Un grupo de científicos de la Universidad de Búfalo encuentran que una proteína del veneno de una araña sudamericana finalmente podría responder a la necesidad de un tratamiento eficaz para la distrofia muscular.

Todas las células responden a los mismos mecánicos y generan salidas mecánicas. Las entradas pueden ser familiares de nuestros sentidos conscientes del tacto y del oído y las salidas de la actividad muscular, pero hay muchos más. Por ejemplo, la presión arterial es regulada por mecanosensaciones como en la coordinación muscular. Las células también tienen una variedad de sensores internos y motores que les permiten responder a entradas externas, para transportar materiales internamente, y para generar fuerzas sobre sus vecinos. Sin embargo, a pesar de la omnipresencia de estos sistemas no existen medicamentos disponibles que puedan influir en estos sistemas.

Uno de los sensores de células clave son canales mecanosensitivos de iones localizados en la membrana de células que son activadas por el estrés en la membrana. Descubierto en 1983 por el Dr. Sachs, estos canales se abren cuando la membrana celular se estira. Cuando están abiertas permiten Na +, K +, Ca2 + y los iones cruzan la membrana como una corriente iónica. La afluencia de Ca2 + puede afectar a muchas enzimas, en particular proteasas calpaína que pueden causar atrofia de músculo distrófico. Canales de iones mecanosensitivos son las únicas drogas que aún no han sido abordadas por las compañías farmacéuticas.

Sin embargo, el laboratorio del Dr. Sachs con los colaboradores Drs. Suchyna y Gottlieb seleccionaron de las bibliotecas de la naturaleza los compuestos químicos que se encuentran en los venenos, y encontraron una pequeña proteína en el veneno de una tarántula que inhibe los canales mecanosensitivos y lo nombraron GsMTx4. Ellos resolvieron la estructura y encontraron la manera de sintetizarla en el laboratorio y luego se puso a prueba en los procesos mecanosensitivos en las células.

La primera prueba fue para la fibrilación auricular , una arritmia cardiaca que afecta a más de dos millones de estadounidenses. En colaboración con los cardiólogos, fueron capaces de mostrar que GsMTx4 inhibe reversiblemente la fibrilación auricular. No tuvo ningún efecto sobre el ritmo cardíaco normal o la fuerza de contracción. Pruebas posteriores han demostrado que GsMTx4 no es tóxico para los animales.

Una segunda prueba fue para la distrofia muscular en la que un defecto genético hace que la membrana de refuerzo de la red fracase. Este fallo conduce a un aumento del estrés en la membrana celular y la apertura de los canales mecanosensibles de iones. En colaboración con científicos de Australia que estaban familiarizados con distrofia muscular, lo probaron en ratones distróficos GsMTx4 y encontraron que los músculos eran menos sensibles a la tensión mecánica. GsMTx4 inhibe el estrés inducido por Ca2 + captación que se asocia con atrofia muscular en la distrofia.
Un laboratorio belga descubrió que inhibe la activación de la calpaína GsMTx4 en el músculo distrófico. En colaboración con el Dr. Eric Hoffman, del Centro Wellstone de Distrofia Muscular en Washington DC, el laboratorio de Sachs probó GsMTx4 en ratones distróficos con bombas implantadas desde hace más de 40 días y encontraron que los ratones se hicieron más fuerte y que no había ninguna toxicidad.

Así, GsMTx4 puede ser una terapia para la distrofia muscular, y puesto que no es una terapia genética pero si trata los síntomas, puede resultar aplicable a muchas formas de distrofia.

En resumen, han encontrado una proteína pequeña (aproximadamente la mitad tan grande como la insulina) que puede inhibir el influjo de calcio asociada con la distrofia muscular. Esto ofrece una posible terapia que no se basa en hacer frente a cualquier mutación específica de ADN.
Es un tratamiento, no una cura. Es importante entender que este fármaco, llamado GsMTx4, es prometedor pero todavía no una terapia probada para mejorar la movilidad de los niños con distrofia.

Esperamos que al disminuir el ritmo de degeneración, el proceso de crecimiento natural hará que la movilidad del niño pueda mejorar, o al menos ralentizar el aumento de atrofia.

(Fuente: http://www.tonustherapeutics.com/index.htm y http://www.buffalo.edu/home/feature_story/good-venom.html)