Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Resumen Conferencia Parent Project Muscular Dystrophy 2020

Este año, la Conferencia Anual 2020 de PPMD, debido a la pandemia de COVID-19 se ha realizado en Modo Virtual. He podido asistir a todo lo relacionado con investigación y me gustaría compartir con vosotros este pequeño resumen sobre los ensayos clínicos de los que se ha hablado y que se están llevando a cabo en EUA.

JUEVES 23 JULIO

Reduciendo la inflamación

Eric Hoffman, PhD. VP de investigación, Reveragen Biofarma.
Vamorolone tiene el objetivo de poder llegar a reemplazar a los corticosteroides. Mejora el equilibrio de eficacia / seguridad de los antiinflamatorios esteroideos, mejorando así la fuerza y la movilidad, prolonga la función del brazo, prolonga la deambulación, retrasa el uso del respirador, retrasa la escoliosis. También baja el problema del peso, fragilidad ósea, retraso en el crecimiento, inmunidad suprimida y cambios de comportamiento o humor.
VBP15-002 / 003 / LTE: 48 niños con DMD, 41 terminaron el tratamiento durante 2,5 años. Vamorolone es un medicamento bastante seguro. Después de 6 meses de tratamiento se vio mejora de todas las medidas (tiempo para levantarse del suelo, 6MWT, tiempo para subir 4 escaleras, 10 metros).
Se han visto beneficios comparados con la prednisona: Ensayo clínico en Fase 3, niños de 4 a 7 años (hay un ensayo planificado que realizará de 2 a 18 años). Punto final primario: mejora en el tiempo para levantarse del suelo. Alta satisfacción de la familia / médico con Vamorolone: De los 68 niños con DMD que han completado ensayos de Vamorolone, 64 (el 94%) solicitan permanecer con Vamorolone y no pasar a corticosteroides (deflazacort, prednisona).

Joanne Donovan, MD, PhD. Director médico de Catabasis Pharmaceuticals, inc.
Edasalonexent (CAT-1004) es una pequeña molécula en investigación diseñada para inhibir NF-kB y se está desarrollando como una posible terapia fundamental para todos los pacientes afectados por DMD, independientemente de su mutación. En DMD, la falta de distrofina conduce a la activación crónica de NF-kB, que es un impulsor clave de la progresión de la enfermedad del músculo esquelético y cardíaco. El ensayo de Fase 3, PolarisDMD, está evaluando la eficacia y seguridad de Edasalonexent. Se esperan resultados del ensayo PolarisDMD en el cuarto trimestre de este año. Edasalonexent también se está dosificando en el ensayo de extensión de etiqueta abierta GalaxyDMD. En el ensayo MoveDMD Fase 2 y extensión abierta, observamos que Edasalonexent conserva la función muscular y ralentiza sustancialmente la progresión de la enfermedad en comparación con las tasas de cambio en un período de control, y mejora significativamente los biomarcadores de la salud muscular y la inflamación. Se trata de un ensayo controlado con placebo, edad 4-7 y los pacientes han de haber estado sin esteroides como mínimo 6 meses. La mayoría de los eventos adversos son de naturaleza leve: lo más común es la diarrea, generalmente leve y transitoria. Edasalonexent no ha mostrado los efectos secundarios conocidos de los esteroides: los chicos con Edasalonexent en Fase 2 MoveDMD, y la prueba de extensión abierta, crecieron de manera similar a los niños no afectados.

Brian Pfister, PhD, MBA. Director ejecutivo, PTC Therapeutics, inc.
Deflazacort y Prednisona pueden afectar el sistema inmunitario de manera diferente: Emflaza (deflazacort) está aprobado por la FDA para el tratamiento de Duchenne en pacientes de 2 años de edad y mayores.
En comparación con los pacientes tratados con prednisona, los pacientes que recibieron deflazacort mostraron diferencias significativas:

  • Mayor velocidad de 4SC
  • Mayor puntaje total de la NSAA
  • Mayor porcentaje de FVC previsto
  • Mayor porcentaje de masa corporal magra
  • Menor porcentaje de grasa corporal
  • Masa corporal total media más baja
  • Baja estatura
    No se observaron diferencias significativas entre deflazacort y prednisona para LVEF,
    entre otros.

Gil Price, MD. Consultant Medical Director, Antisense Therapeutics ltd
ATL1102 está diseñado para inhibir la expresión de CD49d en los linfocitos y, por lo tanto, reducir su supervivencia, activación y migración de la sangre a los sitios de inflamación.
Recientemente completaron el estudio de Fase2 que cumplió con el objetivo principal de confirmación de la seguridad y tolerabilidad del compuesto. La edad de inclusión de los pacientes fue de 12-18 años.
El estudio de la Fase2 ha demostrado que el tratamiento con ATL 1102 dio como resultado mejoras consistentes o estabilización en las diferentes medidas de la función motora y la fuerza apoyadas por cambios positivos a nivel muscular / celular como se observa en la MRI. Los resultados parecen respaldar en gran medida los planes de la Compañía para un ensayo clínico de Fase 2b de ATL 1102 en DMD. Se han celebrado reuniones de asesoramiento científico con 3 autoridades reguladoras europeas que afirman la aceptación general de esas agencias de los puntos finales de eficacia del ensayo propuestos (PUL2.0, MyoSet), plan de monitoreo de seguridad, duración de la dosis (12 meses) y el uso potencial de dosis más altas.

Restaurando la distrofina

Richard A. Able, Jr., PhD. Jefe del Área Terapéutica DMD, Asuntos Médicos
Globales. PTC Therapeutics

Seguridad y efectividad de Ataluren: comparación de resultados del registro STRIDE y el estudio de historia natural CINRG DMD. Descripción general de Ataluren: Es un fármaco biodisponible por vía oral que está diseñado para promover la lectura del codón de parada prematura en el marco para producir distrofina de longitud completa. Ataluren 40mg / kg / día está indicado para el tratamiento de nmDMD en pacientes ambulatorios (a partir de los 2 años en UE, Islandia, Israel, Kazajstán, Liechtenstein y Noruega; y a partir de los 5 años en Brasil, Chile y Corea). Ataluren se considera un producto en investigación en los Estados Unidos; se mantienen conversaciones activas con la FDA con respecto a la aprobación.
Diseño del estudio de registro de STRIDE: Se encuentra en países donde Ataluren está comercializado o mediante un programa de acceso temprano: la inscripción de pacientes comenzó en marzo de 2015 y los datos se extrajeron para su análisis el 9 de julio de 2018.
El Registro STRIDE es un estudio internacional, observacional y en curso que evalúa la seguridad y efectividad en el mundo real de Ataluren en pacientes con nmDMD.
Según un estudio, Ataluen fue generalmente bien tolerado y tenía un perfil de seguridad consistente con el mostrado en ensayos clínicos previos. No se observaron correlaciones de beneficio genotipo-fenotipo / -ataluren DMD. La edad media (IC 95%) a la pérdida de la deambulación fue significativamente mayor en pacientes STRIDE que recibieron Ataluren + SoC que en pacientes CINRG DNHS que sólo recibieron SoC.

Niwata Yuichiro MS, RPh, Daiichi-Sankyo
DS-5141b es un oligonucleótido antisentido contra el exón 45 que consiste en ENA (marca registrada) y 2′-O-metil RNA. Resumen de la Fase 1/2 del estudio: DS-5141b es seguro y bien tolerado después de 12 semanas de tratamiento en dosis de 2 mg / kg y 6 mg / kg. La omisión de exón en ARNm se confirmó en los 7 pacientes. La proteína distrofina (por transferencia Western) se observó solo en un paciente después de 12 semanas.
Los resultados están previstos para diciembre de 2020. Quieren desarrollar el programa estadounidense / global para 2021 y acelerar los programas de seguimiento con tecnología ENA que se dirigen a múltiples otras mutaciones de exón.

Olga Mitelman, MD, Sarepta
Momentum, Essence y Mission son los ensayos clínicos del salto del exón de Sarepta
en EUA:

  • SRP-5051 (PPMO), el ensayo clínico tiene el nombre de Momentum: Está en Fase 2, sirve para salto de exón compatibles con el 51. Las edades de participación son entre 4-21 años para individuos ambulatorios y no ambulatorios.
  • Casimersen & Golodirsen (PMO), el ensayo clínico se llama Essence: Fase 3, para salto del exón compatibles con 45 y 53. Es un estudio para comparar la seguridad y eficacia de SRP-045 y SRP-5053. Los pacientes tienen que ser ambulatorios entre 7-13 años.
  • Eteplirsen (PMO), el ensayo es Mission, está en Fase 3 dirigido a saltos del exón compatibles con 51 y está dirigido a comparar la seguridad y eficacia de altas dosis de Eteplirsen. Los pacientes tienen que ser ambulatorios entre 7-13 años.

Leslie Magnus, MD. Vicepresidente de asuntos médicos, NS Pharma
Vitolarsen es un oligonucleótido antisentido PMO. Se dirige al exón 53 para servir como tratamiento para pacientes con DMD con delección de exones, como 43-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52 o 52 del gen de la distrofina.
La inyección de Vitolarsen se está estudiando como una infusión intravenosa de 60 minutos una vez a la semana, 40 mg / kg y 80 mg / kg, destinada al tratamiento de DMD en pacientes susceptibles de omisión del exón 53 de la distrofina pre-ARNm.
El tratamiento con Vitolarsen resultó en la producción de distrofina acortada que contiene porciones funcionales esenciales. Se vio una mejora significativa en la función motora en comparación con los controles históricos coincidentes. El tratamiento con Vitolarsen condujo a aumentos estadísticamente significativos en los niveles de proteína distrofina: todos los pacientes mostraron un aumento en los niveles de distrofina desde el inicio. Seguridad de Vitolarsen: no se produjeron efectos adversos graves, interrupciones debidas a efectos adversos o muertes ocurridas durante este estudio.
Se ha Iniciado el estudio clínico global de Fase 3 y en EUA están a la espera de la aprobación de la FDA; aprobado en Japón en marzo de 2020.

VIERNES 24 JULIO

Otras dianas

Gerard Marek, MD, PhD. Director médico ejecutivo, ASTELLAS
Medicamento de estudio: ASP0367 (Anteriormente MA-02-11). Objetivo farmacológico: modulador PPAR-delta.
Beneficio potencial: ASP0367 puede actuar dentro de las células musculares para aumentar la capacidad de las mitocondrias de producir energía. La Fase 1b se abrirá pronto en EUA, para niños con DMD de 8 a 16 años de edad.
Designación de medicamento huérfano asignado por la FDA. Si se observa la seguridad y eficacia preliminar en el próximo estudio, Astellas investigará la eficacia y la seguridad en los ensayos de Fase 2 y 3 en consulta con la FDA.
ASP0367 se está investigando para determinar si puede activar la vía delta PPAR, ya que esta vía regula las mitocondrias activando diferentes genes en la célula. Cuando la vía está activada, las mitocondrias usan ácidos grasos con más frecuencia y se producen más mitocondrias. El uso de más ácidos grasos para obtener energía aumenta la producción de energía.
Fase 1b de este ensayo clínico es aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con el propósito principal de evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ASP0367.

Shabir Hasham, MD. Santhera
La idebenona restaura la función mitocondrial, que es necesaria para mantener la función celular, promover la reparación y prevenir la muerte de las células musculares. Idebenona desaceleró la pérdida de la función respiratoria (flujo espiratorio máximo, PEF% p) y cumplió el objetivo primario del estudio con un beneficio consistente del tratamiento observado para FVC% p (capacidad vital forzada) y FEV1% p (volumen espiratorio forzado). Idebenona también redujo el riesgo de eventos adversos broncopulmonares (como infecciones de las vías respiratorias), la necesidad de tratamiento antibiótico sistémico y el riesgo de hospitalización debido a complicaciones respiratorias.
El programa de desarrollo clínico de Santhera se ha centrado en preservar la salud pulmonar al retrasar la pérdida de la función muscular respiratoria y prevenir complicaciones respiratorias. Los datos del estudio pivotal de Fase3 DELOS en pacientes que no toman glucocorticoides han mostrado un efecto del tratamiento: Redujo significativamente la tasa de pérdida de la función respiratoria durante 52 semanas, reduce el riesgo de infecciones pulmonares y hospitalización debido a complicaciones respiratorias.
El estudio de Fase 3 SIDEROS en pacientes que también toman glucocorticoides está actualmente en curso: El reclutamiento ha sido completado recientemente y están en el análisis intermedio para ver si el estudio se puede detener antes de tiempo debido a la eficacia convincente. Si tiene éxito, esto podría acelerar el tiempo de comercialización en los EE. UU. en, al menos, un año.

La idebenona restaura la función mitocondrial, que es necesaria para mantener la función celular, promover la reparación y prevenir la muerte de las células musculares. Idebenona desaceleró la pérdida de la función respiratoria (flujo espiratorio máximo, PEF% p) y cumplió el objetivo primario del estudio con un beneficio consistente del tratamiento observado para FVC% p (capacidad vital forzada) y FEV1% p (volumen espiratorio forzado). Idebenona también redujo el riesgo de eventos adversos broncopulmonares (como infecciones de las vías respiratorias), la necesidad de tratamiento antibiótico sistémico y el riesgo de hospitalización debido a complicaciones respiratorias.
El programa de desarrollo clínico de Santhera se ha centrado en preservar la salud pulmonar al retrasar la pérdida de la función muscular respiratoria y prevenir complicaciones respiratorias. Los datos del estudio pivotal de Fase3 DELOS en pacientes que no toman glucocorticoides han mostrado un efecto del tratamiento: Redujo significativamente la tasa de pérdida de la función respiratoria durante 52 semanas, reduce el riesgo de infecciones pulmonares y hospitalización debido a complicaciones respiratorias.
El estudio de Fase 3 SIDEROS en pacientes que también toman glucocorticoides está actualmente en curso: El reclutamiento ha sido completado recientemente y están en el análisis intermedio para ver si el estudio se puede detener antes de tiempo debido a la eficacia convincente. Si tiene éxito, esto podría acelerar el tiempo de comercialización en los EE. UU. en, al menos, un año.

Larry Markham, MD. Cumberland
Ifetroban bloquea selectivamente el receptor de tromboxane-prostanoid (TPr) TPr es un receptor expresado en muchos tipos de células, incluyendo plaquetas, células inmunes, músculo liso y cardiomiocitos. Ifetroban previene la fibrosis y la inflamación en el corazón y los pulmones.
Ifetroban es un medicamento oral administrado una vez al día en ayunas. La seguridad está bien establecida con más de 1.300 participantes en ensayos clínicos dosificados en casi 30 estudios clínicos. Dosis tan altas como 1000 mg no muestran eventos adversos graves.
Para DMD, se encuentra en Fase 2 con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad.

Ransi Somaratne, MD. Chief Medical Officer, Epirium Bio
EPM-01 muestra beneficios potenciales para pacientes con DMD y DMB:

  • Mecanismo de acción único, que es directamente relevante para DMD, y restaura la bioenergética y la estructura muscular.
  • Seguridad demostrada en más de 110 pacientes tratados (adultos y pediátricos) en una multitud de estados de enfermedades.
  • Señales alentadoras de eficacia en músculo periférico y cardíaco de pacientes con DMD
    y BMD.

Ha comenzado un estudio Fase1 en Becker para pacientes entre 16 y 60 años donde se mira seguridad y tolerabilidad de 3 dosis. Se evalúan proteínas musculares clave y otros biomarcadores además de evaluaciones cardíacas (por ejemplo, MRI, BNP). Se está avanzando hacia estudios en DMD que están en fase de investigación clínica.

Terapia Génica

Louise Rodino-Klapac, PhD. Sarepta.
AAV rh 74.MHCK7.Microdistrofina (SRP-9001). Resumen del estudio 1 realizado con 4 pacientes:
Seguridad y tolerabilidad: No hay eventos adversos graves en este estudio hasta la fecha. 3 sujetos tenían gamma-glutamil transpeptidasa (enzima hepática) elevada, que se resolvió en una semana. El evento adverso más común evaluado como relacionado con el tratamiento por el investigador fue el vómito (50%), visto poco después de la administración de AAV (no coincidió con la elevación de la enzima hepática o cualquier otra anormalidad). No hubo respuestas inmunes adversas o secuelas clínicas asociadas con la activación del complemento.
¿El transgen está dentro de las células musculares?: Media de más de 105 copias de vectores / microG ADN detectado.
¿Se fabrica la proteína deseada?: Se ha visto de un 74,3% a un 95,8% de expresión de la proteína de microdistrofina media frente a la normal por Western Blot.
¿Está la proteína en la membrana celular? El 81,2% de fibras medias positivas para distrofina observadas con 96% de intensidad.
¿Mejora la función muscular? Resultados funcionales de un año: 27% de mejora.

Beth Belluscio, MD, PhD. Global Clinical Lead. Pfizer INC.
PF-06939926 para DMD: Estudio de Pfizer Fase 1b de terapia génica en investigación para DMD. El estudio está en curso (NCT03362502): 13 niños fueron dosificados, 3 a la dosis baja y 10 a la dosis alta. Los sitios continúan inscribiendo participantes adicionales del estudio.
Seguridad: Han tenido 3 eventos adversos graves: uno de náuseas y vómitos; 2 debido a una reacción inmune que implica complemento (lesión renal y plaquetas bajas). Protocolo modificado para incluir medidas adicionales de monitoreo y mitigación.
Signos preliminares de eficacia: Los resultados preliminares incluyen expresión de mini-distrofina, reducción de CK, medidas de resonancia magnética de la calidad muscular y puntuaciones de NSAA a los 12 meses.
Los resultados apoyan el paso a la Fase 3, que es fundamental para recopilar los datos necesarios para el registro. CIFFREO: estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (NCT04281485).
La seroconversión significa pasar de no tener anticuerpos a tener anticuerpos. Esto puede suceder debido a los virus AAV en el medio ambiente o puede ocurrir cuando estamos cerca de alguien que fue tratado con terapia génica basada en AAV (esto aún no lo sabemos, porque nunca se ha probado). Para la terapia génica, no sabemos exactamente cuánto tiempo sucede esto ya que, si otras personas entran en contacto con estos fluidos, su cuerpo podría producir anticuerpos contra el virus. No sabemos cuán probable es que las personas alrededor de un participante tratado desarrollen anticuerpos, aunque no se espera que los anticuerpos enfermen a una persona, podrían evitar que alguien reciba una terapia génica en el futuro.
Disminución viral en los estudios de Fase 1b y Fase 3: La eliminación viral es cuando un virus sale de nuestro cuerpo por un corto tiempo después de que lo tenemos. Para los participantes en estos estudios, están probando algunos fluidos para ver cuándo está presente el virus y cuánto tiempo lleva hasta que no haya más virus.

El estudio de contacto del hogar:

  • En un “subestudio” probarán si los miembros de la familia de los participantes de la Fase 3 desarrollan anticuerpos AAV9.
  • Preguntaran a las personas que comparten el mismo hogar con el niño inscrito en el estudio de investigación de terapia génica. Luego medirán qué porcentaje de estas personas desarrollan anticuerpos contra AAV9. Esto ayudará a toda la comunidad a comprender si se produce la seroconversión para las personas que están en contacto cercano con alguien que ha recibido terapia de genes AAV9 en investigación.

Fulvio Mavilio, PhD. Senior Vicepresidente, Translational Science Audentes
Therapeutics.

Terapia génica de salto de exón para DMD:

  • La terapia génica de salto de exón aprovecha 2 tecnologías en una sola administración
    una terapia de transferencia génica de AAV (virus adenoasociado) y el salto des exón.
  • AAV funciona como un vehículo de entrega que se está investigando para introducir
    una secuencia de ADN diseñada para omitir secciones (o exones) del gen DMD.
  • La terapia génica de omisión de exón es un tratamiento específico de mutación.
  • El objetivo de este enfoque es un tratamiento único para permitir la producción en curso de una proteína distrofina funcional casi completa.
  • Para DMD están desarrollando:
    AT702: exón 2, 1-5 (en fase IND casi en clínica)
    AT751: exón 51 en descubrimiento
    AT753: exón 53 en descubrimiento

Joel Schneider, PhD. Chief technology officer Solid Biosciences.
SGT-001 microdistrofina: muestra la expresión de proteína y restaura el óxido nítrico sintasa (nNOS).
IGNITE DMD es el estudio clínico de Fase 1/2 diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de SGT-001: La expresión de microdistrofina SGT-001 proporciona evidencia de que SGT-001 tiene potencial para proporcionar un beneficio terapéutico significativo para pacientes con DMD. La administración de SGT-001 a pacientes con DMD dio como resultado una expresión de microdistrofina dependiente de la dosis.
Están trabajando para volver a la clínica de manera segura y con un sentido de urgencia para proporcionar terapias significativas a todos los niños con DMD, independientemente de la mutación. El objetivo es abordar la retención clínica y reanudar la dosificación de SGT-001 de manera segura y responsable.
Los resultados de biomarcadores clínicos brindan un fuerte respaldo para la evaluación continua del programa terapéutico. SGT-001 podría proporcionar un beneficio transformador a los pacientes.

SÁBADO 25 JULIO

Combatiendo la Fibrosis y la Inflamación

Bassem Elmankabadi, MD. Executive Medical Director, FibroGen.
Estudio de Fase 3 093 (estudio LELANTOS) en sujetos no ambulantes con DMD, aleatorizado, doble ciego de Pamrevlumab o placebo en combinación con corticosteroides en sujetos con DMD no ambulantes, de 12 años de edad y mayores.
Aproximadamente 90 sujetos varones serán asignados al azar en una proporción de 1: 1 al brazo A (pamrevlumab + corticosteroide sistémico) o al brazo B (placebo + corticosteroide sistémico), respectivamente. Período de tratamiento: 52 semanas. Los sujetos que completan este estudio (cualquier brazo) pueden ser elegibles para pasar a un estudio que ofrece un tratamiento de extensión abierto con corticosteroides y Pamrevlumab.
Próximo estudio ambulatorio 094 (estudio LELANTOS-2): Estudio de Fase 3 (094) en DMD ambulatorios entre 6-12 años.

Paolo Bettica, MD, PhD. Chief Medical Officer. Italfarmaco
Givinostat es un inhibidor de pan-HDSC que ayuda a activar los mecanismos de reparación muscular mediante la reducción de la inflamación, reducción del reemplazo de grasa y fibrosis e incrementando la regeneración. Givinostat contrarresta los eventos provocados por la falta de distrofina que eventualmente conducen al reemplazo muscular. Estos efectos se mostraron en estudios preclínicos y en un estudio de Fase 2 en niños con DMD, donde el tratamiento con Givinostat condujo a un aumento en el diámetro de la fibra muscular y en las fibras regenerativas y una disminución en el daño tisular, la inflamación y el reemplazo de grasa.

Los resultados del tratamiento a largo plazo, es decir, más de 6 años, con Givinostat y corticosteroides sugieren:

  • Una infiltración más lenta de grasa en los músculos del muslo medida por resonancia magnética.
  • Una progresión tardía de la enfermedad (edad con pérdida de deambulación).
  • Un retraso en la disminución de la función respiratoria.

Etiqueta abierta Ensayo de extensión: quieren evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Givinostat a largo plazo. Evaluar el efecto a largo plazo de Givinostat sobre la función y la fuerza muscular y sobre las actividades diarias. Datos finales disponibles para segundo trimestre del 2022. Presentación prevista en la UE estimada para 2023.

Tienen un ensayo clínico en Distrofia Muscular de Becker en Fase2 y otras nuevas moléculas en fase preclínica para DMD.

Linda Marbán, PhD. Presidente, CEO y Director. Capricor.
CAP-1002 es un compuesto biológico que consiste en células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC). Fabricado a partir de músculo cardíaco donado. Secretan exosomas y contienen miARN, ARN no codificantes y proteínas.
CAP-1002 ha sido investigado en múltiples ensayos clínicos independientes y más de 150 sujetos humanos hasta la fecha.
HOPE Duchenne está centrado en pacientes mayores con DMD (con corticoides), se trata de un estudio de Fase 1/2 que se hace en 25 pacientes. Se ha visto una reducción de cicatriz cardíaca a los 6 y 12 meses medida por resonancia magnética y una mejora de la función cardíaca (engrosamiento de la pared sistólica) a los 6 y 12 meses.
Se trata del primer ensayo controlado con placebo que muestra mejoras funcionales de la extremidad superior en pacientes con DMD no ambulantes. Mejoras direccionalmente consistentes en la fuerza, puntos respiratorios y cardíacos. Primer estudio en DMD que correlaciona la estabilización funcional cardíaca con la reducción de un biomarcador de daño celular miocárdico. Se realizaron un total de 69 infusiones (CAP-1002 o placebo) y se vio que generalmente es seguro y bien tolerado durante todo el estudio, con la excepción de una reacción de hipersensibilidad. Están en discusiones con la FDA sobre los próximos pasos en el desarrollo.


Marisol Montolio, PhD
Directora Científica Duchenne Parent Project España

Quiero hacer una donación

Somos miembros de