Sarepta Therapeutics, Inc., desarrolladora de innovadores productos terapéuticos basados en ARN, ha anunciado hoy que el Comité Asesor del sistema Nervioso Central y Periférico (PCNSC) de la Food and Drug Administration de EEUU (FDA),  se reunió para revisar la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para eteplirsen como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, susceptible de omisión del exón 51. El comité asesor votó 6 / 7 en contra de haber encontrado evidencia sustancial en estudios adecuados y bien controlados, que demuestren que eteplirsen induce la producción de distrofina a un nivel en el que exista una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico (FDA Pregunta # 2). El Comité Asesor votó 3 / 7, con tres abstenciones, en contra de haber encontrado evidencia sustancial en base a los resultados clínicos del estudio único, históricamente controlado (Estudio 201/202) de que eteplirsen sea eficaz para el tratamiento de la DMD (FDA Pregunta # 7).- Cambridge (Massachusetts), 25 de abril de 2016.

«Nos gustaría dar las gracias a los cientos de pacientes y familias que participaron en el debate de hoy, lo que subraya la necesidad crítica e insatisfecha de las personas que viven con Duchenne.» Dijo Edward Kaye, M. D., Director Ejecutivo interino de Sarepta y Director Médico. «Agradecemos la oportunidad de haber presentado nuestros datos al Comité Asesor y continuaremos trabajando con la FDA, hasta que se complete la evaluación de NDA para eteplirsen. Hoy más que nunca, seguimos comprometidos con nuestra misión de hacer llegar un tratamiento a la comunidad de Duchenne «.

La DMD es una enfermedad rara neuromuscular degenerativa, que causa la pérdida muscular de forma progresiva y la muerte prematura. La FDA no está obligada a seguir las recomendaciones del Comité Asesor, pero en general, tienen en cuenta sus consideraciones, cuando revisan solicitudes de licencia de nuevo fármaco (New Drug and Biologic License Applications). La “Prescription Drug User Fee Act” (PDUFA), tiene como fecha de fin de la revisión de eteplirsen, el 26 de mayo del 2016.

En tres preguntas adicionales, el comité votó 5 / 7, con una abstención, en contra a si la decisión de hacer la prueba de marcha de 6 minutos (vs. a las conclusiones de que el paciente ya no podría caminar), era suficientemente objetiva y no una decisión subjetiva – hecha por los pacientes, sus cuidadores, y / o profesionales de la salud para permitir una comparación válida entre los pacientes en el Estudio 201 / 202 y un grupo de control externo (FDA pregunta # 4). El Comité votó sobre el impacto de la North Star Ambulatory Assessment, un miembro del Comité, a favor de la importancia de los hallazgos en el estudio 201/202, cinco votaciones en contra y siete votos a favor de que no tenía ningún efecto (FDA pregunta # 5). El Comité también votó sobre el impacto de las otras pruebas de rendimiento físico (por ejemplo, tiempo de subida, de 10 metros de carrera / caminata) y la importancia que tenían al respecto los hallazgos del Estudio 201/202, con el resultado de un voto a favor, dos votos en contra y diez votos a favor de que no tenían ningún efecto (FDA pregunta # 6).

La recomendación del Comité Asesor de PCNSC, se basó en una revisión de los resultados del programa clínico de Fase IIb para eteplirsen (estudios 201 y 202), los resultados a largo plazo (a través de 168 semanas) desde el Estudio 202 de extensión de etiqueta abierta, así como 4 años de datos de eficacia clínica, basados en una comparación de los pacientes del estudio 201/202 con un grupo de control histórico, que fue designado como una importante rectificación de la NDA en enero de 2016.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene «declaraciones prospectivas» dentro del significado de las disposiciones de salvaguarda de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no sean declaraciones de hechos históricos, se pueden considerar declaraciones orientadas al futuro. Las palabras tales como «cree», «anticipa», «planea», «espera», «hará», «pretende», «potencial», «posible» y expresiones similares, tienen la intención de identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones con respecto a los planes de la compañía para seguir trabajando con la FDA, hasta completar la revisión de la NDA de eteplirsen. El compromiso de la empresa es el de hacer llegar un tratamiento a la Comunidad de Duchenne, potencialmente eteplirsen, para su aprobación como primer medicamento para tratar la causa subyacente de la DMD. La FDA no está obligada a seguir las recomendaciones del Comité Asesor, pero las toma en consideración a la hora de revisar las aplicaciones y el alcance del potencial mercado para eteplirsen. Las declaraciones prospectivas incluyen también las relativas a futuros desarrollos y acciones comerciales de Sarepta y el momento de las mismas.

Estas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera del control de Sarepta. Los factores de riesgo incluyen, entre otros: la FDA no puede proporcionar eteplirsen sin la aprobación de comercialización en la fecha aplicable PDUFA en absoluto; es posible que no sea capaz de cumplir con todas las peticiones de la FDA, incluso con respecto a nuestra presentación eteplirsen NDA y las adiciones que hemos presentado a la FDA o con respecto a los ensayos clínicos en curso o previstos; es posible que no sea capaz de completar los ensayos clínicos requeridos por la FDA para la aprobación de nuestros productos o de completar cualquier documento presentado en relación con nuestra línea de productos candidatos; los resultados de nuestros esfuerzos de investigación y desarrollo en curso y los ensayos clínicos de nuestros productos candidatos incluidos eteplirsen y las tecnologías, pueden no ser positivos o consistentes con los resultados anteriores o demostrar un beneficio de tratamiento seguro o apoyar una presentación NDA, la recomendación positiva del Comité Asesor o la aprobación para su comercialización por la FDA u otra autoridad reguladora; puede no ser capaz de ejecutar los planes de negocio, incluyendo el cumplimiento de los hitos y plazos regulatorios esperados o previstos, los planes de desarrollo clínico y llevar los productos candidatos al mercado, incluyendo la comercialización prevista de eteplirsen, por diversas razones, incluidas las posibles limitaciones financieras de la empresa y de otros recursos, limitaciones de fabricación que no puedan ser anticipadas o resolverse de manera oportuna o del todo, y decisiones regulatorias, como las de la Oficina de Patentes y Marcas de Estados Unidos con respecto a las patentes que cubren nuestros productos candidatos; y los riesgos identificados bajo el título «Factores de riesgo» en el Informe Anual más reciente de Sarepta en el Formulario 10-K a 31 de diciembre de 2015 o los informes trimestrales en el Formulario 10-Q presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), así como otros documentos de la SEC hechos por Sarepta, que le anima a revisar.

Cualquiera de los riesgos antes mencionados podrían afectar sustancial y adversamente los negocios de Sarepta, a los resultados de operaciones y el precio de cotización de las acciones ordinarias de Sarepta. Para una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres de Sarepta, se le anima a revisar las presentaciones de la Compañía ante la SEC. Advertimos a los inversores no depositar una considerable dependencia de las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones a futuro basadas en eventos o circunstancias posteriores a la fecha del mismo.

Fuente: Sarepta Therapeutics