Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Mejoras significativas en pacientes con distrofia muscular Duchenne tratados con la terapia celular de investigación de Capricor

El Dr. Víctor Ronald G., presenta los resultados de 12 meses del ensayo clínico HOPE en la sesión de última hora de la AHA. La compañía realizará una conferencia telefónica y una transmisión por internet hoy a las 4:30 p.m.

Los niños y jóvenes en etapas avanzadas de distrofia muscular de Duchenne, experimentaron mejoras significativas y sostenidas en la estructura y función cardíaca, así como en la función del músculo esquelético, después del tratamiento con CAP-1002 , la principal terapia de investigación en desarrollo en Capricor Therapeutics. Estos hallazgos han sido reportados hoy por Ronald G. Victor, M.D. en una sesión de Science de las American Heart Association Scientific Sessions 2017.- ANAHEIM, California, 15 de noviembre de 2017 

El Dr. Victor, director asociado de investigación clínica en el Cedars-Sinai Heart Institute e investigador principal del ensayo HOPE, informa de que los pacientes tratados con CAP-1002, tuvieron una mejoría en la función del músculo cardíaco y una reducción estadísticamente significativa de las cicatrices cardíacas, en comparación con el grupo de control, de acuerdo con un análisis pre-especificado. Además, en un análisis post hoc, el 89% de los pacientes tratados con CAP-1002 que tenían una discapacidad más grave, demostraron una función muscular esquelética sostenida o mejorada a los 12 meses, en comparación los participantes en el grupo control.

«Debido a que la distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad devastadora que causa debilitamiento físico y finalmente insuficiencia cardíaca, las mejoras en el corazón y el músculo esquelético en las personas tratadas con una dosis única de CAP-1002 son muy prometedoras y justifican un ensayo clínico posterior», dijo el Dr. Victor. «Estos primeros resultados brindan esperanza a la comunidad Duchenne, que necesita urgentemente un importante avance terapéutico».

El Dr. Victor, que ha trabajado en el campo de la distrofia muscular de Duchenne durante 20 años, presentó los resultados de 12 meses del ensayo clínico aleatorizado, abierto, de fase I / II HOPE. El ensayo fue diseñado para evaluar la seguridad y explorar la eficacia. Inscribió a 25 niños y jóvenes en etapas avanzadas de la distrofia muscular de Duchenne y se realizó en tres centros de EEUU. Todos los participantes tenían cicatrices cardíacas significativas y aproximadamente dos tercios dependían de la silla de ruedas en el momento en que comenzaron la prueba.

Durante los 12 meses del ensayo, todos los pacientes recibieron atención estándar para la distrofia muscular de Duchenne, incluidos los esteroides orales, y 13 también recibieron una dosis de CAP-1002 intracoronario tras la aleatorización. CAP-1002 consiste en células alogénicas derivadas de la cardiosfera que se ha informado que mejoran la función muscular y aumentan la generación de nuevas células musculares en modelos preclínicos de distrofia muscular de Duchenne.

Para evaluar la función del músculo esquelético, los investigadores utilizaron la prueba de rendimiento de la extremidad superior (PUL). El PUL evalúa las tareas manuales relacionadas con las actividades de la vida diaria que son muy importantes para la calidad de vida. PUL ha sido validado para la evaluación de la función motora de las extremidades superiores en individuos con distrofia muscular de Duchenne. Las tareas funcionales del PUL se subdividen en tres subescalas que reflejan la progresión de la enfermedad de proximal a distal (desde la mitad del cuerpo hacia afuera): (1) Alto nivel: dimensión del hombro; (2) Nivel medio: dimensión del codo; y (3) Nivel distal: dimensión de muñeca y dedo.

Dado que la función del hombro ya se había perdido en la mayoría de los participantes de HOPE, los investigadores utilizaron las subescalas de PUL mid-distal combinadas para evaluar los cambios en la función del músculo esquelético y encontraron mejoría significativa en los tratados con CAP-1002 (definido post-hoc). Entre los pacientes con peor funcionamiento (PUL medio distal inicial <55 de 58), los investigadores informaron función motora sostenida o mejorada en 8/9 (89%) de los pacientes tratados con CAP-1002 en comparación con 0/4 (0% ) de los participantes con atención habitual, a los 12 meses (p = 0,007).

Para evaluar la estructura y la función cardíaca, los investigadores utilizaron resonancia magnética (MRI). Encontraron mejoras significativas en la función del músculo cardíaco entre los tratados con CAP-1002, de acuerdo con las medidas de engrosamiento sistólico de la pared del ventrículo izquierdo. Se cree que el engrosamiento sistólico es un mecanismo principal de generación de gasto cardíaco en personas con distrofia muscular de Duchenne.

En la pared inferior, registraron un aumento medio (DE) del 31,2% (47,0%) en el engrosamiento, seis meses después del tratamiento y un aumento medio del 25,8% (46,7%) en el engrosamiento 12 meses después del tratamiento. En comparación, el grupo de de control, mostró una disminución media del 8,8% (27,7%) a los seis meses y un aumento medio del 1,6% (37,9%) a los 12 meses en el engrosamiento sistólico de la pared inferior. La diferencia entre los grupos a los seis meses alcanzó resultados estadísticamente sifnificativos (p = 0,04; p = 0,09 a los 12 meses).

Los investigadores también encontraron que la cicatrización del músculo cardíaco entre los tratados con CAP-1002, disminuyó en relación con el grupo de control. Las cicatrices cardíacas progresivas finalmente afectan la capacidad de bombeo del corazón y actualmente es la principal causa de muerte en la distrofia muscular de Duchenne. En el seguimiento de 12 meses, los tratados con CAP-1002, tuvieron una reducción media del 7,1% (10,3%) en el tamaño de la cicatriz, en contraste con un aumento promedio del 4,8% (22,3%) en el tamaño de la cicatriz en en el grupo de control, una diferencia que alcanzó significación estadística (p = 0.03).

El CAP-1002 generalmente fue seguro y bien tolerado en el ensayo HOPE. No hubo diferencias significativas en la incidencia de efectos adversos emergentes por el tratamiento en ninguno de los grupos. No hubo interrupciones del estudio temprano debido a efectos adversos.

«Estos resultados de 12 meses extienden nuestros hallazgos anteriores con CAP-1002 y respaldan aún más su potencial para servir a aquellos con distrofia muscular de Duchenne», dijo Linda Marbán, Ph.D., presidenta y directora ejecutiva de Capricor. «Pendiente de autorización regulatoria, planeamos iniciar el ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo HOPE-2 en el primer trimestre de 2018. HOPE-2 evaluará múltiples dosis de CAP-1002 administradas por vía intravenosa, y el análisis de eficacia primario será impulsado por los cambios en la función del músculo esquelético según lo evaluado por el PUL».

Está previsto que los Drs. Víctor y Marbán, participen en una teleconferencia y transmisión por Internet a las 4:30 p.m. de hoy, para revisar los resultados presentados en la reunión de la AHA. Para participar, marque (866) 939-3921 (nacional) o (678) 302-3550 (internacional) y haga referencia al código de acceso 45894703. Las diapositivas para acompañar la llamada se pueden ver a través del enlace de la transmisión web en http:// wsw. com / webcast / cc / capr5. El acceso a la transmisión web en vivo, así como el enlace a la repetición de la llamada se puede encontrar en http://capricor.com/news/events/. El webcast se archivará durante aproximadamente 30 días.

El ensayo HOPE fue financiado en parte por el Instituto de California de Medicina Regenerativa.

Fuente: Capricor Therapeutics

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