Leiden, (Países Bajos) y LONDRES, 13 de enero de 2014 (GLOBE NEWSWIRE) – Prosensa Holding NV (Nasdaq: RNA) y GlaxoSmithKline (GSK) han anunciado hoy que Prosensa ha recuperado todos los derechos de GSK para drisapersen y conservará los derechos de todos los demás programas para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD ) . Esta cesión de derechos representa la finalización del convenio de colaboración entre GSK y Prosensa ejecutado en 2009.

Prosensa tendrá ahora la totalidad de los derechos no comprometidos para continuar el desarrollo de Drisapersen , así como cada uno de sus programas de DMD.

Las partes han acordado que Prosensa está bien situada para continuar el desarrollo de todos los programas de DMD. Prosensa y GSK también han acordado poner ciertos datos de los estudios Drisapersen disponibles, a su debido tiempo, a la comunidad científica con el propósito de fomentar la comprensión general de la DMD.

«Estamos totalmente comprometidos con nuestra misión de desarrollar innovadores productos terapéuticos basados en ARN, para atender las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con trastornos genéticos poco comunes «, dijo Hans Schikan, consejero delegado de Prosensa. «Prosensa está ahora en una posición estratégica favorable para avanzar con su cartera de productos de DMD, que incluye drisapersen y cinco compuestos adicionales, tres de los cuales están actualmente en desarrollo clínico. Vamos a seguir trabajando en estrecha colaboración con los grupos de pacientes, investigadores, académicos y reguladores para asegurar que hacemos todo lo posible para llevar los tratamientos a los niños afectados por DMD.»

«Hemos completado nuestra revisión y creemos que un análisis más detallado de los datos del drisapersen puede beneficiarse al ser vistos en el contexto de la cantidad de información que ha sido desarrollado por Prosensa a través de su trabajo en los programas adicional de omisión de exón. Valoramos en gran medida la experiencia científica que Prosensa proporcionó desde que nuestra colaboración comenzó en 2009» . dijo el Dr. Carlo Russo, Vicepresidente Senior, Jefe de Investigación y Desarrollo de Enfermedades Raras en GSK. «Hemos trabajado estrechamente con Prosensa con el objetivo de desarrollar nuevos medicamentos para ayudar a los niños con DMD, y gracias a la dedicación de los niños y sus familias, hemos reunido el mayor conjunto de datos clínicos relacionados con esta condición. El valor de estos datos para la comprensión por parte de la comunidad científica de la DMD no se debería de subestimar, y nos gustaría dar las gracias a todos los que participaron en los estudios por sus contribuciones y paciencia mientras trabajamos a través de nuestros análisis.»

Schikan de Prosensa, añadió «GSK ha sido un valioso socio para el desarrollo, y estamos agradecidos por el compromiso asumido por la empresa en los últimos cuatro años para desarrollar una terapia modificadora de la enfermedad de esta devastadora enfermedad. Juntos hemos sido capaces de avanzar en el mayor programa clínico mundial de DMD, y hemos hecho enormes progresos en la comprensión de la historia natural y epidemiología de esta enfermedad rara y devastadora. Esperamos poder actualizar a la comunidad con nuestros planes tan pronto como estamos en condiciones de hacerlo. »

Acerca drisapersen y el programa de desarrollo clínico

Drisapersen, (anteriormente GSK2402968/PRO051), es un antisentido oligonucleótido que induce la omisión de exón del exón 51, se encuentra actualmente en la última fase de desarrollo para la DMD. En 2009 GSK obtuvo una licencia exclusiva mundial de Prosensa para desarrollar y comercializar Drisapersen . Drisapersen tiene designación de medicamento huérfano en la UE, EE.UU., Japón y Australia. En junio de 2013, se concedió la designación “Breakthrough Therapy” por la US Food and Drug Administration de EE.UU.

El programa clínico global Drisapersen comprende tres estudios doble ciego, controlados con placebo (DMD114117, DMD114876 y DMD114044) y dos estudios de extensión de etiqueta abierta a largo plazo (DMD114673 y DMD114349).

Para obtener más información sobre los estudios clínicos en curso relativos a Drisapersen visiten www.clinicaltrials.gov

Acerca de DMD

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una grave debilitante enfermedad neuromuscular infantil que afecta a 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos. Esta rara enfermedad es causada por mutaciones en el gen de la distrofina, resultando en la ausencia o defecto de la proteína distrofina. Los pacientes sufren de la pérdida progresiva de la función muscular, a menudo haciendo que necesiten una silla de ruedas antes de cumplir los 12 . Los músculos respiratorio y cardíaco también pueden verse afectados por la enfermedad . Pocos pacientes sobreviven a la edad de 30 años.

Sobre la omisión de exón

El gen de la distrofina es el gen más grande del cuerpo, que consta de 79 exones. Los exones son pequeñas secuencias de código genético que conducen a la fabricación de secciones de la proteína. En la DMD, cuando ciertos exones están mutados/borrados, el ARN no puede leer el código genético más allá del fallo. Esto imposibilita que el resto de los exones sean leídos, lo que resulta en una proteína distrofina no funcional y los síntomas graves de la DMD.

Productos terapéuticos basados en ARN, específicamente antisentidos oligonucleótidos que inducen la omisión de exón, están actualmente en desarrollo para la DMD. Esta tecnología utiliza antisentidos oligonucleótidos sintéticos para saltar un exón junto a un borrado y de ese modo corregir el marco de lectura, lo que permite la producción de una nueva proteína distrofina. Hasta el 13% de los niños con DMD tienen genes de la distrofina con mutaciones/borrados debidos a un salto del exón 51.

Acerca de Prosensa Holding N.V.

Prosensa (Nasdaq : RNA) es una compañía de biotecnología holandesa dedicada al descubrimiento y desarrollo de terapias de modulación del ARN para el tratamiento de los trastornos genéticos. Su enfoque principal son los desordenes neuromusculares y neurodegenerativos raros con una gran necesidad médica no cubierta, incluyendo la distrofia muscular Duchenne , distrofia miotónica y la enfermedad de Huntington.

www.prosensa.com

GSK – una de las compañías farmacéuticas (basadas en la investigación) y sanitarias líderes mundiales – se ha comprometido a mejorar la calidad de la vida humana permitiendo a las personas hacer más, sentirse mejor y vivir más tiempo. Para más información, por favor visite www.gsk.com
(Fuente: http://ir.prosensa.eu/releasedetail.cfm?ReleaseID=818805)