La importante mejoría clínica obtenida en el periodo de las primeras 24 semanas de tratamiento, se mantuvo 24 semanas después de interrumpir la administración de Drisapersen.

Chicago, 17 de marzo 2014 (GLOBE NEWSWIRE) – Prosensa Holding NV, la compañía biofarmacéutica holandesa centrada en productos terapéuticos para la Modulación del ARN  en enfermedades raras de alta necesidad médica insatisfecha, informó hoy desde su sede en Estados Unidos, de datos alentadores de las 48 semanas de la Fase II del estudio controlado con placebo (DMD114876 o DEMANDA V) y su compuesto líder Drisapersen, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Los resultados de este estudio indican que en comparación con el placebo, los niños del grupo de dosis alta de Drisapersen (6 mg/kg una vez a la semana),  experimentaron estabilización e incluso mejoría en su función muscular y actividad física en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT) en las 24 semanas de la fase de tratamiento, manteniéndose dicha mejoría durante 24 semanas más en el periodo de seguimiento. Además, al evaluar el porcentaje pronosticado de la distancia recorrida en la prueba 6MWD, se observó una diferencia clínicamente significativa, 5,2 % en la semana 24 y 4,8 % en la semana  48.

El principal investigador, Craig M. McDonald, D.M., Profesor y Catedrático de Medicina y Rehabilitación y Profesor de Pediatría  en la facultad de Medicina de la Universidad de California,  expondrá hoy los resultados  de las 48 semanas en la Conferencia Clínica  sobre la Distrofia Muscular 2014, en Chicago , Illinois (16-19 marzo).

«Dada la gravedad de la enfermedad y la falta de opciones disponibles de tratamiento para combatirla, los resultados de este importante estudio apoyan el uso de Drisapersen a una dosis de 6 mg / kg a la semana, en el tratamiento de niños con DMD elegidos para el salto del exón 51», dijo el Dr. McDonald. «Que se haya mantenido el beneficio clínico del tratamiento durante las 24 semanas de la fase de seguimiento, es una evidencia muy alentadora de la potente acción del fármaco, que es capaz de estabilizar de forma prolongada la enfermedad, lo que indica que con una dosis semanal de 6 mg/kg, el fármaco mantiene su efecto a largo plazo y ayuda a retrasar la progresión de la enfermedad en los niños más pequeños y menos  graves».

El estudio incluyó a 51 niños con DMD no menores de cinco años, todavía capaces de caminar y levantarse del suelo sin ayuda en menos de 15 segundos. Como se informó anteriormente, el grupo de niños que recibieron una dosis de 6mg/kg de Drisapersen cada semana durante el período de tratamiento de 24 semanas,  mostraron una mejoría de 27,1m en la prueba la distancia recorrida en 6 minutos (incluyendo el incremento de 16,1 metros desde el inicio), con respecto a los niños del grupo placebo al final del período de tratamiento (p = 0,069), lo que indica un resultado clínicamente significativo para la variable principal. Este estudio comparó 6mg/kg/semana con 3mg/kg/semana y placebo y no era estadísticamente potencial que los resultados mostraran diferencias significativas entre las tres variantes. Se mantuvo una diferencia clínicamente significativa de 27,9 m sobre el placebo (p = 0.177) durante las 24 semanas siguientes a la interrupción de la administración de Drisapersen. Esto incluye un aumento medio global desde el inicio de 14,7m. En el grupo de Drisapersen 6 mg/kg  semana, se observó una mejoría  en el porcentaje pronosticado en la 6MWD de 5,2 % (p = 0,051) y 4,8 % (p = 0,154) en comparación con placebo en las 24 y 48 semanas respectivamente.

Drisapersen en dosis semanales de 3 y 6 mg/kg/semana, fue en general  bien tolerado, aunque la mayoría de los sujetos tratados con Drisapersen, informaron de reacciones (ninguna, severa o  grave) en la piel en los lugares del pinchazo de las inyecciones. Se produjeron algunas anomalías renales comunes tanto en los grupos de placebo como en los tratados con Drisapersen.

«Nuestra prioridad sigue siendo mejorar la calidad de vida y las consecuencias que sufren los niños afectados por esta devastadora enfermedad. Nos sentimos alentados por estos resultados y continuamos activamente con el análisis de los datos del conjunto total de Drisapersen que incluye 300 pacientes y combina datos que representan a 450 pacientes/año para contextualizar estos resultados», dijo Hans Schikan, CEO de Prosensa. «Como informamos a principios de este año, los resultados preliminares y el posterior análisis de los datos añadidos de Drisapersen, sugieren que el tratamiento temprano y a largo plazo en la DMD,  retrasa la progresión de la enfermedad. «

(Fuente: www.prosensa.com)