Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Prestigiosa revista médica, publica los efectos del tratamiento con Raxone de Santhera, en la función inspiratoria de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Santhera Pharmaceuticals, ha anunciado, que la revista médica Pediatric Pulmonology, ha publicado en su versión online, datos adicionales del ensayo pivotal de Fase III (DELOS), que demuestran la eficacia de Raxone (idebenona), en la función inspiratoria de pacientes con DMD (http://dx.doi.org/10.1002/ppul.23547). – Liestal, Suiza, 13 de Septiembre, 2016.

La evaluación de la función inspiratoria dinámica, proporciona valiosa información sobre el grado y progresión de la afectación pulmonar en pacientes con DMD. Ahora, los datos publicados en Pediatric Pulmonology, evalúan el efecto de Raxone en el flujo inspiratorio máximo generado, durante una maniobra de FVC (flujo inspiratorio máximo; V’I, max (FVC)). Los pacientes con DMD de los dos grupos de tratamiento del estudio DELOS (Raxone, n = 31; placebo: n = 33), al inicio del estudio, tuvieron comparablemente y anormalmente bajo el V’I, máx (FVC). Durante el período de estudio, el V’I, max (FVC) se redujo aún más -0.29 L / s (litros / segundo) en los pacientes tratados con placebo (IC del 95%: -0.51, -0.08; p = 0,008 en la semana 52), mientras que se mantuvo estable, en los pacientes en tratamiento con Raxone (cambio desde el inicio hasta la semana 52: 0,01 L / s; IC del 95%: -0.22, 0.24; p = 0,950). La diferencia entre grupos, demostró un efecto positivo del tratamiento de Raxone en 0,27 L / s (p = 0,043) en la semana 26 y 0,30 L / s (p = 0,061) en la semana 52. Además, durante el período de estudio, la fracción del flujo máximo que no se utiliza durante la respiración corriente, llamado Reserva de Flujo Inspiratorio (IFR), mejoró en un 2,8% en los pacientes que reciben Raxone y empeoraba en un -3,0% en los pacientes tratados con placebo (una diferencia entre los grupos de 5,8% en la semana 52; p = 0,040).

“Estos nuevos datos amplían los exitosos resultados ya obtenidos y publicados previamente, de Raxone en la Fase III del ensayo DELOS, en el que participaron pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes “, comentó Thomas Meier PhD, Director General de Santhera. “Desde su finalización, el Grupo de Estudio de DELOS, ha publicado datos que demuestran un beneficio estadísticamente significativo y clínicamente relevante, de Raxone en el tratamiento de la función de espiración e inspiración, reduciendo en los pacientes, el riesgo de complicaciones broncopulmonares y por tanto,  reduciendo la necesidad de antibióticos sistémicos. Los resultados demuestran claramente, un beneficio global en los resultados de la  función pulmonar, en los pacientes que recibieron el Raxone, algo que es de relevancia para los pacientes con DMD “.

Sobre Raxone® (Idebenona), distrofia muscular de Duchenne y DELOS

La distrofia muscular de Duchenne (DMD), es uno de los tipos más comunes y devastadores de degeneración muscular, provoca debilidad muscular rápida y progresiva. Es una enfermedad genética, degenerativa, que se hereda de un modo recesivo ligado al cromosoma X, con una incidencia de hasta 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis de calcio, estrés oxidativo elevado y producción de energía reducida en las células musculares. Esto se traduce en una debilidad progresiva, atrofia muscular y mortalidad temprana, debido a la insuficiencia respiratoria.

Idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la enzima NAD(PH): quinona oxidoreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondrial, de reducir y expulsar especies reactivas del oxígeno (ROS) y de complementar niveles de energía celular.

DELOS era un ensayo Fase III, doble ciego, controlado con placebo que asignó al azar a 64 pacientes, de 10-18 años de edad, para recibir dosis de Raxone®  o placebo. Las medidas de eficacia, incluyeron flujo espiratorio máximo (FEM), capacidad vital forzada (FVC), volumen espiratorio forzado (FEV1) y flujo máximo de tos (PCF). El ensayo alcanzó su punto final primario y demostró que Raxone®  puede ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes que no toman glucocorticoides concomitantes. El resultado positivo del estudio de fase III DELOS, fue publicado en The Lancet (Buyse et al, The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57).

Sobre Santhera

Santhera Pharmaceuticals es una compañía suiza de especialidad farmacéutica, centrada en el desarrollo y comercialización de productos farmacéuticos innovadores, para el tratamiento de enfermedades mitocondriales y neuromusculares huérfanas. Raxone®, el principal producto de Santhera, está autorizado en la Unión Europea para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL). Santhera desarrolla Raxone® para dos indicaciones adicionales, la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP), y omigapil para distrofias musculares congénitas (CMD), todas ellas, áreas de alta necesidad médica no cubierta. Para más información, visite la página web de la compañía www.santhera.com.

Raxone® y Catena® son marcas registradas de Santhera Pharmaceuticals. 

Para más información, contacte con:

Thomas Meier, PhD,  CEO

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Email: thomas.meier@santhera.com

Christoph Rentsch, Director Financiero

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Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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