Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Medicamento común de inhibición de PDE5 (Tadalafilo) podría ayudar a ralentizar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne

Un estudio reciente financiado por PPMD en el Cedars Sinai Medical Center en Los Angeles (publicado en la edición online de Neurology ® el 07 de mayo 2014) demuestra que los afectados con Duchenne padecen trastornos circulatorios en sus músculos, que pueden contribuir a la debilidad muscular, y que el vasodilatador aprobado Tadalafilo puede restaurar la circulación a los niveles normales.

Basándose en los resultados de este estudio, Eli Lilly inició un estudio de fase III para determinar si Tadalafilo, un fármaco típicamente prescrito para la disfunción eréctil o para el aumento de la presión arterial, puede ralentizar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne.

Si queréis más información sobre cómo participar en el ensayo clínico de Eli Lilly que está abierto en España podéis consultar el siguiente link: https://www.duchenne-spain.org/blog/ensayo-clinico-de-tadalafilo-fase-iii-en-espana/ o ponte en contacto con nosotros en info@duchenne-spain.org.

Si Tadalafilo tiene éxito en frenar la progresión de la enfermedad, puede ser un buen candidato para combinar con otros tipos de terapia.

MINNEAPOLIS, 07 de mayo 2014 – Un medicamento recetado normalmente para la disfunción eréctil o el aumento de la presión en las arterias puede ayudar a mejorar el flujo sanguíneo en los músculos de los niños con distrofia muscular de Duchenne, según un estudio publicado el 07 de mayo del 2014 en la edición online de Neurology, revista médica de la Academia Americana de Neurología.

La distrofia muscular Duchenne es una enfermedad muscular progresiva y fatal que afecta a niños y hombres jóvenes causando la pérdida de la función muscular. No existe un tratamiento específico para la enfermedad, que es genética. Los corticoides pueden retardar la degeneración muscular y ayudar a moderar el efecto sobre la función pulmonar y cardíaca, pero tienen muchos efectos secundarios y más de una cuarta parte de las personas con la enfermedad no pueden tolerar estos medicamentos.

En la distrofia muscular, el cuerpo tiene un nivel bajo o ninguna proteína llamada distrofina, que ayuda a mantener los músculos sanos. Los músculos debido a esto se ven privados del óxido nítrico, que hace los vasos sanguíneos se relajen durante el ejercicio, aumentando el flujo sanguíneo. El medicamento tadalafil, que funciona creando un flujo de óxido nítrico, actúa para dilatar los vasos sanguíneos.

Para el estudio, 10 niños de entre 8 y 13 años de edad con distrofia muscular de Duchenne que estaban tomando corticoides, primero se compararon con 10 niños sanos de la misma edad. Todos los niños con distrofia muscular eran capaces de caminar, aunque algunos utilizan frecuentemente una silla de ruedas o un scooter. El flujo de sangre en todos los músculos de los participantes se midió cuando estaban en reposo y cuando estaban haciendo un ejercicio de agarre con un dinamómetro. Las pruebas mostraron que los chicos con Duchenne tenían anormalidades del flujo sanguíneo, a pesar de que estaban tomando corticoides.

A continuación, los chicos con Duchenne recibieron los medicamentos tadalafil o sildenafil y se repitieron las pruebas. Después de esperar dos semanas, los niños recibieron el otro fármaco e hicieron la prueba de nuevo.

Después de tomar cualquiera de los medicamentos, la respuesta del flujo sanguíneo de los chicos durante el ejercicio fue el mismo que el de los chicos que no tenían la enfermedad.

“El efecto fue inmediato y dramático. El resultado también fue más pronunciado con dosis más altas“, dijo el autor del estudio, Ronald G. Victor, MD, Co-subdirector del Instituto del Corazón Cedars -Sinai.

Victor dijo que los resultados son alentadores, pero se necesita más investigación antes de recomendar los medicamentos a las personas con distrofia muscular Duchenne. “Esto no es una cura, pero es la primera parada hacia la identificación de posibles tratamientos “, dijo.
El pequeño estudio tiene varias limitaciones. “No sabemos si esta mejora de la regulación del flujo sanguíneo puede ser mantenido con el uso a largo plazo de los medicamentos”, dijo Víctor. “Este estudio de prueba de concepto tampoco aborda la cuestión crucial de si la restauración de la regulación normal del flujo sanguíneo preservará el musculo y hará lenta la progresión de la enfermedad. Si es así, esto podría ofrecer una nueva estrategia terapéutica para la distrofia muscular Duchenne, y un ensayo clínico de fase III se ha puesto en marcha para averiguarlo”.

El estudio fue apoyado por Parent Project Muscular Dystrophy y los Institutos Nacionales de Salud/Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales.

(Fuente: http://www.neurology.org/content/early/2014/05/07/WNL.0000000000000498.short?rss=1)

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