Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Nuevos datos de la Fase III del Ensayo (DELOS) de Santhera sobre distrofia muscular de Duchenne (DMD), en la publicación Neuromuscular Disorders

Raxone® reduce las complicaciones broncopulmonares en los pacientes con DMD

Santhera Pharmaceuticals, anuncia que los datos adicionales del ensayo pivotal de Fase III (DELOS), fueron publicados en línea como artículo de prensa en Neuromuscular Disorders, la publicación oficial de la Sociedad Mundial del músculo (http://dx.doi.org /10.1016/j.nmd.2016.05.008). Estos datos muestran que los pacientes con DMD tratados con Raxone® (idebenona) tienen un menor riesgo de complicaciones broncopulmonares, incluyendo un menor número de hospitalizaciones causadas por este tipo de complicaciones y una menor necesidad de tratamiento antibiótico sistémico, en comparación con los pacientes que recibieron placebo.- Liestal ( Suiza), 1 de junio de 2016

Estos resultados se originan a partir de análisis adicionales de la Fase III del ensayo DELOS, que fue realizado en pacientes con DMD que no tomaban glucocorticoides concomitantes y se demostró que Raxone® redujo la pérdida de la función respiratoria de una manera estadísticamente significativa y clínicamente relevante (Buyse et al., The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57). Ahora, los datos publicados en Neuromuscular Disorders, demuestran que Raxone® también redujo la proporción de pacientes que no alcanzan los umbrales clínicamente relevantes de flujo de tos máxima, relevante para la separación adecuada de las vías respiratorias, y la capacidad vital forzada, indicador de insuficiencia respiratoria.

Los investigadores también encontraron que hubo menos eventos broncopulmonares adversos (BAES), incluyendo infecciones de las vías respiratorias superiores e inferiores y complicaciones relacionadas, en los pacientes en tratamiento Raxone® (6 de 31 pacientes con 7 BAE), en comparación con los pacientes en el grupo placebo (17 de 33 28 pacientes con BAE). Para los pacientes que reciben Raxone®, hubo una reducción del 67% en el riesgo de experimentar al menos un BAE durante el período de estudio de 1 año (p = 0,0187), y una reducción del 72% para el riesgo de experimentar uno o más BAE (p = 0,0026). Además, la duración total de los BAEs para el grupo Raxone® (82 días), fue notablemente más corto que para el grupo de placebo (222 días). Este resultado también fue apoyado por un menor número de hospitalizaciones por complicaciones respiratorias en el grupo Raxone®, en comparación con el grupo placebo. La necesidad del uso de antibióticos sistémicos fue también menor en el grupo Raxone® (7 o 22,6% de los pacientes con 8 episodios de tratamiento con antibióticos), que en el grupo placebo (13 o 39,4% de los pacientes con 17 episodios).

“Los resultados publicados en Neuromuscular Disorders son claramente de relevancia clínica”, comentó Thomas Meier, PhD, Director General de Santhera. “Los datos muestran que la eficacia de Raxone® en la preservación de la función respiratoria, un objetivo importante de la terapia de la DMD, se traduce en un menor riesgo de complicaciones broncopulmonares, asociado a un menor número de hospitalizaciones causadas por complicaciones respiratorias y una menor necesidad de antibióticos sistémicos. La relevancia clínica de estos hallazgos, es apoyada por los resultados de la encuesta realizada recientemente por Parent Project Muscular de Duchenne (PPMD) y copatrocinada por Santhera, en la que los pacientes con DMD y sus cuidadores, otorgan un alto valor a los tratamientos que puedan reducir las complicaciones pulmonares. “

El Presidente Fundador de PPMD y CEO, Pat Furlong, se mostraba muy animado por los datos notificados: “PPMD felicita a Santhera por la última actualización y publicación. Los problemas pulmonares y optimizar el cuidado pulmonar de personas con Duchenne, ha sido continuamente una prioridad para PPMD y es una parte importante de nuestras iniciativas generales de atención. Recientemente, con el apoyo de Santhera, convocamos una increíble reunión de expertos pulmonares, para discutir los resultados de nuestro proyecto de riesgo-beneficio y para trazar los próximos pasos que podemos tomar, para estandarizar las medidas de resultados pulmonares recogidos en los ensayos clínicos y mejorar la atención pulmonar. Creemos en el equipo Santhera y tenemos la esperanza de que Raxone® se convierta en una de las herramientas del arsenal que terminará de Duchenne”.

Sobre la distrofia muscular de Duchenne y DELOS

La distrofia muscular de Duchenne de Duchenne (DMD), es uno de los tipos más comunes y devastadores de degeneración muscular y provocando debilidad muscular rápida y progresiva. Es una enfermedad genética, degenerativa que se hereda de un modo recesivo ligado al cromosoma X, con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, estrés oxidativo elevado y producción de energía reducida en las células musculares. Esto se traduce en una debilidad progresiva, atrofia muscular y mortalidad temprana, debido a la insuficiencia respiratoria.

Idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la enzima NAD(PH): quinona oxidoreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondrial, de reducir y expulsar especies reactivas del oxígeno (ROS) y de complementar niveles de energía celular. DELOS era un ensayo Fase III, doble ciego, controlado con placebo que asignó al azar a 64 pacientes, de 10-18 años de edad, para recibir dosis de Raxone®  o placebo. Las medidas de eficacia, incluyeron flujo espiratorio máximo (FEM), capacidad vital forzada (FVC), volumen espiratorio forzado (FEV1) y flujo máximo de tos (PCF). El ensayo alcanzó su punto final primario y demostró que Raxone®  puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes. El resultado positivo del estudio de fase III DELOS, fue publicado en The Lancet (Buyse et al, The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57).

Sobre Parent Project Muscular de Duchenne (PPMD)

Parent Project Muscular de Duchenne (PPMD), es la mayor y más completa organización sin ánimo de lucro centrada en la búsqueda de una cura para la distrofia muscular de Duchenne en Estados Unidos. Su misión es acabar con Duchenne. PPMD invierte intensamente en tratamientos para esta generación de personas afectadas por Duchenne y en la investigación que beneficiará a las generaciones futuras. Se ubican en Washington, DC y se han asegurado cientos de millones de dólares en fondos. Exigen una atención óptima, y fortalecer, unir y educar a la comunidad mundial de Duchenne. Todo lo que PPMD hace – y todo lo que han hecho desde su fundación en 1994 -, ayuda a que las personas con distrofia vivan vidas más largas y fuertes.  Para obtener más información, visite www.parentprojectmd.org.

Sobre Santhera

Santhera Pharmaceuticals es una compañía suiza de especialidad farmacéutica, centrada en el desarrollo y comercialización de productos farmacéuticos innovadores, para el tratamiento de enfermedades mitocondriales y neuromusculares huérfanas. Raxone®, el principal producto de Santhera, está autorizado en la Unión Europea para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL). Santhera desarrolla Raxone® para dos indicaciones adicionales, la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP), y omigapil para distrofias musculares congénitas (CMD), todas ellas, áreas de alta necesidad médica no cubierta. Para más información, visite la página web de la compañía www.santhera.com.

Raxone® y Catena® son marcas registradas de Santhera Pharmaceuticals. 

Para más información, contacte con:

Thomas Meier, PhD,  CEO

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E-mail: thomas.meier@santhera.com

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Aviso legal / Declaraciones a futuro

Esta comunicación no constituye una oferta o invitación a suscribir o adquirir cualquier autoridad de Santhera Pharmaceuticals Holding AG. Esta publicación puede contener ciertas declaraciones sobre expectativas con respecto a la Compañía y sus negocios. Dichas declaraciones implican ciertos riesgos, incertidumbres y otros factores que podrían hacer que los resultados reales, la situación financiera, rendimiento o logros de la Compañía sean materialmente diferentes de los expresados o implícitos en dichas declaraciones. Por lo tanto, los lectores no deben depositar una confianza indebida en estas declaraciones, sobre todo no en relación con cualquier contrato o decisión de inversión. La Compañía no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones a futuro.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

 

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