• PIP presentado para el que se espera respuesta anticipada del PDCO en segundo trimestre del 2021.
• Fabricación de material clínico en curso.
• Proceso de selección de CRO en curso.
Antisense Therapeutics Limited, se complace en informar de que el Plan de Investigación Pediátrica (PIP) para el desarrollo de ATL1102 para Duchenne, se ha presentado al Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) (PDCO). Un plan de investigación pediátrica, es un plan de desarrollo destinado a garantizar que se obtienen los datos necesarios de los ensayos, para sustentar la autorización de un medicamento para niños. El PIP aborda todo el programa de desarrollo pediátrico para ATL1102 en DMD.
La presentación de ATL1102 DMD PIP, incluye el ensayo clínico de fase IIb de ATL1102 en pacientes con DMD no ambulantes, que se realizará en Europa. La compañía busca confirmar la prueba de concepto de la Fase IIb a través del PIP y la respuesta anticipada del PDCO para el segundo trimestre de 2021.
La compañía planea realizar un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de ATL1102 en pacientes no ambulatorios a los que se les administró ATL1102 durante 12 meses a dos niveles de dosis, realizado como un ensayo potencialmente fundamental (aprobable) con una fase de extensión de etiqueta abierta de seguimiento. Se describirán más detalles del ensayo una vez que la compañía haya recibido la respuesta al PIP y haya enviado su solicitud para el ensayo.
La compañía ha comenzado la fabricación del ingrediente activo ATL1102 para el ensayo de Fase IIb y está planeando tener este material formulado en un producto inyectable en el segundo trimestre del 2021.
Paralelamente a lo anterior, la compañía está en el proceso de seleccionar una Organización de Investigación por Contrato (CRO) con la experiencia adecuada para la realización del ensayo de Fase IIb. El CRO será responsable de la prestación de servicios de los ensayos clínicos, como selección y configuración del sitio, reclutamiento de pacientes, servicios de seguimiento de ensayos clínicos, gestión de datos, estadísticas, seguimiento médico, farmacovigilancia y procesos de control de calidad.
Dado que la aprobación de los ensayos clínicos en la UE está bajo soberanía nacional, las presentaciones se realizarán a las respectivas autoridades nacionales de los estados europeos donde la compañía espera realizar el ensayo de Fase IIb (las ubicaciones se confirmarán una vez que se completen las evaluaciones de viabilidad del sitio por parte del CRO).
Las aprobaciones probablemente se escalonarán según los plazos de aprobación de los países. Las primeras aprobaciones que vayan bien, se anticiparán en el tercer trimestre del 21 y el inicio del sitio en el cuarto trimestre del 21.
Mark Diamond, CEO de Antisense Therapeutics, dijo: “Al comenzar el proceso formal de la EMA para establecer la ruta clínica y comercial para ATL1102 en Europa, el segundo mercado farmacéutico más grande del mundo, la presentación del PIP representa un paso importante en el avance de ATL1102 como un tratamiento potencial para pacientes con DMD en Europa. Esperamos recibir los comentarios del PDCO sobre el diseño de la Fase IIb y a continuación, enviar la solicitud de ensayo«.
Fuente: Antisense Therapeutics
