– PTC planea completar la presentación de la NDA a la FDA a finales de 2015.

– Todos los datos clínicos demuestran la capacidad de Translarna de frenar la progresión de la enfermedad en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne  con una mutación sin sentido.

– Se ha observado un beneficio de 15 metros en la prueba de la caminata de 6 minutos (6MWD), en la población total del estudio (p = 0,213, n = 228).

– Se ha observado un beneficio de 47 metros en la prueba de la caminata de 6 minutos (6MWD), en un subgrupo preespecificado al inicio del estudio de 300 – 400 metros (p = 0,007, n = 99).

– El metaanálisis preespecificado de ACT DMD combinado y los estudios de la Fase 2b, han demostrado un mayor beneficio en los pacientes tratados con Translarna (p = 0,015, n = 291) y en las variables secundarias de eficacia.

– Se confirmó en consonancia con los estudios anteriores, el robusto perfil de seguridad de Translarna.

PTC Therapeutics, Inc. ha presentado hoy los resultados de la Fase 3, del ensayo doble ciego controlado por placebo de 48 semanas de ACT DMD de Translarna™ (ataluren), una terapia de restauración de proteínas, por vía oral y primera en su clase para el tratamiento de la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne. Los resultados del ensayo, mostraron beneficios clínicamente significativos en los pacientes tratados con Translarna. En la población total del estudio con intención de tratar, la variable de evaluación primaria en la prueba de caminata de 6 minutos (PM6M),  demostró un beneficio de 15 metros (p = 0,213), que no fue estadísticamente significativa. En un grupo de pacientes preespecificado al inicio del estudio de 300-400 metros medidos por la PM6M, se demostró una ventaja muy importante de 47 metros (p = 0,007), que está en línea con la experiencia previa de la compañía en su ensayo de fase 2b y que es coherente con una evolución entendible de la PM6M. Es importante destacar que no hay pacientes en este grupo que perdieran la deambulación (0/47), contra cuatro pacientes que sí la perdieron en el grupo placebo (4/52). Translarna demostró un beneficio sobre el placebo a través de criterios clave de valoración secundarios y terciarios, incluyendo pruebas cronometradas de función (10 metros carrera / caminata, 4 escalera de subida, 4 escalera descenso) y la prueba de evaluación ambulatoria (North Star Ambulatory Assessment test). Además, un metaanálisis preespecificado del combinado ACT DMD placebo controlado y los ensayos de la Fase 2b, demostraron un beneficio estadísticamente significativo de Translarna  en las variables primarias (p = 0,015) y los criterios clave de valoración secundarios. – South Plainfield, N.J., 15 de octubre 2015.

«Estos resultados demuestran la capacidad de Translarna de cambiar el curso y la progresión de la enfermedad. La totalidad de los datos de nuestros dos robustos estudios controlados con placebo a través de más de 400 pacientes, demuestran un efecto clínicamente relevante en la vida de los pacientes», dijo Stuart W. Peltz, Ph .D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. «Tenemos la intención de presentar los resultados a la EMA y completar nuestra presentación NDA a la FDA a finales de año. Agradecemos sinceramente a todos los niños y jóvenes, a sus padres y a los investigadores su compromiso y participación en este estudio.»

Después de la finalización de ACT DMD, tanto al grupo placebo como a los pacientes tratados, se les dio la oportunidad de continuar con Translarna en un estudio de extensión abierto. El noventa y siete por ciento de los pacientes que completaron ACT DMD, se ha inscrito en el estudio de extensión.

«Estos importantes resultados, demuestran los efectos positivos del tratamiento a través de múltiples variables y validan nuestra emergente comprensión del grupo de pacientes óptimo en el que demostrar el beneficio en la prueba de marcha de 6 minutos. Es particularmente impresionante que estos resultados se hayan observado en un estudio de un año, «dijo Craig M. McDonald, MD, uno de los investigadores de la ACT DMD, profesor de pediatría y director del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación en la University of California Davis School of Medicine. «Es muy convincente ver la consistencia de los datos clínicos de Translarna, en otro estudio grande, controlado con placebo. La evidencia demuestra un beneficio clínicamente significativo para los pacientes con DMD.»

ACT DMD, es el estudio controlado con placebo más grande jamás realizado en pacientes con DMD, es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, ensayo clínico en Fase 3 con 228 pacientes, en 53 localizaciones en 18 países. Los pacientes con DMD con edades comprendidas entre 7 y 16 años, fueron asignados al azar para recibir Translarna 40 mg / kg al día (n = 114) o placebo (n = 114) durante 48 semanas. El objetivo primario fue el cambio desde el inicio en la PM6M. Los análisis de los datos de los subgrupos preespecificados, incluyendo el subgrupo preespecificado de pacientes con línea de base de distancia 6 minutos a pie (6MWD) de 300 – 400 metros, también se han completado. Las variables clave secundarias fueron pruebas de función temporizadas, incluyendo el tiempo para correr o caminar 10 metros y el tiempo para ascender o descender cuatro escaleras.

Las variables terciarias, incluyeron la prueba de Evaluación Ambulatoria (North Star Ambulatory Assessment test), escala funcional diseñada para niños ambulantes afectados por DMD y la Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI), una herramienta validada para medir la calidad de vida en pacientes pediátricos con condiciones ortopédicas. Se realizaron análisis de apoyo de la deambulación, incluyendo la proporción de pacientes con al menos un 10% de empeoramiento en la 6MWD. También se realizó un metaanálisis preespecificado de los datos combinados de ACT DMD y los estudios de la Fase 2b (fase de declive ambulatoria).

«La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad devastadora y progresiva de desgaste muscular, que acorta la vida de los niños y jóvenes», dijo Pat Furlong, Presidente de Parent Project Muscular Dystrophy. «Estamos muy contentos con los resultados del estudio de PTC y apreciamos la perseverancia en alcanzar este importante hito. Tener tratamientos disponibles que puedan mantener la función muscular y mejorar la calidad de vida, son de vital importancia para los pacientes y sus familias. Esperamos con interés la revisión de estos datos por parte de la FDA».

El estudio ACT DMD, confirmó el perfil favorable de seguridad de Translarna, que fue en general  bien tolerado, en consonancia con los resultados de estudios anteriores. Más de 500 pacientes DMD han recibido Translarna, la población más grande para ser tratada con un agente modificador de la enfermedad en la DMD.

Translarna recibido la autorización de comercialización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2014 para su uso en pacientes ambulatorios DMD a partir de los 5 años de edad. PTC tiene la intención de presentar los resultados del estudio ACT DMD a la EMA y completar su presentación de solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA a finales de 2015.

Conferencia programada para hoy a las 5:00 PM.

Fuente www.ptcbio.com