Prosensa tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco a la FDA este año. El diálogo con la EMA continua con la intención de buscar la aprobación

Leiden, Países Bajos, 03 de junio 2014 (GLOBE NEWSWIRE) – Prosensa Holding NV (NASDAQ: RNA), la empresa biofarmacéutica holandesa centrada en las enfermedades raras con una alta necesidad médica no cubierta, anunció hoy que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha esbozado un camino regulador hacia una vía de aprobación acelerada, por Drisapersen, programa líder de la compañía para el tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Además, la compañía ha estado interactuando con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y en base a estas interacciones tiene la intención de presentarla en Europa también.

Después de la reacción positiva de la FDA, Prosensa ha confirmado que va a realizar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Drisapersen con la FDA, una vía de aprobación acelerada en base a los datos existentes. La compañía tiene previsto presentar un expediente a finales de este año y se compromete a la iniciación de dos estudios posteriores a la aprobación de confirmación. «Dada la urgente necesidad de encontrar terapias eficaces para los niños que sufren de esta enfermedad devastadora, no podríamos estar más contentos con este resultado favorable y con la voluntad de las autoridades de reglamentación para promover productos en investigación para el tratamiento de DMD», dijo Hans Schikan, Jefe Ejecutivo Oficial de Prosensa.

«Hemos estado preparándonos diligentemente para varios escenarios desde la adquisición de los derechos por parte de GSK en enero y terminando nuestro análisis más detallado del conjunto de datos de Drisapersen. El progreso anunciado hoy es una notable noticia para los niños y sus familias, y seguimos dedicados para permitir a largo plazo el acceso de los pacientes a Drisapersen y nuestros productos de seguimiento, así como nuevos tratamientos para la DMD «, dijo.

La FDA ha esbozado los siguientes enfoques para los ensayos de confirmación, instando a la empresa a iniciarlos tan pronto como sea posible, como se cita en la carta de orientación:

1. «Un ensayo controlado históricamente podría ser aceptable para confirmar el beneficio clínico después de la aprobación acelerada. Observamos que un estudio controlado históricamente, es probable que proporcione pruebas de la eficacia interpretable sólo si el efecto beneficioso de Drisapersen es grande, mostrando claramente que el rendimiento es mejor en los sujetos tratados con Drisapersen, lo que podría esperarse razonablemente, basándose en el conocimiento de la historia natural de la enfermedad. El efecto tendría que ser suficiente para superar la incertidumbre inherente a los ensayos con controles históricos y los factores motivacionales que pueden afectar a los resultados .

2. Un estudio aleatorizado, controlado con placebo, de otro fármaco de omisión de exón con un mecanismo de acción similar, dirigida a un exón diferente (por ejemplo, PRO044 o PRO045), con la demostración de una correlación entre la producción de la proteína distrofina, el beneficio clínico en la caminata de 6 minutos u otra medida, podrían proporcionar pruebas de confirmación del beneficio clínico de Drisapersen si la aprobación se basa en un criterio indirecto de valoración «.

En conjunción con el comienzo de los estudios posteriores a la aprobación de confirmación de Drisapersen, Prosensa continuará con sus planes de redosificación de una cohorte inicial de los niños en el tercer trimestre de 2014 que han participado anteriormente en los estudios clínicos con Drisapersen. Sobre la base de la orientación, una opción es inscribir a un número de pacientes previamente tratados en estos estudios confirmatorios. Por otra parte, el estudio de la historia natural de Prosensa, que ha inscrito a 250 pacientes, puede servir como un control histórico.

«Una mejor comprensión de la historia natural de la DMD y desarrollar terapias efectivas son el compromiso de pioneros como Prosensa, y damos la bienvenida a la noticia de que la FDA se ha comprometido a acelerar el camino para la aprobación de Drisapersen y el seguimiento de las terapias potenciales de omisión de exón «, dijo el Dr. Nathalie Goemans, Jefe del Centro de Referencia Neuromuscular de la Infancia en los Hospitales Universitarios de Lovaina (UHL) en Bélgica y uno de los investigadores clave en diversos estudios de Drisapersen.

Prosensa tiene el más completo programa de productos específicos basados en ARN en desarrollo para el tratamiento de la DMD, con otras tres terapias de omisión de exón en fase I / II de ensayos clínicos y con dos programas en desarrollo preclínico, a los cuales se les ha concedido la designación de medicamentos huérfanos en los EE.UU. y la UE. Las dosis de estudios para PRO044 se han completado y están en curso para PRO045 y PRO053.[space height=»HEIGHT»]
(Fuente: http://ir.prosensa.eu/releasedetail.cfm?ReleaseID=852049)