Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

MIOBLASTOS + CROMOSOMAS HUMANOS DE FIBROBLASTOS (TERCER COMITÉ CIENTÍFICO FUNDACIÓN ISABEL GEMIO)

El Dr. López de Munain presentó los estudios que su grupo de investigación del Hospital Donostia y la Fundación Donosita viene realizando sobre modelos in vitro para el estudio de terapias en distrofias musculares. Tras una revisión de los modelos animales existentes, entre los que se incluye el ratón mdx y el perro Golden-Retriever, que padece una distrofia por mutación espontánea, pasando por los modelos en hámster o pez cebra, hizo una exposición de los pros y contras de estos modelos para el estudio de terapias en distrofias musculares:

– Entre las ventajas cabe destacar el hecho de que los modelos animales recrean las enfermedades humanas por mutaciones en los genes homólogos (por ej., mutaciones en la distrofina de los animales que es muy similar a la distrofina humana responsable de la distrofia muscular de Duchenne), la posibilidad de definir los cambios fenotípicos clínicos, la historia natural y la evolución de la enfermedad en el animal, haciendo estudio como son los radiológicos, y la posibilidad de aplicar e investigar terapias y realizar ensayos preclínicos.

– Entre las limitaciones del uso de esto modelos animales se destacó las cuestiones relacionadas con la regulación sobre animales de experimentación, los problemas de sanidad animal, los controles sobre animales transgénicos, la variabilidad que presentan también estos animales y los costes asociados que encarecen los proyectos.

El Dr. López de Munain pasó a presentar los estudios en células susceptibles de ser utilizadas en terapia celular de músculos distróficos. Como contrapunto a diferentes tipos celulares expuso sus INVESTIGACIONES Y RESULTADOS EN SISTEMAS DE CULTIVO CELULAR IN VITRO SOBRE MATRICES EXTRACELULARES: El modelo en el que están trabajando intensamente en su laboratorio se basa en el cultivo de dermoesferas, esto es, precursores celulares de la piel, donde están presente las células denominadas SKP, cultivados en unas matrices especiales donde los investigadores son capaces de diferenciar estas células de origen cutáneo en células musculares. Han observado que estas células musculares derivadas de las células SKP cuando se cultivan en las matrices son capaces de contraerse como las fibras musculares. En el momento actual están caracterizando estas células, es decir, determinando qué las hace diferentes de otras células y cuáles son sus propiedades. En definitiva, es un sistema que busca obtener fibras musculares a partir de la piel, ayudando de este modo a crear un modelo celular que sirva como herramienta útil para descubrir compuestos y testar terapias para distrofias musculares. Además, este modelo evitaría realizar biopsias directamente en el músculo de los pacientes. Es útil para estudiar por qué enferma y se degeneran las células musculares.

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