Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

ReveraGen recibe 3.3 millones de dólares del NIH para la NDA de Vamorolone

ReveraGen, Inc., empresa privada que desarrolla vamorolone (VBP15) como posible alternativa más segura que el tratamiento con corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne y otros trastornos, ha anunciado la concesión de una subvención de 3.3 millones de dólares del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) del Instituto Nacional de Salud (NIH). El premio del Programa Piloto de Preparación para la Comercialización (CRP) SBIR / STTR de dos años, proporcionará fondos adicionales para la preparación de la solicitud de nuevo medicamento (NDA), lo que permitirá su presentación, después de la lectura del estudio de registro de inscripción completa (VBP15-004; NCT03439670 ) previsto en el segundo trimestre de 2021.- 17 de noviembre de 2020, Maryland.

El programa Commercialization Readiness Pilot (CRP), está diseñado para ayudar a empresas con proyectos SBIR / STTR Fase II / IIB financiados anteriormente, a medida que avanzan hacia la comercialización. ReveraGen recibió una subvención NINDS SBIR Fase II, que permitió la finalización de los ensayos clínicos de Fase 2a, que mostraron una mejora en la respuesta a la dosis de los participantes con DMD tratados con vamorolone tanto en el tratamiento de 24 semanas, como de 18 meses. Una subvención posterior NIH SBIR Phase IIB, ha respaldado el ensayo fundamental en curso en 121 niños con DMD, reclutados en 30 sitios en 11 países.

Este generoso apoyo del NIH está permitiendo la ejecución de la estrategia global reguladora y de propiedad intelectual global de vamorolone, que estamos desarrollando junto con Santhera”, dijo el Dr. Eric Hoffman, Vicepresidente e Investigador Principal de ReveraGen. “Antes de la solicitud de CRP, ReveraGen había llevado a cabo un análisis formal para identificar los elementos pendientes requeridos para la próxima presentación de NDA y la concesión de CRP será beneficiosa para abordar estos temas”, señaló el Dr. Jesse Damsker, Vicepresidente de Operaciones de ReveraGen.
Felicitamos a nuestro socio ReveraGen por esta subvención, que no solo brinda apoyo para promover vamorolone hacia la presentación y comercialización de la FDA, sino que también representa el reconocimiento del potencial del medicamento“, agregó Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera.
ReveraGen tiene IND abiertos para el desarrollo de vamorolone tanto en la distrofia muscular de Duchenne, como en la distrofia muscular de Becker. Los estudios de vamorolone en modelos animales de múltiples enfermedades inflamatorias crónicas (esclerosis múltiple, asma, enfermedad inflamatoria intestinal, artritis y otras), han demostrado una eficacia similar a los corticosteroides y un perfil de seguridad mejorado.

Los estudios de vamorolone en niños con DMD, han demostrado la pérdida del retraso en el crecimiento que se observa con el tratamiento con corticosteroides, estándar de atención (deflazacort, prednisona), con menos problemas de seguridad informados por los médicos.
Los estudios de estructura / actividad que comparan los metabolitos activos de los ligandos del receptor de glucocorticoides (vamorolona, ​​deflazacort, prednisona), han mostrado una actividad diferencial en la unión de coactivadores y correpresores, lo que lleva a que vamorolone muestre mecanismos de acción únicos. Específicamente, vamorolone, conduce a una actividad de transcripción genética menos positiva asociada con problemas de seguridad, mientras que conserva una potente actividad antiinflamatoria.
Recientemente, Santhera Pharmaceuticals, ha adquirido una licencia mundial de vamorolone en todas las indicaciones. ReveraGen continúa gestionando los programas clínicos y llevando a cabo los preparativos de NDA.

Fuente: ReveraGen

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