— Las autoridades reguladoras del Reino Unido, Canadá, Taiwán, España y Bélgica aprueban el reinicio del ensayo global de Fase 3 CIFFREO —

Pfizer Inc., ha anunciado que abrirán próximamente los primeros sitios en EEUU para llevar a cabo el ensayo de fase 3, que evalúa la terapia génica de mini-distrofina fordadistrogene movaparvovec, en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este anuncio sigue a una notificación de la FDA de EEUU sobre el levantamiento de su retención clínica sobre la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para fordadistrogene movaparvovec y que Pfizer ha abordado con éxito con el potencial ensayo. El ensayo global de Fase 3, CIFFREO, ha estado en curso en 11 países y se detuvo en diciembre de 2021 para implementar una enmienda, después de un evento adverso grave, que ocurrió en un ensayo de Fase 1b en la cohorte no ambulatoria. Hasta la fecha, las autoridades reguladoras del Reino Unido, Canadá, Taiwán, España y Bélgica, han aprobado el reinicio del ensayo de Fase 3 y se están realizando revisiones globales adicionales. En espera de los comentarios de las agencias regulatorias, Pfizer anticipa que casi todos los sitios de CIFFREO abrirán a fines de junio de 2022.- Nueva York, 28 de abril de 2022.

“La distrofia muscular de Duchenne, es una enfermedad devastadora con opciones de tratamiento muy limitadas y creemos que la terapia génica tiene el potencial de impactar significativamente en la progresión de la enfermedad”, dijo Brenda Cooperstone, directora de desarrollo, enfermedades raras y desarrollo global de productos de Pfizer. “Pfizer está trabajando para continuar avanzando el ensayo CIFFREO y está trabajando para activar los sitios de prueba cuanto antes. Agradecemos a los participantes en nuestros ensayos clínicos y a sus familias, así como a la comunidad de Duchenne en general, su confianza y colaboración constantes, mientras trabajamos para avanzar en nuestra terapia génica en investigación”.

En diciembre de 2021, se produjo un evento adverso grave y mortal en un participante no ambulatorio en el ensayo de fase 1b de fordadistrogene movaparvovec. Al igual que muchos pacientes con DMD no ambulatorios, el participante tenía la enfermedad más avanzada y una disfunción cardíaca subyacente. Pfizer detuvo de inmediato la aleatorización y la dosificación en todos los estudios de fordadistrogen movaparvovec mientras el Comité de Monitoreo de Datos (eDMC) externo e independiente, revisaba los datos y posteriormente, la FDA de EEUU colocó el IND en espera clínica.

Las aprobaciones regulatorias y éticas para reanudar el ensayo ambulatorio de fase 3 de CIFFREO, incluido el levantamiento de la retención clínica por parte de la FDA, siguen a las revisiones de los datos y las enmiendas al protocolo. Las enmiendas al protocolo incluyen un período de hospitalización de siete días, para permitir un estrecho control y manejo de los pacientes después de la administración de la terapia génica. Además, Pfizer ha abordado las preguntas de la FDA relacionadas con el ensayo, para permitir que el ensayo continúe en Estados Unidos.

Pfizer reconoce las importantes necesidades insatisfechas de nuevas opciones de tratamiento para pacientes con DMD no ambulatorios. La compañía continúa trabajando con el eDMC y los expertos en terapia génica, para evaluar los próximos pasos para la evaluación del fordadistrogen movaparvovec en esta población de pacientes, cuya enfermedad está más avanzada.

Acerca de Fordadistrogene Movaparvovec
La DMD es causada por la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares. En ausencia de distrofina, las células musculares se deterioran. Fordadistrogene movaparvovec, es una cápside de virus adenoasociado recombinante en investigación del serotipo 9 (AAV9), que lleva una versión abreviada del gen de la distrofina humana (mini-distrofina) bajo el control de un promotor específico de músculo humano. La cápside de AAV9 se eligió como mecanismo de administración debido a su potencial para dirigirse al tejido muscular.

Fuente: Pfizer Therapeutics