Leiden, Países Bajos, 17 de septiembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE) – Prosensa Holding NV (NASDAQ: RNA), la compañía biofarmacéutica centrada en terapias de modulación del ARN en las enfermedades raras de alta necesidad insatisfecha, ha anunciado hoy que ha comenzado un amplio programa de re-dosificación, con los primeros pacientes en Estados Unidos. El 20 de septiembre de 2013, GSK interrumpió el programa clínico de dosificación con Drisapersen, después del anuncio de los resultados del estudio DEMAND III.
El programa de re-dosificación en Norteamérica tendrá un máximo de 72 pacientes en 14 localizaciones que habían participado en los estudios de Drisapersen DEMAND V (Fase II) y DEMAND III (Fase III). Prosensa recuperó los derechos de Drisapersen de su antiguo socio GSK en enero de 2014, y poco después adquirió el compromiso de re-dosificación a pacientes lo más rápidamente posible, asumiendo que la transferencia de datos y materiales clínicos, y la renovación del compromiso con los centros clínicos serían un proceso complejo.
«Estamos muy contentos de ser capaces de cumplir nuestra promesa de iniciar la re-dosificación de Drisapersen en el tercer trimestre de este año y por etapas» dijo el Dr. Giles Campion, Director Médico de Prosensa. «Si bien sabemos que la espera ha sido muy difícil para los niños (y sus familias), hemos estado trabajando diligentemente para lograr nuestro propósito desde que recuperamos los derechos para Drisapersen y estamos agradecidos a todos los que nos han ayudado en la consecución de este objetivo. Este hecho ha supuesto un hito muy importante para nuestra empresa, pero sobre todo para estos primeros pacientes y sus familias, que han estado esperando ansiosamente el tratamiento con Drisapersen desde que la dosificación fue interrumpida hace casi un año», agregó.
Drisapersen se administra por vía subcutánea, con una dosis semanal. Prosensa es consciente de los trastornos que pueden suponer los ensayos clínicos en las familias, y por eso en este protocolo se han hecho esfuerzos para facilitar la participación. Prosensa tiene por objeto permitir la dosificación en cuanto sea factible, y mientras tanto el transporte a los centros clínicos no supondrá ningún coste a las familias, gracias a la colaboración de la Red de Investigación Médica (MRN) y Greenphire.
Greenphire es el principal proveedor industrial de tecnología clínica privada y ha puesto a disposición de los pacientes de EEUU y Canadá, su sistema ClinCard. El sistema ClinCard con Módulo de Viaje, ayudará a Prosensa a gestionar las adaptaciones que sean necesarias para facilitar los viajes a los pacientes que participan en este estudio, de forma que permita mantener un ambiente verdaderamente centrado en el paciente. Los pacientes, junto con sus cuidadores y familiares, podrán hacer uso de los servicios de viaje de Greenphire a un coste muy reducido, para todas las visitas que necesiten hacer durante el programa de re-dosificación, al centro en el que les realicen el tratamiento. El apoyo logístico de Greenphire, permite así a los investigadores clínicos a invertir todo su tiempo y atención, donde más se necesita que es en la atención al paciente y la realización del estudio.
MRN es el proveedor líder en el mundo de la salud en el hogar para pacientes en ensayos clínicos y organizará la dosificación a domicilio de los pacientes del estudio.
«Teniendo en cuenta el régimen de dosificación semanal para Drisapersen, el tiempo de viaje y los costes asociados, tenemos el placer de colaborar con Greenphire y MRN para aliviar la carga de este proceso a los pacientes y sus familias, dijo Hans Schikan, consejero delegado de Prosensa. «Nuestra prioridad número uno es investigar las opciones de tratamiento disponibles para los pacientes con DMD a nivel mundial, pero queremos hacerlo de forma que sea lo más fácil posible para los pacientes y sus familias.»
Prosensa está centrada también, en los preparativos de los demás programas de re-dosificación y apoyo para todos los pacientes tratados previamente Drisapersen.
En junio, Prosensa anunció que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos había esbozado el inicio de la regulación de Drisapersen, para una aprobación acelerada, en base a los datos existentes, incluyendo el estudio DEMAND II, que fue publicado recientemente en la revista The Lancet Neurology. Prosensa sigue en su objetivo de perseguir presentaciones reguladas de Drisapersen, inicialmente en EE.UU. y Europa, mediante una presentación a la FDA prevista antes de fin de año y una presentación a la EMA poco después.
Fuente: www.prosensa.eu