PTC Therapeutics anuncia el inicio de un programa de acceso ampliado (EAP). El programa EAP de PTC, tiene la intención de proporcionar Translarna ™ (Ataluren) a los pacientes, antes de que esté disponible comercialmente en algunos países. Donde existan mecanismos y de acuerdo con las regulaciones locales, PTC proporcionará Translarna a pacientes DMD de mutación sin sentido (nsDMD) a través de programas de EAP financiados. – South Plainfield, Nueva Jersey, 9 de julio 2014.
En Turquía y España han sido autorizados programas financiados para pacientes concretos. La Agencia Nacional Francesa de Medicamentos y Productos de Salud y Seguridad (ANSM), ha concedido una autorización temporal de uso (Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte) para Translarna ™ (Ataluren). Las asignaciones presupuestarias del gobierno a los hospitales, permiten el pago de Translarna para los pacientes incluidos en el sistema ATU.
«Para los niños y jóvenes que viven con DMD, un trastorno de pérdida de masa muscular que progresa rápidamente, cada día cuenta. Nos comprometemos a trabajar con los reguladores, pagadores y la comunidad de DMD, para conseguir que Translarna llegue a los pacientes tan pronto como sea posible, siempre que el coste pueda ser reembolsado y existan mecanismos como programas EAP», ha declarado Mark Rothera, Director Comercial de PTC Therapeutics.
ACERCA DE TRANSLARNATM (Ataluren) Translarna, descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteína, diseñada para permitir la formación de proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido, es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante, se determina porque la proteína no puede ser expresada en su totalidad y no es funcional, como es el caso de la distrofina en la Distrofia Muscular de Duchenne.
El desarrollo de Translarna, ha sido financiado por la Fundación Terapéutica de la Fibrosis Quística (Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, filial de Cystic Fibrosis Foundation), la Asociación de la Distrofia Muscular (Muscular Dystrophy Association), la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA (FDA’s Office of Orphan Products Development), el Centro Nacional de Recursos para la Investigación (National Center for Research Resources), el Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre (National Heart, Lung and Blood Institute), y la organización Parent Project Muscular Dystrophy.
Fuente: PTC Therapeutics, 09 de julio 2014 – www.ptcbio.com
