South Plainfield, NJ – 27 de junio 2012 –
PTC Therapeutics, Inc. (PTC) anunció hoy el inicio de un estudio en la Unión Europea, Israel, Australia y Canadá para los pacientes con mutación sin sentido de Duchenne / Becker, distrofia muscular (nmDBMD ) que recibieron ataluren en un antes, PTC estudio patrocinado por la clínica. El objetivo principal de este estudio es obtener información adicional sobre la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de ataluren, un nuevo fármaco en investigación. PTC puso en marcha un estudio similar en los Estados Unidos en noviembre de 2010.
«El inicio de este estudio de etiqueta abierta se basa en el potencial que ataluren ha demostrado en estudios previos en mutación sin sentido de Duchenne / Becker, la distrofia muscular», dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., consejero delegado de PTC Therapeutics. «Nos sentimos alentados por los resultados que hemos obtenido en nuestro estudio de Fase 2b y estamos comprometidos con el continuo avance del desarrollo de ataluren.»
Los datos de las 48 semanas de PTC estudio de Fase 2b en el show de nmDBMD que los pacientes tratados con ataluren (10 -, 10 -, 20-mg/kg) caminaron una media de 30 metros más que los pacientes tratados con placebo, medido por el cambio en 6 minutos andando (TM6M) desde el inicio hasta la semana 48. Este resultado es consistente con la hipótesis del estudio de una diferencia de 30 metros y en el cambio promedio en el TM6M observados en el registro de ensayos dirigidos de medicamentos aprobados para otras enfermedades. Los pacientes que reciben ataluren también tuvo un ritmo más lento de declive en la deambulación, con base en un análisis de tiempo hasta el 10% de empeoramiento en el TM6M. Las tendencias positivas en la función muscular, medido por las pruebas de función cronometradas, se observaron en pacientes tratados con ataluren en comparación con pacientes tratados con placebo. Ataluren fue generalmente bien tolerado. Los acontecimientos adversos graves fueron poco frecuentes y no se consideraron relacionados con ataluren.
«Como representante de la comunidad de pacientes, aplaudo a PTC por tomar esta iniciativa para asegurar que los pacientes de los ensayos anteriores ataluren seguir teniendo acceso a esta terapia prometedora», dijo Elizabeth Vroom, presidente del Proyecto Padres holandesa de Duchenne y el presidente de la Padres de todo el mundo los proyectos de las Distrofia Muscular (UPPMD). «Los pacientes y las familias que participaron anteriormente en el ensayo de Fase 2b están muy ansiosas de tener acceso a ataluren nuevo basado en su experiencia de la droga. Ahora los pacientes tratados previamente con ataluren en otros países tendrán la misma oportunidad que los de los EE.UU. de nuevo reciben ataluren. Todas las otras familias con hijos con una parada prematura Esperamos que este estudio de etiqueta abierta ayudará a hacer ataluren disponible para la comunidad en general. «
PTC Therapeutics tiene los derechos mundiales de desarrollo y comercial para ataluren en todas las indicaciones y territorios.
ACERCA DE ESTE JUICIO
El objetivo principal de este estudio de etiqueta abierta consiste en evaluar la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de ataluren en pacientes con mutación sin sentido de Duchenne / Becker, distrofia muscular que tenía una exposición previa a ataluren en un ensayo clínico patrocinado por PTC. Los objetivos secundarios incluyen medidas específicas de eficacia. El estudio incluirá un máximo de 96 pacientes, los sitios 21 y 10 países. Los pacientes recibirán ataluren 3 veces al día (10, 10, 20 mg / kg), por aproximadamente 48 semanas.
Acerca de Duchenne / distrofia muscular de Becker
Afecta principalmente a varones, de Duchenne / Becker, distrofia muscular (DBMD) es un trastorno muscular progresiva causada por la falta de la proteína distrofina funcional. La distrofina es crítico para la estabilidad estructural del diafragma del esqueleto, y los músculos del corazón. Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, la forma más grave de la enfermedad, pierden la capacidad de caminar tan pronto como 10 años de edad y la experiencia en peligro la vida de pulmón y complicaciones del corazón en su adolescencia y los veinte años. Un porcentaje menor se clasifica como la distrofia muscular de Becker, una variación más leve del trastorno que se asocia con la manifestación tardía de los síntomas. Alrededor del 10 al 15 por ciento de todos los casos DBMD son causados por mutaciones sin sentido en el gen de la distrofina. Se estima que hay 1.700 y 2.200 pacientes con nmDBMD en los Estados Unidos y Europa, respectivamente. Más información sobre DBMD está disponible a través de la Asociación de Distrofia Muscular (www.mdausa.org), Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), Acción de Duchenne (www.actionduchenne.org), matriz de United Proyectos de Distrofia Muscular (uppmd.org ) y AFM (Asociación de l’Francesa contra las Miopatías), (www.afm-telethon.fr).
ACERCA DE Ataluren
Ataluren, un nuevo fármaco en investigación descubierto y desarrollado por PTC Therapeutics, es una terapia de rehabilitación proteína diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que prematuramente detiene la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante se determina por la que la proteína no puede ser expresado en su totalidad y ya no es funcional, tal como distrofina en nmDBMD. El desarrollo de ataluren ha sido apoyado por becas de la Fibrosis Quística Therapeutics Inc. Foundation (la filial sin fines de lucro de la Fundación de Fibrosis Quística), Asociación de Distrofia Muscular, la Oficina de la FDA de Desarrollo de Productos Huérfanos, Centro Nacional para Recursos de Investigación, Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Instituto de la Sangre, y Parent Project Muscular Dystrophy.
ACERCA DE PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de los administrados por vía oral fármacos de pequeñas moléculas que se dirigen a los procesos de post-transcripcional de control. Post-transcripcionales regulan los procesos de control de la tasa y el tiempo de producción de proteínas y son de vital importancia para la correcta función celular. Ducto interno descubierto de PTC aborda múltiples áreas terapéuticas, incluyendo trastornos genéticos raros, oncología y enfermedades infecciosas. PTC ha desarrollado tecnologías propias que aplica en sus actividades de descubrimiento de fármacos y que han servido de base para colaboraciones con compañías biofarmacéuticas líderes como AstraZeneca, Celgene, Genzyme, Merck, Pfizer y Roche. Para obtener más información, visite el sitio web de la compañía en www.ptcbio.com. PARA MÁS INFORMACIÓN: Jane Baj Sheryl Seapy PTC Therapeutics, Inc. Pure de Comunicaciones (908) 912-9167 (949) 608-0841 jbaj@ptcbio.com sheryl @ purecommunicationsinc com.
(Fuente: http://ptct.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=686861)
