Viltolarsen es una terapia de omisión de exón que está siendo revisada por vía acelerada por la FDA para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes susceptible a la terapia de omisión del exón 53.
NS Pharma, Inc. , filial de Nippon Shinyaku Co., Ltd., ha anunciado que la revista JAMA Neurology ha publicado los resultados del ensayo clínico viltolarsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles de omisión del exón 53.
«En este ensayo, se demostró que el 100% de los pacientes tenían más distrofina después del tratamiento con viltolarsen y el 88% alcanzaron niveles de distrofina superiores al 3%«, ha dicho la autora e investigadora principal Paula Clemens, MD, Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh. «Estos aumentos se observaron en pacientes de cuatro años de edad y después de seis meses o menos de tratamiento, lo que subraya los impresionantes resultados observados en este estudio«.
Este ensayo de fase 2 de búsqueda de dosis, inscribió a 16 pacientes con DMD, de cuatro a menos de 10 años de edad, que eran susceptibles a la terapia de omisión del exón 53. Los participantes del ensayo fueron asignados al azar a dos dosis de viltolarsen (40 mg / kg / semana y 80 mg / kg / semana) de 20 a 24 semanas Al final del ensayo, el tratamiento con viltolarsen se asoció con aumentos estadísticamente significativos en la expresión media de distrofina (40 mg / kg / semana: p <0,001; 80 mg / kg / semana p = 0,012). Se observaron niveles medios de distrofina de 5.7% y 5.9% en comparación con los niveles basales medios de 0.3% y 0.6% en 40 mg / kg / semana y 80 mg / kg / semana, respectivamente. Catorce de los 16 pacientes (88%) alcanzaron niveles de distrofina superiores al 3%.
Los eventos adversos más comunes que ocurren en más de un paciente fueron: resfriado, tos, congestión nasal, hematomas, dolor en las articulaciones, diarrea y vómitos. No se observaron eventos adversos graves en el estudio.
«La falta de distrofina funcional, es la causa subyacente del impacto devastador de la DMD», dijo el autor del estudio y el investigador Vamshi Rao, MD, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital de Chicago. «Como neurólogo pediátrico especializado en el tratamiento de la DMD, me alientan los aumentos de distrofina observados en este estudio y el potencial de viltolarsen para abordar la causa subyacente de la DMD«.
«Este es uno de los primeros ensayos de terapia de omisión de exón en DMD para generar datos rigurosos sobre el biomarcador primario de la proteína distrofina«, dijo el autor del estudio Eric Hoffman, PhD, Decano Asociado de Investigación y Profesor de Ciencias Farmacéuticas en la Universidad Binghamton. «Haber contribuido en el desarrollo de viltolarsen y después de muchos años investigando la genética y la genómica de la DMD, estoy satisfecho con los resultados de este ensayo y lo que conlleva para las familias que se enfrentan con la DMD«.
Viltolarsen aún no ha sido aprobado en EEUU y su nueva aplicación de medicamento fue otorgada recientemente por la FDA, con una fecha de acción anticipada en el tercer trimestre de 2020. En marzo de 2020, viltolarsen fue aprobado en Japón para el tratamiento de pacientes con DMD susceptibles a la terapia de omisión del exón 53.
«Estamos profundamente comprometidos con el desarrollo de viltolarsen y con ofrecer un futuro más saludable a pacientes y familias con DMD«, dijo Tsugio Tanaka, presidente de NS Pharma, Inc. «En base a estos resultados, somos optimistas de que, si se aprueba, viltolarsen se convertirá en una importante nueva opción de tratamiento para pacientes con DMD«.
NS Pharma continúa estudiando la seguridad y la eficacia de viltolarsen en la Fase 3 del ensayo RACER53. Este estudio se inició en octubre de 2019 y actualmente está inscribiendo. El propósito de este ensayo de Fase 3 es confirmar los hallazgos clínicos que fueron presentados por la vía de aprobación acelerada.
Fuente: NS Pharma
