El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) celebró la semana pasada una audiencia para ver si se otorgaba una aprobación regulatoria para eteplirsen (Exondys 51) en Europa. Eteplirsen está diseñado para tratar alrededor del 13% de la población de Duchenne susceptible de omitir el exón 51. El voto de tendencia del CHMP fue negativo y como consecuencia el acceso de Eteplirsen para las personas que viven con Duchenne en Europa se retrasará.
Os mostramos a continuación la Carta a la Comunidad Europea Duchenne que nos ha hecho llegar Sarepta:
Esta noche hemos anunciado que hemos tenido un retraso en nuestro esfuerzo para llevar Eteplirsen a los pacientes en Europa. Quería poner brevemente esta noticia en perspectiva para la comunidad DMD europea.
El riguroso trabajo realizado para prepararse para una reciente audiencia del CHMP solo se fortaleció y resolvió que eteplirsen debería estar disponible urgentemente para quienes esperan en Europa. Lamentablemente, el voto de tendencia del CHMP fue negativo. Los representantes del CHMP indicaron que el CHMP no ha concluido que Eteplirsen no es beneficioso para el exón 51 pacientes susceptibles, sino que Sarepta no ha cumplido el umbral regulatorio para la aprobación condicional, en parte debido al uso de controles externos como comparadores en los estudios.
Queremos trabajar con el organismo regulador europeo para establecer el camino a seguir para eteplirsen. Sarepta planea solicitar un reexamen y solicitará que se convoque un Grupo Asesor Científico para brindar orientación experta y conocimientos sobre, entre otras cosas, la validez de los controles externos utilizados y la importancia de desacelerar significativamente la disminución pulmonar en pacientes con DMD.
Sabemos que el tiempo no se mide de la misma manera cuando una familia se ve afectada por DMD, y esto se suma a nuestra decepción por esta noticia y por nuestro impulso a hacer más. Queremos agradecer a los inidviduaos y las familias que han dedicado su tiempo y energía a los ensayos clínicos que son tan críticamente importantes para el avance de las terapias contra la DMD.
Lamento profundamente que aún no hayamos logrado acercar eterplisen a los pacientes del exon 51 en Europa que lo están esperando. Déjenme aclarar que estamos comprometidos a llevar eteplirsen, nuestras terapias de ARN de próxima generación y nuestros genes a personas con duchenne en Europa. Nuestros esfuerzos para cambiar el curso de esta enfermedad continuarán mucho más allá de este día. Seguimos ferozmente comprometidos con el avance de las opciones de tratamiento que marcarán la diferencia en las vidas de las personas con DMD.
Sinceramente,
Douglas S. Ingram
Presidente y Director Ejecutivo
Sarepta Therapeutics, Inc.
