Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Resultados positivos en la fase 1 de WVE-210201 en Distrofia Muscular de Duchenne

El perfil de seguridad y tolerabilidad de WVE-210201 es apto para iniciar las fases 2 y 3 del ensayo clínico en niños con DMD susceptibles de omisión del exón 51.

Los datos provisionales de eficacia del ensayo de extensión de etiqueta abierta, se esperan para el segundo semestre de 2019.

Wave Life Sciences Ltd., compañía de biotecnología enfocada en proporcionar terapias transformacionales para pacientes con enfermedades genéticas graves, ha anunciado hoy que los datos de seguridad y tolerabilidad del ensayo clínico WVE-210201 Fase 1, en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omisión del exon 51, apoyan el inicio de las Fases 2/3 del ensayo clínico. Basándose en los resultados de cuatro cohortes de dosis ascendente en el ensayo de Fase 1 y pendiente el análisis final, Wave ha seleccionado una dosis para su ensayo clínico de fase 2/3 de WVE-210201, que pretende iniciar en 2019. Paralelamente, el comité de seguridad independiente del ensayo clínico de Fase 1, ha aprobado avanzar con una dosis más alta de WVE-210201 en una quinta cohorte. Wave planea presentar los resultados del ensayo clínico WVE-210201 Fase 1, así como los detalles del diseño del estudio Fase 2/3, en las próximas reuniones científicas.- Cambridge, Massachusetts, 6 de diciembre de 2018.

“Estos resultados marcan un hito importante en la comunidad Duchenne y en nuestro objetivo de inducir la expresión natural de distrofina en los niños con DMD que son susceptibles de omisión del exón 51″, dijo Paul Bolno, MD, MBA, Presidente y Director Ejecutivo de Wave Life Sciences.
“Este es un momento emocionante en Wave, ya que continuamos asociándonos con la comunidad médica y de pacientes, para avanzar en nuestro programa líder en DMD. Estamos agradecidos a todos los niños y sus familias, que participan en esta Fase 1 y en su extensión de etiqueta abierta, por su confianza y compromiso”.

El WVE-210201 se está estudiando también en un ensayo multidosis de extensión abierta (OLE), iniciado en agosto de 2018, disponible para los pacientes que completan el ensayo clínico de fase 1. En la segunda mitad de 2019, la compañía tiene pendiente entregar un análisis provisional de la expresión de distrofina, a partir de las biopsias musculares en niños que recibieron WVE-210201 en el estudio OLE. Los datos de este análisis pretenden ser un componente importante para la presentación a la FDA para su aprobación acelerada.

“PPMD continúa siendo optimista sobre el progreso que está haciendo el equipo de Wave Life Sciences con su programa de omisión del exón 51 de para Duchenne. Nos complace ver el avance del WVE-210201  y esperamos recibir pronto más actualizaciones del equipo de Wave”, dijo Pat Furlong, Presidente Fundador y Director Ejecutivo de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

Wave iniciará un ensayo clínico de eficacia y seguridad de Fase 2/3 de WVE-210201 controlado con placebo, en pacientes con DMD susceptibles de exón 51 en 2019. El ensayo de fase 2/3 está diseñado para medir la eficacia clínica y la expresión de distrofina y la compañía tiene la intención de utilizar los resultados de este ensayo para buscar aprobaciones regulatorias a nivel mundial.

Acerca de WVE-210201

El WVE-210201 es un oligonucleótido estereopúrico en investigación, que se ha demostrado que induce la omisión del exón 51 del pre-ARNm de distrofina en ensayos preclínicos y está destinado al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Aproximadamente el 13% de los pacientes con DMD tienen mutaciones genéticas que son susceptibles de tratamiento con una terapia de omisión del exón 51. La tecnología de omisión de exones tiene el potencial de inducir a la maquinaria celular a “saltarse” un exón y restaurar el marco de lectura, produciendo distrofina funcional, pero truncada internamente. Los experimentos in vitro con el uso de gymnotic delivery (captación libre) de WVE-210201 en mioblastos derivados de pacientes con DMD, demostraron una omisión eficiente del exón 51 y la restauración de la proteína distrofina. Los estudios de transferencia preclínica de WVE-210201 demostraron un 52% de restauración de la proteína distrofina en comparación con tejido muscular esquelético normal. WVE-210201 ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de DMD por parte de la FDA y la Comisión Europea, así como la designación de enfermedades pediátricas raras por parte de la FDA.

Acerca de los ensayos clínicos WVE-210201
WVE-210201 se está estudiando en un ensayo clínico en fase 1, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, en curso, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y las concentraciones plasmáticas de dosis únicas ascendentes de WVE-210201, administradas por vía intravenosa en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones genéticas susceptibles de omisión del exón 51. Se espera que el ensayo incluya hasta 40 pacientes, incluidos pacientes ambulatorios y no ambulatorios entre 5 y 18 años de edad. A medida que los pacientes completan el ensayo de la Fase 1, tienen la opción de inscribirse en un estudio de extensión abierta en curso en el que reciben WVE-210201.

Fuente: Wave Life Sciences

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