente en desarrollo, su efectividad podría mejorarse aún más.

«El dasatinib es claramente una promesa como un tratamiento para la DMD,» dijo el profesor Steve Winder, que dirigió la investigación. «A partir de nuestra comprensión de cómo funciona el medicamento creemos que podría ser eficaz para retrasar el deterioro muscular, la prolongación de la capacidad del paciente para caminar y también la protección de su corazón y los músculos respiratorios. Existe la posibilidad de que si el medicamento se toma inmediatamente después del diagnóstico, la progresión de la enfermedad podría reducirse drásticamente «.

Debido a que dasatinib es un fármaco aprobado para varias leucemias, los investigadores esperan que podrían rápidamente iniciarse los ensayos para probar su potencial en pacientes con DMD. Los estudios clínicos han comenzado ya en ratones, con resultados alentadores. Otros fármacos con un mecanismo de acción similar a dasatinib también están siendo investigados por el equipo del profesor Winder.

La Dr. Marita Pohlschmidt, directora de Investigación de la Distrofia Muscular del Reino Unido, señaló: «Estos son hallazgos alentadores sobre una nueva vía única para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Es una condición compleja y nosotros somos de la opinión de que se necesitará una combinación de terapias para tratar con eficacia. … Con el tiempo, esperamos que su potencial para tratar otras distrofias musculares también serán investigadas «.

Ella concluyó: «Por ahora, estamos deseando ver los resultados de nuevas investigaciones sobre la distrofia muscular Duchenne para apoyar estos primeros resultados prometedores.»
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Fuente: Human Molecular Genetics