PTC Therapeutics, Inc., ha anunciado hoy la finalización de su presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) para Translarna ™ (ataluren),  la primera terapia vía oral de restauración de proteínas para el tratamiento de la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne. PTC también ha cumplido con el requisito principal de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA),  en relación a la aprobación de Translarna en agosto de 2014, presentando a la agencia los resultados de su ensayo clínico en Fase 3 ACT DMD.- South Plainfield, N.J.

«La finalización de estas presentaciones regulatorias para Translarna es un hito importante para PTC», dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. «Tras la aprobación de Translarna en Europa y en otros países como primer tratamiento para la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne, estamos planeando traer Translarna a los pacientes en Estados Unidos. Creemos que los resultados a través de múltiples estudios clínicos demuestran la capacidad de Translarna de modificar la progresión de la enfermedad en la mutación sin sentido de la DMD y confirma su fuerte perfil de seguridad. Agradecemos la dedicación y el apoyo de los investigadores clínicos, los pacientes y sus familias y esperamos seguir trabajando con los reguladores, para continuar facilitando este tratamiento tan necesario para los pacientes».

Fuente: PTC Therapeutics