Antisense Therapeutics Limited, se complace en informar que la FDA ha otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara (RPD) a ATL1102 para el tratamiento de la DMD, enfermedad rara y devastadora, de desgaste muscular en la que la inflamación de los músculos, conduce a fibrosis y a la muerte del tejido muscular.- 30 de septiembre de 2020.
Como parte de la estrategia y con el fin de avanzar en las regulaciones de la FDA de EEUU, junto con una solicitud reciente para la Designación de Medicamento Huérfano (ODD), se presentó una solicitud para la designación de enfermedad pediátrica rara junto con la solicitud de ODD. La FDA otorgó la designación a ATL1102 como medicamento para enfermedad pediátrica rara, tras la presentación de datos del ensayo clínico de fase II de ATL1102. La FDA también ha determinado que la DMD cumple con la definición de enfermedad pediátrica rara, en base a la información enviada por la empresa. Por lo tanto, la FDA ha determinado que ATL1102 es elegible para la designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de la DMD.
Además, en el marco del programa de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras de la FDA, las empresas que reciben aprobación para un producto designado para una enfermedad pediátrica rara, reciben la opción de una revisión de autorización de comercialización prioritaria acelerada. La adjudicación o no adjudicación de la revisión de prioridad de enfermedad pediátrica rara, se realiza en el momento de la aprobación de comercialización, en caso de que la compañía solicite dicha opción en su solicitud de comercialización y siempre que cumpla con los criterios de elegibilidad para una PRV. La revisión de prioridad, puede acortar el proceso de revisión de la FDA entre 4 y 6 meses, acortando el tiempo que tarda el medicamento en llegar al mercado.
El promotor de un medicamento para enfermedades pediátricas raras que recibe la opción de revisión prioritaria, puede transferir o vender dicha opción sin limitación, sujeto a los requisitos aplicables de la FDA para su presentación y uso.
Mark Diamond, Director Ejecutivo de Antisense Therapeutics ha dicho: “Estamos muy animados por la concesión de la designación de enfermedad pediátrica rara a ATL1102 por parte de la FDA, que reconoce una gran necesidad de terapias nuevas y mejoradas para los niños con DMD. Esperamos interacciones futuras con la FDA, a medida que perfeccionamos nuestra estrategia para el desarrollo de ATL1102 para DMD en EE UU«.
Fuente: Antisense Therañpeutics
