Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Primer paciente con distrofia muscular Duchenne inscrito en el ensayo Fase 2 de Mallinckrodt

– Ensayo para evaluar la eficacia y la seguridad del fármaco en investigación MNK-1411 en pacientes con DMD.
– La Agencia Europea de Medicamentos concede la designación de medicamento huérfano a MNK-1411.

La compañía farmacéutica Mallinckrodt plc, ha confirmado la inscripción del primer paciente en el estudio de Fase 2 de la compañía que evalúa la eficacia y seguridad del fármaco en investigación MNK-1411 (cosintropina, también conocido como tetracosactida) en pacientes de cuatro a ocho años con distrofia muscular de Duchenne (DMD).- Staines-Upon-Thames, Reino Unido, 2 de agosto de 2018.

“Estamos muy emocionados de que Mallinckrodt haya elegido estudiar cómo este fármaco en investigación, MNK-1411, podría ayudar en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne”, dijo Pat Furlong, Presidente y Director Ejecutivo de Parent Project Muscular Dystrophy. “En la lucha para poner fin a la distrofia muscular de Duchenne, nuestra comunidad da la bienvenida a los socios dedicados a este objetivo”.

La compañía también anunció que el MNK-1411 ha recibido recientemente la designación de Medicamento Huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento potencial de la Distrofia Muscular Duchenne.

“Mallinckrodt se enfoca en satisfacer las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes, particularmente aquellos con enfermedades raras como la DMD”, dijo Steven Romano, MD, Vicepresidente Ejecutivo y Director Científico de Mallinckrodt. “Nos complace inscribir al primer paciente en nuestro ensayo clínico de Fase 2 del fármaco en investigación MNK-1411 en niños con DMD. También nos entusiasma la reciente designación EMA del estado de Medicamento Huérfano como confirmación del beneficio potencial de este tratamiento en investigación para pacientes europeos”.

Acerca del ensayo clínico

El ensayo clínico de Fase 2 se titula: Estudio multicéntrico, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, dosis múltiples, placebo controlado para evaluar la eficacia y seguridad de MNK-1411 en sujetos varones de 4 a 8 años de edad con distrofia muscular de Duchenne (BRAVE). El ensayo incluirá pacientes que tengan un diagnóstico de DMD confirmado por deficiencia completa de distrofina, o una mutación identificable en el gen DMD, o secuenciación completa del gen de la distrofina consistente con DMD, los pacientes también deben tener un perfil clínico típico compatible con DMD para ser incluidos.

Serán asignados aleatoriamente aproximadamente 130 pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad en una proporción de 2: 1 para recibir una de las dos dosis de MNK-1411 basadas en el peso, o recibirán un placebo de volumen equivalente, administrado por vía subcutánea 2 veces por semana durante 24 semanas. Los sujetos del estudio que completen el período de tratamiento aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 24 semanas, serán elegibles para recibir tratamiento activo durante 24 semanas adicionales durante una extensión de etiqueta abierta opcional. Las principales medidas de resultado de eficacia para el estudio, incluirán pruebas de función cronometrada, como una caminata / carrera de 10 metros, una subida de 4 escalones y un ascenso desde el suelo y la Evaluación Ambulatoria de NorthStar.

Más información sobre el ensayo en EEUU en ClinicalTrials.gov. Los detalles para Bélgica y España se encuentran en la web de registro de ensayos clínicos de la Unión Europea.

Acerca de MNK-1411
MNK-1411 (cosintropina), es un fármaco en investigación, con formulación de depósito de acetato de cosintropina, un agonista sintético de receptor de melanocortina de 24 aminoácidos formulado para liberación prolongada.

Fuente: Mallinckrodt plc

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