Este año 2021 empieza con dos noticias fascinantes a nivel científico.
La primera es a nivel global, con la aprobación de vacunas contra la Covid-19. Y la segunda es a nivel de la comunidad Duchenne, con avances en la Terapia Génica.
Como ya sabéis, España ha sido el primer país en incluir el primer participante a nivel mundial en el estudio Fase 3 CIFFREO de terapia génica en investigación PF-06939926 (Pfizer). Esto ha generado preguntas en las familias sobre si la vacuna para la Covid-19 podría afectar en la posibilidad de recibir terapia génica en un futuro.
Las vacunas contra la Covid-19 desarrolladas por Pfizer/BioNTech y Moderna son, de momento, las más avanzadas y tienen el mismo objetivo: desarrollar una respuesta inmune que proteja de futuras infecciones. Estas vacunas se caracterizan porque son vacunas de ARN mensajero (ARNm).
No hay evidencia que sugiera que las vacunas de ARNm (como el caso de la de la Covid-19) desarrollen anticuerpos que afecten a la terapia génica para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ya que, al tratarse de un virus diferente, no reconocerá las proteínas del virus que se utilizan para la terapia génica.
En la terapia génica para la DMD, el gen de la mini/microdistrofina se introduce en un virus adenoasociado (AAV) que será el encargado de poder distribuir este gen por el cuerpo, más concretamente para poder llevarlo a los músculos de los pacientes. Estos AAV pertenecen a una especie de virus diferente del coronavirus, por lo que los posibles anticuerpos que genere la vacuna para Covid-19 no podrán identificar las proteínas del virus que lleva la mini/microdistrofina. De la misma manera que una vacuna contra el tétanos no nos inmuniza para el sarampión.
Por otro lado, también se están desarrollando (en una etapa inicial, sin aprobación por el momento) vacunas Covid-19 que utilizan AAV. En este caso, hoy en día, no se podría responder definitivamente si este tipo de vacunas harían que se desarrollen anticuerpos contra AAV, o si los anticuerpos desarrollados reconocerían a los utilizados en terapias génicas basadas en AAV.
Marisol Montolio, PhD
Directora Científica Duchenne Parent Project España
