BioMarin Pharmaceutical Inc. ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) emitió una carta de respuesta completa a la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de la compañía para Kyndrisa (drisapersen), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne susceptible del salto del exón 51.- SAN RAFAEL (California), 14 de enero de 2016.
La FDA emite cartas de “respuesta completa” para indicar que el ciclo de revisión de una solicitud se ha completado y que la aplicación no está lista para su aprobación en su estado actual. La FDA ha concluido que no se ha alcanzado una evidencia sustancial de su nivel de eficacia. BioMarin está revisando la carta de respuesta completa y trabajará con la FDA para determinar qué próximos pasos son los apropiados en relación con esta solicitud.
Duchenne afecta aproximadamente a 1 de cada 3.500-5.000 niños varones, por lo que es la enfermedad genética mortal más común diagnosticada en la infancia. Actualmente no existe una terapia aprobada por la FDA diseñada específicamente para tratar esta distrofia.
Los estudios de extensión de Kyndrisa continuarán, al igual que los ensayos clínicos en curso para otros oligonucleótidos de omisión de exón, BMN 044, 045 y BMN BMN 053, mientras que BioMarin está estudiando los próximos pasos para esta aplicación. Los pacientes que actualmente reciben Kyndrisa, BMN 044, 045 y BMN BMN 053 seguirán con la terapia.
La solicitud de autorización de comercialización de Kyndrisa en Europa, sigue todavía en revisión.
La solicitud de autorización de comercialización de Kyndrisa, es también objeto de examen en la Unión Europea. BioMarin prevé que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), emitirá una opinión a la solicitud de autorización de comercialización (MMA) de la compañía para Kyndrisa para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, susceptible del salto del exón 51 en el primer semestre del 2016. Si la opinión del CHMP es positiva, la MAA se elevará a la Comisión Europea (CE). Si la MAA es aprobada por la CE, BioMarin recibiría autorización de comercialización de Kyndrisa en todos los Estados miembros de la UE. Se espera que la CE tome una decisión final para Kyndrisa en la segunda mitad del 2016.
Fuente: Biomarin