La colaboración en investigación utilizando la tecnología de edición del genoma ARCUS incluirá inicialmente tres objetivos genéticos, con derecho a seleccionar tres objetivos genéticos adicionales; programa líder centrado en la distrofia muscular de Duchenne.

Precision recibirá 100 millones de dólares en efectivo por adelantado y una inversión de capital por parte de Lilly de 35 millones de dólares. Precision también es elegible para recibir hasta 420 millones por producto, así como royalties escalonados sobre las ventas de productos con licencia.

Eli Lilly and Company y Precision BioSciences, Inc., han anunciado una colaboración de investigación y un acuerdo de licencia exclusiva, para utilizar la Plataforma de Edición del Genoma ARCUS® de Precision, para la investigación y el desarrollo de posibles terapias in vivo para trastornos genéticos, con un enfoque inicial en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras dos dianas genéticas no reveladas.- 20 de noviembre de 2020 .

Las tecnologías de edición del genoma permiten la edición precisa del ADN de un organismo vivo, lo que abre la posibilidad de corregir los problemas genéticos en su origen. ARCUS es una plataforma de edición de genoma única, versátil y patentada, con atributos que incluyen especificidad, capacidad para realizar una variedad de ediciones eficientes (knock-in, knock-out y reparación) y tamaño pequeño, lo que permite una variedad de ediciones terapéuticas. La plataforma se deriva de una enzima de edición del genoma natural llamada I-CreI, una endonucleasa autodirigida que se puede optimizar para controlar la potencia y la especificidad.

Según los términos del acuerdo, Precision recibirá un pago en efectivo por adelantado de 100 millones de dólares, así como una inversión de capital por parte de Lilly de 35 millones en acciones ordinarias de Precision. Precision también es elegible para recibir hasta 420 millones en posibles hitos de desarrollo y comercialización por producto, así como royalties escalonados si Lilly comercializa con éxito una terapia de la colaboración. Precision, dirigirá la investigación preclínica y las actividades de habilitación de IND y Lilly asumirá la responsabilidad del desarrollo clínico y la comercialización. Lilly tendrá derecho a seleccionar hasta tres objetivos genéticos adicionales para esta colaboración. Precision puede cofinanciar el desarrollo clínico de un producto a cambio de una mayor tasa de royalties sobre las ventas de productos cofinanciados.

«Las terapias de edición del genoma están surgiendo como un enfoque prometedor para ayudar a los pacientes afectados por enfermedades genéticas«, dijo Ruth Gimeno, Ph.D., Vicepresidenta de Investigación metabólica y de diabetes en Lilly. «Esperamos trabajar en estrecha colaboración con el equipo científico de Precision y aprovechar su plataforma para desarrollar y ofrecer medicamentos innovadores para los trastornos genéticos no tratados«.

«Esta colaboración con Precision BioSciences representa otro hito en la realización de nuestra visión de crear medicamentos, utilizando nuevas modalidades terapéuticas como la edición de genes, para tratar de lograr objetivos e indicaciones que hasta ahora no han podido abordarse«, agregó Andrew Adams, Ph.D., Vicepresidente de Nuevas Modalidades Terapéuticas en Lilly.

«Esperamos trabajar con Lilly para aprovechar nuestro profundo conocimiento de la edición de genes in vivo y nuestra experiencia con ARCUS, para desarrollar nuevas terapias, incluido un tratamiento potencialmente transformador para la distrofia muscular de Duchenne«, dijo Derek Jantz, Director Científico y Cofundador de Precision Biosciences. «Colaborar con Lilly, líder mundial en el cuidado de la salud, con una sólida experiencia clínica y comercial en enfermedades difíciles de tratar, nos ayudará a acelerar nuestro trabajo, dirigido a resolver enfermedades genéticas con desafíos de edición únicos«.

Fuente: Precision Biosciences