Pfizer anunció hoy que ha presentado una enmienda de protocolo a su ensayo de fase III en curso de su candidato a terapia génica (para fordadistrogene movaparvovec).
En los estudios de Pfizer, se han producido tres eventos adversos graves (SAE) que llevaron a Pfizer a tomar la decisión de modificar el protocolo actual. Con base en estos eventos adversos, los pacientes con mutaciones (deleción de exón, duplicación de exón, inserción o mutación puntual) que afecten a los exones 9 a 13, inclusive, o una deleción que afecte tanto al exón 29 como al exón 30 serán excluidos del protocolo.
El ensayo continuará reclutando un total de 99 pacientes que se ajusten al protocolo enmendado.
Duchenne Parent Project España continuará compartiendo información trabajando en la recopilación de información educativa para nuestra comunidad.
Sabemos que la seguridad es primordial y por ello agradecemos a los pacientes valientes y familias que participan en los estudios en curso.
CARTA DE PFIZER A LA COMUNIDAD DUCHENNE:
28 de septiembre de 2021
Nos gustaría compartir un cambio reciente en nuestro programa clínico de terapia génica para la DMD.
En los estudios en curso de fordadistrogene movaparvovec ocurrieron recientemente tres eventos adversos graves de debilidad muscular, dos de los cuales involucraron miocarditis (inflamación del tejido cardíaco) y se atribuyeron al fármaco del estudio. El Comité de Monitoreo de Datos Externos de Pfizer revisó los hallazgos de seguridad y concluyó que ciertas mutaciones en el gen de la distrofina pueden estar asociadas con un mayor riesgo de estos eventos adversos después del tratamiento con fordadistrogene movaparvovec.
Garantizar la seguridad de los participantes del estudio es nuestra primera prioridad. Como tal, hemos propuesto un cambio en nuestros protocolos de estudio con un nuevo criterio que excluirá la participación de pacientes con DMD con cualquier mutación (deleción de exón, duplicación de exón, inserción o mutación puntual) que afecte a los exones 9 a 13, inclusive, o una deleción. que afecta tanto al exón 29 como al exón 30. Se estima que estas mutaciones representan menos del 15% de los pacientes con DMD. Los cambios propuestos en el protocolo y los documentos del estudio de apoyo están siendo revisados actualmente por las autoridades reguladoras y los comités de ética. La inscripción en cada sitio debe esperar la aprobación de estos órganos rectores, lo que sucederá en diferentes momentos para países y sitios individuales.
Sabemos que este cambio será una noticia muy difícil para la comunidad. Sin embargo, una vez que se conocieron los nuevos hallazgos de seguridad y la información de riesgo, fue necesario tomar este paso para proteger la seguridad de los participantes del estudio.
Entendemos el sentido de urgencia de terapias novedosas entre muchas familias a nivel mundial. Agradecemos su confianza y colaboración y le aseguramos que estamos trabajando con el mayor cuidado a medida que avanzamos en nuestro programa de terapia génica para Duchenne.
Atentamente,
El equipo de terapia génica de Pfizer DMD
