Santhera Pharmaceuticals anuncia que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido, ha renovado por un año más el Plan de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS) para idebenona en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con disminución de la función respiratoria que no están tomando glucocorticoides. Con esta renovación, la MHRA volvió a confirmar su opinión científica positiva sobre la idebenona en el marco del EAMS, mientras se está revisando la solicitud de autorización de comercialización europea (MAA).- Pratteln, Suiza, 23 de junio de 2020.
Al renovar el EAMS, el MHRA continúa permitiendo el acceso a la idebenona para pacientes con DMD con disminución de la función respiratoria, una de las principales causas de aumento de la morbilidad y muerte prematura para la que no existe una terapia aprobada. Actualmente está en revisión regulatoria una solicitud de autorización de comercialización condicional (CMA) para idebenona (bajo la marca registrada Puldysa®), para tratar la disfunción respiratoria en DMD, y Santhera espera una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en el cuarto trimestre de 2020 .
“Esta renovación del EAMS para idebenona, permite una opción terapéutica muy necesaria para pacientes con DMD con la función respiratoria deteriorada, que no tienen una alternativa de tratamiento real. Agradecemos el continuo reconocimiento del beneficio-riesgo positivo de la idebenona en esta población de pacientes, por parte de la MHRA del Reino Unido«, dijo Kristina Sjöblom Nygren, MD, Directora Médica y de Desarrollo de Santhera.
Idebenona ha estado disponible en el Reino Unido a través de EAMS desde junio de 2017. En la actualidad, 84 pacientes con DMD se benefician del acceso temprano a idebenona a través de EAMS en varios centros especializados en DMD en Reino Unido.
Según el EAMS, tal y como se muestra en el informe de evaluación pública, la idebenona está indicada como un tratamiento para retrasar la disminución de la función respiratoria en pacientes con DMD a partir de los 10 años, que no estén tomando glucocorticoides. Los pacientes deberán cumplir con los criterios clínicos para acceder al EAMS, como demostrar evidencia de disminución activa de la función respiratoria antes del inicio del tratamiento. La idebenona se puede ofrecer a pacientes tratados previamente con glucocorticoides o en pacientes en los que el tratamiento con glucocorticoides no se tolera o se considera desaconsejable.
Acerca del Sistema de acceso temprano a medicamentos del Reino Unido (EAMS)
El EAMS de Reino Unido tiene como objetivo brindar a los pacientes con afecciones potencialmente mortales o gravemente debilitantes, acceso a medicamentos que aún no tienen una autorización de comercialización cuando existe una clara necesidad médica no cubierta. La MHRA proporcionó una opinión científica sobre el equilibrio beneficio-riesgo del medicamento, en base a los datos disponibles cuando se realizó la presentación al EAMS. La opinión de la MHRA no sustituye los procedimientos normales de licencia para medicamentos.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
