Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Pamrevlumab de FibroGen, recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA, para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

FibroGen, Inc., compañía biofarmacéutica, ha anunciado hoy que la FDA de EEUU, ha otorgado la designación de medicamento huérfano a Pamrevlumab, anticuerpo anti-CTGF de la compañía, para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). – San Francisco, 15 de abril de 2019

Nos complace haber recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA para Pamrevlumab, como tratamiento de la DMD. Hay una gran necesidad médica no satisfecha para los pacientes que sufren esta enfermedad debilitante, que necesita nuevas opciones de tratamiento“, dijo Elias Kouchakji, MD, Vicepresidente Senior, Desarrollo Clínico y Seguridad de Medicamentos. Los 21 pacientes no ambulatorios con DMD, en nuestro ensayo de fase 2 con Pamrevlumab, han completado las primeras 52 semanas de tratamiento. Estamos evaluando una serie de parámetros clínicos en este ensayo, que incluyen la función pulmonar, la función cardíaca, la función muscular de las extremidades superiores y la fibrosis tisular. Esperamos continuar con el desarrollo de esta investigación terapéutica“.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular rara y debilitante que afecta aproximadamente a 1 de cada 3,500 a 5,000 niños recién nacidos. Cerca de 20,000 niños son diagnosticados con DMD a nivel mundial cada año. La progresión a un estado no ambulatorio, generalmente ocurre entre los 6 y 13 años de edad. Una vez que se vuelven no ambulatorios, las contracturas articulares y la escoliosis se desarrollan rápidamente y pueden conducir a cardiomiopatía e insuficiencia respiratoria con fatalidad en la edad adulta temprana. Si bien la mayoría de los fármacos para la DMD en desarrollo, se dirigen a pacientes ambulatorios con DMD, la mayoría de los pacientes con DMD no son ambulatorios. El programa clínico de Pamrevlumab actualmente se enfoca en la necesidad médica no satisfecha de estos pacientes.

Acerca de Pamrevlumab

Pamrevlumab es un primer anticuerpo desarrollado por FibroGen para inhibir la actividad del factor de crecimiento del tejido conectivo, un factor común en los trastornos fibróticos y proliferativos caracterizados por una cicatrización persistente y excesiva, que puede conducir a la disfunción y al fallo de los órganos. Pamrevlumab está avanzando hacia el desarrollo clínico de la Fase 3, para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y el cáncer de páncreas. Pamrevlumab ha recibido la designación de fármaco huérfano en la FPI, el cáncer de páncreas y la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Pamrevlumab también ha recibido la designación Fast Track de la FDA para el tratamiento de pacientes con FPI y para pacientes con cáncer de páncreas localmente avanzado y actualmente se encuentra en un ensayo de Fase 2 para la DMD. Hasta la fecha y en todos los ensayos,  Pamrevlumab ha demostrado constantemente un buen perfil de seguridad y tolerabilidad. Para obtener información sobre los ensayos de Pamrevlumab que actualmente reclutan pacientes, visite www.clinicaltrials.gov.

Fuente: FibroGen, Inc.

Quiero hacer una donación

Somos miembros de