Nuevos datos de ATL1102 presentados en el 25 ° Congreso Anual Internacional del Músculo:

• Los pacientes tratados con ATL1102 mostraron una mejora media estadísticamente significativa en PUL2.0 (evaluación de la función muscular) a las 24 semanas, en comparación con el grupo de control de historia natural.
• La mayoría de los pacientes tratados con ATL1102, mostró mejoría o mantenimiento
  de su puntuación total PUL2.0, en relación con el grupo de control de historia natural.

Antisense Therapeutics Limited, se complace en informar los resultados de PUL2.0, presentados en el 25º Congreso Anual Internacional del Músculo (rendimiento en la función de las extremidades superiores). Los datos del ensayo de fase II ATL1102, se compararon con un grupo de control de historia natural de niños no ambulatorios en tratamiento estándar (corticosteroides) y mostraron una mejora estadísticamente significativa, con una mayoría de pacientes que logran una mejora o mantenimiento de sus puntuaciones totales PUL2.0, en relación con el grupo de control de historia natural emparejado durante 24 semanas.- 2 de octubre de 2020.

ATL1102 se evaluó recientemente en un ensayo de fase II de etiqueta abierta en pacientes adolescentes no ambulatorios con DMD. En el ensayo de fase II, nueve pacientes, de 12 a 18 años [media 14,9 (DE 2,1) años], fueron dosificados con ATL1102 durante 24 semanas (8 de 9 con corticosteroides) y evaluados en PUL2.0. En una publicación de análisis del ensayo, los datos medios de PUL2.0 de los pacientes tratados con ATL1102, se compararon con los datos de PUL2.0 a las 24 semanas de 39 evaluaciones en 20 pacientes no ambulatorios (edad media 15,61 años); 19 con corticosteroides, de una base de datos de historia natural de pacientes con DMD en Roma, Italia (cohorte Roma, RC). Los RC se identificaron utilizando los mismos criterios de inclusión utilizados para inscribir a los pacientes en el ensayo de fase II ATL1102.

Los pacientes tratados con ATL1102, lograron una mejora estadísticamente significativa en la puntuación total media de PUL2.0 de +0,89 (DE ± 2,89) en comparación con -2,00 (DE ± 3,018) en el grupo de control de RC emparejado (p = 0,010), durante 24 semanas. Los datos de RC muestran disminuciones en PUL2.0 a las 24 semanas, consistentes con las disminuciones informadas en la literatura publicada en pacientes no ambulatorios durante uno y dos años. La mayoría de los pacientes tratados con ATL1102, mostraron mejoría o ningún cambio en la puntuación total de PUL2.0 que fue del 78% en comparación con 33% en el grupo RC. Este nuevo análisis comparativo controlado externo, es una prueba más de una mejora significativa en la función muscular con el uso del tratamiento ATL1102 según lo evaluado por la prueba total PUL 2.0.

Es importante destacar, que existe una aceptación generalizada de la evaluación PUL2.0 como criterio principal de valoración de la eficacia para estudios de registro en pacientes con DMD no ambulatorios. Los resultados significativamente mejorados con tratamiento ATL1102 en PUL2.0, en comparación con un grupo RC emparejado, junto con sus efectos positivos sobre múltiples parámetros adicionales de progresión de la enfermedad, posiciona a ATL1102 como una perspectiva emocionante para el tratamiento de pacientes con DMD, lo que garantiza su desarrollo continuo y el progreso hacia un ensayo fundamental de fase IIb en Europa. Para obtener más detalles sobre estos nuevos resultados, consulte la presentación adjunta.

Cambios de PUL2.0 a los 6 meses: datos de fase II de ATL1102 en comparación con el control de cohorte de Roma:

El profesor Eugenio Mercuri, profesor de Neurología Pediátrica en la Universidad Católica, de Roma, Italia dijo: “El tratamiento con ATL1102, demostró una mejora estadísticamente significativa en la puntuación media total de PUL2.0, en niños con DMD no ambulatorios, en comparación con nuestra cohorte de Roma de historia natural utilizada como control externo. El nivel de mejora alcanzado es muy positivo y clínicamente relevante. Como PUL2.0 es el criterio de valoración de eficacia clave para buscar la aprobación de un fármaco en pacientes no ambulatorios con DMD, los datos comparativos indican además, el potencial prometedor de ATL1102 para proporcionar beneficios clínicamente significativos en el tratamiento futuro de pacientes con DMD no ambulatorios, que tienen unas opciones de tratamiento muy limitado”.

El Dr. George Tachas, Director del área de Descubrimiento de Fármacos y Patentes de Antisense Therapeutics, señaló además: “El nivel de mejora alcanzado en promedio en PUL2.0 durante 6 meses con el tratamiento ATL1102, hasta donde yo sé, aún no se ha visto con otros medicamentos en desarrollo para la DMD en niños no ambulatorios. La comparación de los datos de PUL2.0 de la Fase II de ATL1102, comparado con un control externo de historia natural emparejado, eleva tanto la calidad como la importancia clínica de nuestros resultados de eficacia y esperamos utilizar estos nuevos datos comparativos, para avanzar en el desarrollo de ATL1102 para DMD”.

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Fuente: Antisense Therapeutics