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La FDA acepta la solicitud de nuevo fármaco de Sarepta para Casimersen (SRP-4045), para pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptible de omitir el exón 45

  • La FDA otorga el estado de revisión prioritaria y establece la fecha de acción reguladora para el 25 de febrero de 2021 –
  • La FDA ha indicado que no planea tener una reunión del comité asesor para discutir la solicitud –
  • Se recibió de la FDA la aprobación de AMONDYS 45 ™ como marca para casimersen –
  • Casimersen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 45, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne –

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha anunciado hoy que la FDA de EEUU ha aceptado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA), que busca la aprobación acelerada para casimersen (SRP-4045) y ha proporcionado como fecha de acción regulatoria del 25 de febrero de 2021. La FDA ha indicado que actualmente no planea reunir al comité asesor para discutir la solicitud. Además, la compañía ha recibido la aprobación condicional de AMONDYS 45 como nombre comercial de casimersen. Casimersen, es un oligómero morfolino fosforodiamidato (PMO), diseñado para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones genéticas que son susceptibles de omitir el exón 45 del gen de la distrofina.- CAMBRIDGE, 25 de agosto de 2020.

La Compañía presentó su NDA en junio de 2020 y solicitó una revisión prioritaria que la FDA otorgó. La NDA incluyó datos de casimersen del estudio ESSENCE (también conocido como Estudio 4045-301), un estudio de fase 3 global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que evalúa la eficacia y seguridad de casimersen en pacientes susceptibles de omitir el exón 45. Un análisis intermedio de ESSENCE, demostró un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina medida por western blot, en pacientes que recibieron casimersen, en comparación con el valor inicial y el placebo. El estudio está en curso y permanece ciego para recopilar datos adicionales de eficacia y seguridad.

La aceptación por parte de la FDA de nuestra NDA para casimersen, es un paso importante hacia nuestro objetivo de proporcionar terapias a los pacientes que viven con distrofia muscular de Duchenne”, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Si se aprueba casimersen, nuestro tercer medicamento que omite el exón en nuestra plataforma basada en ARN PMO, ofrecerá tratamiento al 8% de los pacientes con Duchenne que son susceptibles de omitir el exón 45“.

Acerca de Casimersen
Casimersen utiliza la química del oligómero fosforodiamidato morfolino (PMO) patentado de Sarepta y la tecnología de omisión de exón para omitir el exón 45 del gen Duchenne. Casimersen está diseñado para unirse al exón 45 del pre-mRNA de distrofina, lo que resulta en la exclusión u “omisión” de este exón durante el procesamiento del mRNA, en pacientes con mutaciones genéticas que son susceptibles de omitir el exón 45. La omisión de exón está destinada a permitir la producción de una proteína distrofina truncada internamente.

Acerca del estudio ESSENCE
El estudio ESSENCE es un estudio de Fase 3 multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, que evalúa la eficacia y seguridad de casimersen (SRP-4045) y golodirsen (SRP-4053, aprobado como VYONDYS 53 ™). Los pacientes elegibles con mutaciones por deleción, susceptibles de omitir el exón 45 o 53, son aleatorizados para recibir infusiones intravenosas (IV) una vez a la semana de 30 mg / kg de SRP-4045 o 30 mg / kg de SRP-4053, respectivamente (combinación grupo activo) o placebo, durante 96 semanas. A esto le sigue un período de extensión de etiqueta abierta, en el que todos los pacientes recibirán tratamiento activo durante 48 semanas, hasta la semana 144 del estudio.

La eficacia clínica se está evaluando con pruebas programadas regularmente, incluidas pruebas funcionales como la prueba de caminata de seis minutos (6MWT). Todos los pacientes se someten a una biopsia muscular al inicio del estudio y se someterán a una segunda biopsia muscular, en la semana 48 o en la semana 96.

La seguridad se evalúa mediante la recopilación de eventos adversos, pruebas de laboratorio, electrocardiogramas (ECG), ecocardiogramas (ECHO), signos vitales y exámenes físicos durante todo el estudio.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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