Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

LOS CIENTÍFICOS DESCUBREN PISTAS SOBRE LA FUNCIÓN MUSCULAR CON CELULAS MADRE

Fuente: Hospital de Niños y Centro de Investigación de Oakland

Un estudio revela una clave potencial para nuevas estrategias de tratamiento para la distrofia muscular

Newswise – 14 de mayo de 2012 – Oakland, California – Un estudio realizado por el Hospital de Niños y de investigación los científicos del Centro de Oakland identifica cómo las células madre de musculos esqueléticos responden a una lesión muscular y puede ser estimulado para mejorar la reparación del músculo en la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad grave heredada del músculo que causa debilidad, la discapacidad y, en última instancia, afecta al corazón y la insuficiencia respiratoria.

El estudio, dirigido por Julie Saba D., MD, PhD, científico senior del Hospital Infantil de Oakland Research Institute (CHORI), muestra que una molécula de señalización llamada lípidos esfingosina-1-fosfato o “S1P” puede desencadenar una respuesta inflamatoria que estimula las células madre del músculo a proliferar y ayudar en la reparación del músculo. Además, muestra que los ratones mdx, que tienen una enfermedad similar a la Distrofia Muscular de Duchenne, presentan una deficiencia de S1P, y que el aumento de sus niveles de S1P mejora la regeneración muscular en los ratones. Un informe de investigación que describe los resultados del estudio serán publicados ( % http://www.plosone.org/article/info 3Adoi
% 2F10.1371 2Fjournal.pone.0037218%
) el 14 de mayo de 2012 en la revista Public Library of Science ONE ( PLoS ONE ).

El músculo esquelético es el más grande “órgano” del sistema del cuerpo humano. Es importante para toda actividad humana. Los músculos pueden lesionarse por un traumatismo, la inactividad, el envejecimiento y una variedad de enfermedades musculares hereditarias. Es importante destacar que sin embargo, el músculo esquelético es uno de los pocos tejidos del cuerpo humano que tiene el potencial de repararse completamente después de la lesión. La capacidad de los músculos para regenerarse a sí mismos se atribuye a la presencia de un tipo de células madre adultas llamadas “células satélite”, que son esenciales para la reparación del músculo. Normalmente, las células satélite se encuentran tranquilamente en la periferia de la fibra muscular y no crecen, se mueven o se activan. Sin embargo, después de una lesión muscular, estas células madre “despertar” a través de mecanismos poco claros y se funden con el músculo lesionado, estimulando un proceso complicado que resulta en la reconstrucción de una fibra muscular saludable.

S1P es una molécula de señalización de lípidos que controla el movimiento y la proliferación de muchos tipos de células humanas. Otros científicos habían demostrado previamente que la S1P puede activar las células satélite, pero no sabía cómo ocurrió esto.

“Hemos estado estudiando la señalización S1P durante muchos años”, afirma el Dr. Saba. “En 2003, publicó un informe que demuestra que las moscas de la fruta mutantes con defectos del metabolismo S1P eran incapaces de volar debido a que desarrollaron una enfermedad muscular o” miopatía “que llevó a la degeneración de los músculos de su vuelo. Con base en esta observación, me convencí de que S1P desempeñado un papel importante en la estabilidad de los músculos y la homeostasis, no sólo en las moscas, pero en los mamíferos, incluyendo seres humanos. ”

El equipo del Dr. Saba ha descubierto cómo S1P es capaz de “despertar” a las células madre en el momento de la lesión. Implica la capacidad de S1P para activar los receptores S1P 2, una de sus receptores de la superficie celular cinco, conduce a la activación de una vía inflamatoria controlada por un factor de transcripción llamado STAT3. Ellos demostraron que S1P se produjo rápidamente en el músculo inmediatamente después de la lesión, lo que lleva a un S1P “señal”. S1P, actuando a través de los receptores S1P 2, conduce a la activación de STAT3, dando lugar a cambios en la expresión de genes que causan que la célula satélite deje su estado de “dormido” y comiencen a proliferar y ayudar en la reparación del músculo.

“Estos hallazgos son importantes sobre todo para ciertas enfermedades musculares o” miopatías “que pueden afectar a los niños”, afirma el Dr. Saba. El más común y una de las miopatías más graves es la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que afecta a los varones jóvenes y, a menudo conduce a la muerte por enfermedades respiratorias e insuficiencia cardiaca en veinte años de un paciente. Aunque los pacientes con distrofia muscular de Duchenne comenzar la vida con las células satélite suficientes para reparar los músculos de los pacientes en degeneración, con el tiempo las células satélite no se mantenerse al día con el ritmo de la degeneración muscular. “Encontramos que los ratones mdx, que tienen una enfermedad similar a la Distrofia Muscular de Duchenne, son deficientes en S1P. Hemos sido capaces de incrementar los niveles de S1P en los ratones con un fármaco que bloquea desglose S1P. Este tratamiento aumentó el número de células satélite en los músculos y mejora la eficiencia de la regeneración muscular tras una lesión. ”

Si estos hallazgos también se encuentran en los seres humanos con distrofia muscular de Duchenne, es posible utilizar métodos similares para aumentar los niveles de S1P con el fin de mejorar la función de las células satélite y la regeneración muscular en pacientes con la enfermedad. Los medicamentos que el metabolismo de bloque S1P y aumentar los niveles de S1P se están probando para el tratamiento de otras enfermedades humanas, incluyendo la artritis reumatoide. Si estos estudios demuestran ser relevante en pacientes con Duchenne, puede ser posible utilizar los mismos fármacos para mejorar la regeneración muscular en estos pacientes. Por otra parte, los nuevos agentes que específicamente se pueden activar los receptores S1P 2 también podría ser beneficioso en el reclutamiento de células satélite y la mejora de la regeneración del músculo en la distrofia muscular y otras enfermedades potencialmente de músculo.

Este trabajo fue apoyado por becas de la Asociación de Distrofia Muscular, de los Institutos Nacionales de Salud y un premio de beca del Instituto de California de Medicina Regenerativa.

 (Fuente: http://www.newswise.com/articles/children-s-hospital-research-center-oakland-scientists-discover-clues-to-muscle-stem-cell-functions-study-reveals-a-potential-key-to-new-treatment-strategies-for-muscular-dystrophy?ret=/articles/list&category=medicine&page=1&search%5bstatus%5d=3&search%5bsort%5d=date+desc&search%5bsection%5d=10&search%5bhas_multimedia)

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