Antisense Therapeutics Limited ha anunciado hoy, que el Comité Pediátrico (PDCO) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una Opinión final positiva sobre su Plan de Investigación Pediátrica (PIP) para el desarrollo de ATL1102 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) después de la reunión del PDCO el 15 de octubre de 2021.- 1 de noviembre de 2021.
Un PIP es un plan de desarrollo destinado a garantizar que los datos necesarios se obtengan a través de estudios en niños. La aprobación del PIP es necesaria para respaldar la autorización de un medicamento para niños en la Unión Europea (UE). El PIP aborda todo el programa de desarrollo pediátrico para ATL1102 en DMD (incluidos los futuros estudios de pacientes ambulatorios con DMD). La opinión final positiva del PDCO, garantiza que los ensayos clínicos planificados por la empresa, incluido su ensayo clínico de fase IIb / III de ATL1102 en niños con DMD no ambulatorios en Europa, se ejecutarán de acuerdo con las expectativas del PDCO para la futura aprobación del producto.
Después de recibir esta noticia, la compañía ha recibido compromisos firmes para recaudar 20 millones de dólares a través de una emisión de aproximadamente 83,3 millones de nuevas acciones ordinarias a 0,24 $ por acción. Se ha recibido apoyo de los accionistas existentes y la compañía ha dado también la bienvenida a una serie de nuevos inversores institucionales al registro de acciones. La compañía también tiene la intención de llevar a cabo una Oferta de Titularidad no suscrita, 1 por 9.4, con el objetivo de recaudar 16.8 millones de dólares.
Ensayo de fase IIb / III
El ensayo clínico de fase IIb / III es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, para determinar la eficacia, seguridad y perfil farmacocinético de ATL1102 (25 mg y 50 mg) administrado una vez a la semana mediante inyección subcutánea, durante 52 semanas en participantes no ambulatorios con DMD, que se llevará a cabo como un ensayo potencialmente fundamental (aprobable), con un ensayo de extensión abierta de seguimiento. Los participantes serán asignados al azar con 25 mg de ATL1102, 50 mg de ATL1102 o placebo en una proporción de 1: 1: 1, con estratificación por uso de corticosteroides. Se inscribirán hasta 114 participantes (38 por grupo de tratamiento) y se espera que 108 participantes completen el ensayo. Los detalles adicionales y los cronogramas, se describen en la presentación para inversionistas presentada hoy ante el ASX.
Como se anunció anteriormente, ANP ha designado a Parexel, la Organización de Investigación Clínica (CRO) de renombre mundial, para que lleve a cabo y gestione el ensayo europeo de fase IIb / III. Parexel está finalizando las evaluaciones de los sitios para seleccionarlos (> 30) en aproximadamente nueve países europeos. El reclutamiento de pacientes para el ensayo europeo de Fase IIb / III, comenzará una vez que se reciban las aprobaciones de solicitud de ensayo clínico necesarias para cada jurisdicción. Los preparativos de las solicitudes de ensayos clínicos para su presentación a las autoridades nacionales competentes, están avanzando según los plazos indicados en la presentación para los inversores.
El profesor Thomas Voit MD (Director del Centro de Investigación Biomédica NIHR GOSH UCL, Reino Unido), será el investigador principal y coordinador del ensayo. Sobre el resultado del PDCO y los planes clínicos de la Compañía para ATL1102 en DMD, el Dr. Voit ha dicho: «A raíz de los resultados positivos del ensayo clínico de Fase II y el acuerdo del PDCO sobre el próximo diseño del ensayo de Fase IIb / III para niños no ambulatorios con Duchenne, es muy motivador liderar este ensayo clínico pivotal multicéntrico internacional con ATL1102, que potencialmente brinda una alternativa más allá de las opciones terapéuticas actuales, para el tratamiento de una proporción significativa de pacientes más avanzados con DMD».
Colocación de acciones
La Colocación se realizó a 0,24 dólares por acción nueva, lo que representa un descuento del 18,6% sobre el último precio de cierre de las acciones de ANP en el ASX el miércoles 27 de octubre de 2021 de 0,295 dólares por acción, un descuento del 13,6% respecto al VWAP de quince días y un 4,9% de descuento en el VWAP de treinta días (hasta el miércoles 27 de octubre de 2021 inclusive).
Las nuevas acciones emitidas en virtud de la Colocación, tendrán el mismo rango que las acciones ordinarias existentes de ANP. ANP emitirá las nuevas acciones sin necesidad de la aprobación de los accionistas, de acuerdo a la Regla 7.1 de cotización de ASX. Sujeto a la aprobación de los accionistas en la Junta General de Accionistas de la Compañía en diciembre, a los participantes también se les ofrecerán nuevas opciones como se describe a continuación.
Los directores de la colocación son Morgans Corporate Limited y Wilsons Corporate Finance Limited. XEC Partners Pty Ltd actuó como Asesor Corporativo de la Compañía. Se espera que la liquidación de las nuevas acciones emitidas en virtud de la Colocación se produzca el jueves 4 de noviembre de 2021 y la adjudicación y negociación de las nuevas acciones emitidas en virtud de la Colocación, está programada para el viernes 5 de noviembre de 2021.
Mark Diamond, Director Gerente de ANP, dijo: “Estamos muy orgullosos de haber recibido esta opinión positiva del PDCO sobre nuestro PIP para ATL1102 en DMD, que nos brinda una gran confianza para llevar a cabo nuestra prueba de Fase IIb / III en DMD en consonancia con las expectativas del regulador y que, si se completa con éxito, podría traernos una aprobación para comercializar ATL1102 para el tratamiento de DMD en Europa, el segundo mercado farmacéutico más grande del mundo.
El logro de este importante hito de desarrollo clínico, nos ha permitido seguir adelante con la financiación exitosa que también se anunció hoy. La recaudación de capital en sí, representa un momento crucial en la historia de la compañía al proporcionar una posible vía de financiación para la realización del ensayo clínico de Fase IIb / III hasta los resultados del ensayo y al hacerlo, nos acerca a llevar una terapia muy necesaria a pacientes que necesitan desesperadamente mejores tratamientos. En consecuencia, nos gustaría agradecer a nuestros accionistas existentes y dar la bienvenida a todos los nuevos inversores que participaron en la colocación por apoyarnos.
Con solo un pequeño número de compañías que cotizan en ASX que han hecho el viaje hacia el desarrollo clínico de la Fase III, sabemos que estamos en una compañía farmacéutica enrarecida. Apreciamos los desafíos que nos depare el futuro, aunque nuestra junta directiva y nuestro equipo de administración altamente experimentados, están muy emocionados y llenos de energía para embarcarse en esta etapa final del desarrollo clínico, para el tratamiento de la DMD no ambulatoria, una ocasión trascendental en la historia de la ANP y también esperamos en la vida de los niños con DMD”.
«Este hito clave en el viaje de ANP, se ha logrado gracias al arduo trabajo del equipo de gestión, los pacientes y los investigadores de nuestros ensayos anteriores y el compromiso de nuestros accionistas«, dijo la Dra. Charmaine Gittleson, Presidenta de la Junta de ANP. “Ahora es el comienzo de un momento particularmente emocionante en el desarrollo de un fármaco a medida, nos acercamos a la realización del potencial de ATL1102 para mejorar significativamente la vida de los niños con Duchenne y sus familias. «Tenemos la suerte de tener a nuestro miembro de la junta, el Dr. Gil Price, que contribuyó a la actualización del documento de la Guía de Duchenne, como parte de la Junta Asesora Farmacéutica de Distrofia Muscular del Proyecto de Padres». El Dr. Price ha señalado que, “ATL1102 tiene un posicionamiento único por su mecanismo de acción, que aborda la inflamación subyacente que potencialmente empeora la fibrosis asociada con la progresión de la DMD. Incluso con las estrategias de modificación de la enfermedad, incluida la omisión de exones y la terapia génica, la inflamación siempre está ahí, por lo que el papel de un producto seguro y eficaz como ATL1102 es trascendental».
Fuente: Antisense Therapeutics
