PTC Therapeutics recibe la aprobación condicional de la Unión Europea para Translarna ™ para el tratamiento de mutaciones sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne
– Primer tratamiento aprobado para DMD –
South Plainfield, NJ – 04 de agosto 2014 – PTC Therapeutics, Inc.: (NASDAQ PTCT) anunció hoy que la Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización a Translarna ™ (ataluren), en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de mutaciones sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne (nmDMD) en pacientes ambulatorios de cinco años de edad y mayores.
«Estamos encantados de que Translarna sea aprobado para el tratamiento de la mutación sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne. Al dirigirse a la causa subyacente de la DMD, tiene el potencial de cambiar el curso de la enfermedad. Nos estamos moviendo rápidamente para hacer que este producto esté disponible para los pacientes en la UE a medida que continuamos nuestros esfuerzos globales para cumplir con nuestra visión de poner Translarna a disposición de todos los niños que puedan beneficiarse «, afirmó Stuart W. Peltz, Ph.D. ., CEO de PTC Therapeutics, Inc.
«Estamos muy agradecidos a los pacientes, familias, grupos de defensa y a los médicos que han apoyado PTC Therapeutics través de muchos años de investigación y desarrollo de Translarna. La comunidad DMD ha estado esperando mucho tiempo para que las opciones de tratamiento y esta aprobación condicional marque un día importante para todos nosotros. » La autorización permite a PTC comercializar Translarna en los 28 países que son Estados miembros de la Unión Europea, así como en los miembros del Espacio Económico Europeo, Islandia, Liechtenstein y Noruega. Como parte de la autorización de comercialización condicional, PTC está obligado a completar su ensayo de confirmación de fase 3 en nmDMD (ACT DMD) y presentar datos de eficacia y seguridad adicionales del ensayo.
La aprobación se basa en los resultados de seguridad y eficacia de un ensayo clínico multicéntrico aleatorizado doble ciego en 174 pacientes nmDMD durante 48 semanas y en los análisis retrospectivos adicionales de datos del estudio. El criterio principal de valoración evaluó el efecto de Translarna en la deambulación tal como se evaluó por el cambio en la distancia recorrida (distancia de caminata de seis minutos – 6MWD) durante una prueba de caminata de seis minutos (TC6). El análisis post-hoc mostró que desde el inicio hasta la semana 48, los pacientes que recibieron Translarna (40 mg / kg / día, administrados en 3 dosis) tuvieron una disminución media 12,9 metros en 6MWD, y los pacientes que recibieron placebo tuvieron una disminución media de 44,1 metros en 6MWD. Así, el cambio medio en la observada 6MWD desde el inicio hasta la semana 48 fue de 31,3 metros mejor en el grupo Translarna que en el grupo placebo (p = 0,056). Por otra parte, en los pacientes afectados más gravemente cuya línea de base 6MWD era inferior a 350 metros, el cambio medio en la observada 6MWD desde el inicio hasta la semana 48 fue de 68 metros mejor en el grupo Translarna que en el grupo placebo. Los pacientes con Translarna también mostraron una menor tasa de deterioro de la deambulación en base a un análisis del tiempo hasta el 10 por ciento empeoramiento en 6MWD. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha encontrado que estos resultados sugieren que Translarna ralentiza la pérdida de la capacidad de caminar en pacientes nmDMD. Adicionalmente, con base en un análisis retrospectivo, los pacientes que recibieron tratamiento también mostraron una tendencia mejor en los objetivos secundarios tales como pruebas de función de tiempo en subir y bajar escaleras, que el CHMP también encontró que sugiere ralentización de la progresión nmDMD en relación con el placebo. Los resultados de seguridad mostraron que Translarna fue generalmente bien tolerado. Los eventos adversos graves fueron poco frecuentes, y ninguno se consideró relacionado con Translarna. Las reacciones adversas más frecuentes a la dosis recomendada fueron náuseas, vómitos y dolor de cabeza. Estas reacciones adversas generalmente no requieren intervención médica, y ninguno de los pacientes interrumpieron el tratamiento Translarna como consecuencia de alguna reacción adversa.
«El primer tratamiento aprobado en el mundo para la causa subyacente de la DMD marca un momento muy importante para los pacientes y sus familias. Es nuestra máxima prioridad poner Translarna a disposición de los pacientes y vamos a trabajar con los reguladores, los contribuyentes, los médicos y las organizaciones de pacientes para hacer esto una realidad «. declaró Marcos Rothera, Director Comercial, de PTC Therapeutics, Inc.
(Fuente: PTC Therapeutics – www.ptcbio.com)
