Summit Therapeutics plc, compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos para terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium Difficile, ha anunciado hoy la inscripción del primer paciente en PhaseOut DMD, un ensayo en Fase 2 de prueba de concepto de ezutromid (anteriormente SMT C1100) en pacientes con DMD. Se espera seguir un periodo de selección de la dosificación de Ezutromid, de hasta 28 días.- Oxford, Reino Unido, 17 de junio de 2016.
Ezutromid es una molécula pequeña administrada por vía oral que está diseñada para modular la utrofina, una proteína que es estructural y funcionalmente similar a la proteína distrofina. La distrofina es esencial para la función saludable de todos los músculos, pero no se encuentra en los pacientes con DMD. La modulación de utrofina, es un potencial enfoque modificador de la enfermedad, que podría tratar a todos los niños y jóvenes con DMD, independientemente de su mutación subyacente del gen de la distrofina.
«Ezutromid ha generado un interés considerable por parte de las comunidades de pacientes, familiares y de salud, que creemos que es debido a su potencial para desacelerar o detener la progresión de la DMD, independientemente de la mutación subyacente del gen de la distrofina», dijo Ralf Rosskamp, MD, Director Médico de Summit. «La inscripción del primer paciente en PhaseOut DMD, es un hito importante en el desarrollo clínico de ezutromid, con el objetivo de estudiar la dosificación a largo plazo de ezutromid en niños con DMD. Esperamos con mucho interés, la posibilidad de demostrar el efecto de ezutromid en la utrofina, con el conjunto inicial de datos de la biopsia muscular a las 24 semanas».
La compañía, prevé reportar datos periódicamente durante el ensayo. Los resultados de la biopsia muscular a las 24 semanas del primer grupo de pacientes inscritos, se esperan para enero de 2017.
Sobre PhaseOut DMD
PhaseOut DMD tiene como objetivo proporcionar la prueba de concepto para ezutromid y la modulación de la utrofina, mediante la medición de la infiltración de grasa muscular, así como mediante la medición de la proteína utrofina y la regeneración de las fibras musculares en las biopsias musculares. El criterio de valoración principal del ensayo abierto, es el cambio desde la línea base en los parámetros de resonancia magnética relacionados con la infiltración de grasa y la inflamación de los músculos de las piernas. Los criterios de exploración, incluyen la distancia en la caminata de seis minutos, la North Star Ambulatory Assessment y los resultados reportados por los pacientes. PhaseOut DMD, es un ensayo abierto de 48 semanas, para el que se espera se inscriban hasta 40 niños de edades comprendidas entre los 5 y 10 años, en Reino Unido y los EE.UU..
Más información en: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2015-004333-27/GB.
Sobre la modulación de utrofina en la DMD
La DMD es una enfermedad de pérdida progresiva de la masa muscular, que afecta a alrededor de 50.000 niños y jóvenes en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por diferentes defectos genéticos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que es esencial para la función saludable de todos los músculos. Actualmente no existe cura para la DMD y la esperanza de vida son los 30 años de edad. La proteína utrofina es funcional y estructuralmente similar a la distrofina. En estudios preclínicos, la expresión continua de la utrofina, tiene un efecto significativo y positivo sobre el rendimiento muscular. Summit cree que la modulación de utrofina, tiene el potencial de reducir la velocidad o incluso detener la progresión de la DMD, independientemente de la mutación subyacente del gen de la distrofina. Summit también cree, que la modulación de utrofina, podría ser potencialmente complementaria a otros enfoques terapéuticos para la DMD. El modulador de utrofina líder de la Compañía, ezutromid, es una molécula pequeña que se administra por vía oral. La DMD es una enfermedad huérfana, y la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos, han concedido la condición de fármaco huérfano a ezutromid. Los medicamentos huérfanos reciben una serie de beneficios, que incluyen soporte normativo adicional y un período de exclusividad en el mercado después de su aprobación.
