La  Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido a RASRx1902  el estatus de medicamento huérfano para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne  (DMD), según comunica su desarrollador, RASRx  de Newport Beach, California.

El estatus de Medicamento Huérfano se le concede a tratamientos cuya intención es prevenir y tratar patologías raras con riesgo para la vida o condiciones debilitantes crónicas que afecten a menos de 5 de  cada 10.000 personas y para los que no hay, o sólo existen de forma no satisfactoria, opciones de tratamiento y de prevención. Además otorga la exclusividad y protege a dichos  productos  de la competencia por un periodo específico de tiempo una vez comercializados.

En base a esta designación,  RASRx  recibirá incentivos de  financiación con el fin de avanzar en el desarrollo del RASRx1902. Se unirán  a  CureDuchenne  en la investigación del  RASRx1902  a través de ensayos con pacientes DMD. CureDuchenne está acelerando el desarrollo de un programa para  un ensayo clínico  con  RASRx1902 a través de  un convenio de investigación del Departamento de Defensa de USA.

El RASRx1902 es una medicación oral experimental que dió lugar a un aumento en la fuerza muscular y en la regeneración así como una disminución de la inflamación muscular, de la degeneración y de la muerte tisular en estudios preclínicos usando modelos animales de DMD.