– Se espera que la inscripción de pacientes con DMD en EEUU, comience en el tercer trimestre de 2016.
– La Modulación de Utrofina, ofrece un enfoque diferenciado en la DMD.
Summit Therapeutics plc, compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos para terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium Difficile, ha anunciado que la FDA de EE.UU., ha autorizado la aplicación de nuevo fármaco en investigación (IND) a la empresa, para ampliar la Fase 2 Prueba de Concepto del ensayo clínico llamado PhaseOut DMD, a varios sitios de ensayo en EEUU. PhaseOut DMD evaluará el modulador de utrofina líder de la compañía, ezutromid (anteriormente conocido como SMT C1100), en pacientes con DMD en Reino Unido y EEUU. – Oxford (UK), 26 de abril del 2016.
En contraste con muchos enfoques terapéuticos actuales para la DMD, la modulación de utrofina, tiene el potencial de servir como tratamiento a todos los niños y jóvenes con DMD, independientemente de la mutación del gen de la distrofina subyacente.
«La acreditación de IND para PhaseOut DMD, allana el camino para expandir PhaseOut DMD en EEUU y proporciona acceso a una red más amplia de los principales médicos de la DMD, mientras intentamos mejorar la vida de los pacientes y las familias que viven con esta enfermedad devastadora», dijo Ralf Rosskamp, MD, Director Médico de Summit. «PhaseOut DMD, tiene como objetivo mostrar los beneficios potenciales de ezutromid como enfoque de modificación de la enfermedad por primera vez en los pacientes DMD, y en última instancia, este enfoque podría beneficiar a toda la población de pacientes DMD.»
Summit espera comenzar a reclutar pacientes en Estados Unidos en el tercer trimestre de 2016.
Acerca de PhaseOut DMD
PhaseOut DMD tiene como objetivo proporcionar la prueba de concepto para ezutromid (SMT C1100) y la modulación de la utrofina mediante la medición de la infiltración de grasa muscular, la medición de la proteína utrofina y la regeneración de las fibras musculares en las biopsias musculares. El criterio de valoración principal del ensayo abierto, es el cambio desde la línea base en los parámetros de resonancia magnética relacionados con la infiltración de grasa y la inflamación de los músculos de las piernas. Los criterios de exploración, incluyen la distancia de caminata de seis minutos, la evaluación North Star Ambulatory Assessment y los resultados reportados por los pacientes. PhaseOut DMD es un ensayo abierto de 48 semanas en el que se espera que se inscriban hasta 40 niños de edades comprendidas entre 5 y 10 años, en Reino Unido y EEUU.
Fuente: www.summitplc.com