Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

PTC anuncia la aprobación de Translarna™ en Rusia para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado que Translarna™ (ataluren) ha obtenido la aprobación de comercialización en Rusia para la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido (nmDMD). Se estima que el 13% de los pacientes con DMD tienen una mutación sin sentido. En los países donde está aprobado, Translarna es actualmente el único medicamento que se dirige a la causa subyacente de la nmDMD.1.- SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 4 de diciembre de 2020.

Translarna fue el primer tratamiento aprobado para pacientes con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido y estamos entusiasmados de expandir la aprobación de Translarna a Rusia“, declaró Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. “Allí ha habido un gran interés por parte de los médicos rusos, para poder acceder a un tratamiento que se dirija a la causa subyacente de la enfermedad y ya se han identificado varios pacientes con nmDMD que pueden beneficiarse potencialmente de Translarna. Nuestro objetivo es llevar este producto a los pacientes con nmDMD a nivel mundial y esta aprobación marca otro hito importante“.

La aprobación de comercialización de Translarna ha sido otorgada por el Ministerio de Salud de la Federación de Rusia para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) causada por una mutación sin sentido en pacientes de 2 años o más. La DMD es un trastorno genético raro, irreversible y fatal que resulta en debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria.

Fuente: Ptc Therapeutics

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