Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a MNK-1411 para el producto en desarrollo de Mallinckrodt como tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne

STAINES-UPON-THAMES, Reino Unido, 12 de julio de 2017 / PRNewswire / – Mallinckrodt plc (NYSE: MNK), una importante compañía farmacéutica especializada, anunció hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano a MNK-1411, una formulación de acción prolongada que contiene acetato de cosintropina bajo investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

“Nos complace que la FDA haya concedido el estatus de fármaco huérfano a MNK-1411 para el tratamiento potencial de DMD, una enfermedad grave para la cual hay opciones de tratamiento limitadas”, dijo Steven Romano, MD, vicepresidente ejecutivo y director científico. “Mallinckrodt cree que MNK-1411 puede tener potencial para ofrecer a los médicos y pacientes una nueva alternativa de tratamiento, y esta designación es un importante paso adelante para el programa de desarrollo. Continuamos avanzando en nuestra amplia estrategia clínica y reguladora en áreas de alta necesidad médica no satisfecha”.

El programa de designación de fármacos huérfanos de la FDA proporciona el estado huérfano a medicamentos y productos biológicos que se definen como aquellos seguros y eficaces destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades raras o trastornos que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos o que afectan a más de 200.000 personas pero no se espera que recuperen los costos de desarrollo y comercialización de un medicamento de tratamiento. La designación provee a Mallinckrodt la comercialización en Estados Unidos para DMD durante un período de siete años siguientes a la aprobación de la FDA, así como la posibilidad de solicitar fondos de investigación, créditos fiscales relacionados con ciertos costos de investigación y una exención de la tarifa de usuario de la aplicación de la FDA.

Mallinckrodt ha completado un estudio de fase 1 para MNK-1411 en voluntarios sanos, y la compañía está utilizando la información que se derivó para determinar la dosificación óptima para los pacientes en el ensayo de fase 2, que debería comenzar a finales de este año.

En Agosto de 2016, la FDA concedió la solicitud de la compañía para una designación Fast Track para su aplicación de Investigación de nuevos medicamentos para MNK-1411 en el tratamiento de DMD. La designación Fast Track es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de fármacos que tratan condiciones graves y satisfacen una necesidad médica no satisfecha.

Acerca de MNK-1411 (Inyección de Cosyntropin)
MNK-1411 (inyección de cosintropin) es una formulación de depósito de tetracosactida, un agonista sintético de 24 aminoácidos del receptor de melanocortina. El producto está aprobado y comercializado fuera de los EE.UU. para ciertas enfermedades autoinmunes e inflamatorias, pero nunca ha sido aprobado para su uso en pacientes en los EE.UU.
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Fuente: Mallinckrodt Pharmaceuticals

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