Lo demuestran los datos publicados hoy en la revista Molecular Therapy y que son el resultado de una prueba clínica inicial en una terapia genética para aumentar la fuerza y la función muscular en pacientes con distrofia muscular de Becker. El documento titulado «Ensayo clínico en Fase I / II de una terapia génica con folistatina para la distrofia muscular de Becker», describe los resultados del ensayo de dosificación ascendente, en cuanto a seguridad y eficacia, en seis pacientes con distrofia muscular de Becker.

Los seis pacientes tuvieron un seguimiento inicial de seis meses y a tres de ellos, se les realizó seguimiento durante un año, sin que se reportaran efectos adversos relacionados con el fármaco. De media, los pacientes mostraron una mejoría estadísticamente significativa en la distancia de caminata de seis minutos  y en las pruebas de subir escaleras. Además, la biopsia histológica del músculo, demostró reducción de la fibrosis muscular y de tejido y la mejoría en la regeneración de la fibra muscular. No se redujeron las células satélite del músculo.

Jerry Mendell, MD, Profesor del Nationwide Children’s Hospital y autor principal del estudio y del escrito, declaró: «Este es el primer ensayo clínico de terapia génica para demostrar la mejoría funcional en cualquier forma de distrofia muscular y supone un gran avance para las personas que sufren de enfermedad muscular.». Brian Kaspar, PhD Profesor asociado del Nationwide Children’s Hospital, autor, asesor y fundador científico de Milo Biotechnology dijo: «Al evaluar los primeros datos de este ensayo, quedamos impresionados por la efectividad de nuestro gen terapéutico a la hora de expresar folistatina a largo plazo, no sólo por la mejoría funcional,  sino también por la mejoría del estado de salud del músculo en los pacientes analizados».

La terapia, desarrollada en el Nationwide Children’s Hospital por el Dr. Mendell y el Dr. Brian Kaspar, se basa en virus adeno-asociados que portan folistatina 344 para aumentar la fuerza muscular y prevenir la pérdida de masa muscular. Podría tener amplias aplicaciones que van desde las distrofias musculares, hasta el tratamiento del cáncer inducido por atrofia muscular relacionada con la edad y el desgaste muscular. El estudio clínico, realizado en el Nationwide Children’s Hospital y financiado por la Fundación Parent Project MD, también está evaluando la seguridad y eficacia en nueve pacientes con miositis por cuerpos de inclusión. Los resultados del ensayo en miositis por cuerpos de inclusión, serán publicados a mediados de 2015.

La propiedad intelectual fue autorizada para el Nationwide Children’s Hospital en 2012 y en exclusiva para la sede de Milo Biotechnology en Ohio. Milo Biotechnology ha recibido la denominación de medicamento huérfano de la FDA para la Distrofia Muscular de Becker y la Distrofia Muscular de Duchenne.

Al Hawkins, CEO de Milo Biotechnology, afirmó «Este efecto clínico tan importante y de tan larga duración, nos proporciona la base para la planificación en 2015 de estudios clínicos fundamentales y que son necesarios. Queremos acelerar la distribución de esta importante terapia a los pacientes con distrofias de debilidad muscular».

 Acerca de Milo Biotechnology.

Milo Biotechnology es una compañía de nueva creación, de desarrollo de terapias clínicas para el fortalecimiento de los músculos cuyo objetivo es mejorar así la calidad de vida de los pacientes con enfermedades neuromusculares. Su programa principal, AAV1-FS344, está enfocado en la expresión local de folistatina, un inhibidor potente de miostatina. La tecnología central de Milo se desarrolla y está disponible exclusivamente en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio. La compañía tiene su sede en Cleveland, Ohio, y ha recibido financiación de JumpStart Inc.,  la fundación Cuyahoga County North Coast Opportunities Fund y del programa NIAMS Rare Disease SBIR. 

Fuente: www.milobiotechnology.com