a) Próximos pasos para Eteplirsen (salto de exon 51)
De aquí al final de año, van a terminar el ensayo clínico actual en fase 2. Están trabajando en la fabricación del fármaco, reuniones con la FDA sobre la fabricación y sobre el ensayo clínico.
Van a hacer un ensayo clínico de confirmación (fase 2) al inicio del 2014.
Resultados hasta ahora en los ensayos: En todos los ensayos, tanto en la Fase 1b, como en la fase 2a y en la fase 2b, han conseguido producir Distrofina en cantidades similares al nivel encontrado en pacientes con Becker. EL 100% de los pacientes producen Distrofina.
Presentaron datos que indican que suelen pasar unas 12 semanas antes de que la producción de Distrofina sea detectable.
En los resultados de los tests de marcha de 6 minutos todo parece indicar que consigue frenar el declive y sigue funcionando, incluso en los ensayos que han durado 96 semanas.
Realizarán un ensayo clínico en Fase 3 que comenzaría en el primer trimestre del 2014.
Posibles candidatos (todavía para decidir) : – Niños ambulantes de 7 o más años, tomando corticoides, dos grupos: tratados – los que tienen deleción del exón 51 y los no tratados – los que tienen deleciones de 44, 45, 50 y 53.
NO DISPONIBLE EN LA UE, debido a problemas de patentes.
b) Dedicaron bastante tiempo al lanzamiento de www.skipahead.com – pagina dirigida a ciudadanos de EEUU, aunque con información de interés para todos.
c) Anuncio del lanzamiento del programa de test genéticos de DuchenneConnect.org y PPMD, apoyada por Sarepta. Van a ofrecer test genéticos a los residentes en EEUU.
d) Otros saltos de Exones:
Tienen planes futuros para otros exones. Los próximos dos van a ser para el 45 y el 53, seguidos por el 50 y 44. Quieren empezar los ensayos para el 45 y el 53 antes del fin de 2014.
e) Quieren intentar la aprobación por clase de fármacos en vez de pedirla para cada variación de cada exón. Para conseguir esto, quieren usar exactamente el mismo sistema de fabricación y demostrar que los perfiles tóxicos y la tolerancia son idénticos para cada variación. Así quieren convencerles de tratar todas las variaciones como un solo fármaco.
Mostraron que el proceso de aprobación de fármacos con la FDA suele tardar hasta 10 meses.[space height=»HEIGHT»]
Pulsar sobre la siguiente imagen para acceder a las diapositivas del webinar 2013-10-SRPT-AdvocacyWebinar-17Oct13 >>>
