BMS-986089 es una proteína completamente humana anti-miostatina adnectina , dirigida contra la Distrofia Muscular de Duchenne

La BMS-986089 disminuye la miostatina, que se sabe ralentiza el desarrollo muscular.

El ensayo en Fase 1, en el que se han utilizado dosis únicas y múltiples ascendentes (en aumento) en adultos sanos, con dosis subcutánea semanal (bajo la piel) de hasta 180 mg BMS-986089, se ha determinado que dichas dosis son seguras y bien toleradas. Los efectos adversos más comunes fueron leves: eritema del sitio de inyección (enrojecimiento de la piel), erupción cutánea y reacción en el sitio de inyección. Después de múltiples dosis, se observó el aumento del volumen del músculo  y de la masa muscular total en adultos sanos. La extensión y duración de la miostatina libre incrementó con las dosis. Estos datos apoyan el estudio adicional de BMS-986089.

El ensayo en curso, CN001-006, está evaluando la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de las dosis subcutáneas de múltiples dosis de BMS-986089 en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne. Este ensayo se está llevando a cabo en EE.UU. y en Canadá y ya está cerrada la inscripción al mismo.

Sin embargo, pronto se empezarán a reclutar candidatos para un nuevo ensayo que se llevará a cabo en varios países. Bristol-Myers Squibb, está planificando un ensayo aleatorio doble ciego controlado con placebo (ni los participantes ni el equipo del estudio sabrán quién está recibiendo el medicamento del estudio, versus placebo),  para evaluar la efectividad, seguridad y tolerabilidad de BMS-986089 en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne. Se espera que este estudio de investigación, CN001-016, comience a principios de 2017:

– La duración del período doble ciego del estudio, en el que un participante puede recibir el fármaco en investigación o placebo (proporción 2: 1, el doble de los participantes recibirá el medicamento de investigación, en comparación con los que reciben placebo) está prevista para 48 semanas.
– El período doble ciego, será seguido por un período abierto de estudio, en el que se administra a todos los participantes durante 48 semanas.
– El estudio planea inscribir a niños ambulatorios de 6 a 11 años inclusive.

Los criterios clave de inclusión incluyen, la posibilidad de subir 4 escaleras en 8 segundos o menos y los niños deben haber recibido corticosteroides durante al menos 6 meses.

Fuente: Bristol-Myers Squibb