ReveraGen, Inc., empresa privada que desarrolla vamorolone (VBP15), como una posible alternativa más segura al tratamiento con corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne y otros trastornos, ha anunciado hoy, la concesión de una subvención de 3,3 millones de dólares del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidente Cerebrovascular (NINDS) en los Institutos Nacionales de Salud (NIH) . El Programa Piloto de Preparación para la Comercialización (CRP) SBIR / STTR de dos años, proporcionará fondos adicionales para la preparación de la solicitud de nuevo medicamento (NDA), que permitirá después la correspondiente presentación de los datos del ensayo VBP15-004, prevista en el segundo trimestre de 2021.- Rockville, Maryland – 17 de noviembre de 2020.
El Programa Piloto de Preparación para la Comercialización (CRP), está diseñado para ayudar a las empresas con proyectos SBIR / STTR en Fase II / IIB financiados anteriormente, a medida que avanzan hacia la comercialización. ReveraGen obtuvo una subvención para NINDS SBIR Phase II, que permitió la finalización de los ensayos clínicos de la Fase 2a, que mostraron una mejora en respuesta a la dosis de los participantes con DMD tratados con vamorolone, tanto en el tratamiento de 24 semanas, como en el de 18 meses. Una subvención posterior para NIH SBIR Phase IIB, ha respaldado el ensayo fundamental en curso, en 121 niños con DMD reclutados en 30 sitios en 11 países.
“Este generoso apoyo de los NIH, está permitiendo la ejecución de la estrategia global reguladora y de propiedad intelectual global de vamorolone, que estamos desarrollando junto con Santhera”, dijo el Dr. Eric Hoffman, Vicepresidente de Investigación e Investigador Principal de ReveraGen.
“Antes de la solicitud de CRP, ReveraGen había llevado a cabo un análisis formal para identificar los elementos pendientes requeridos para la próxima presentación de NDA y el CRP, será beneficioso para abordarlos”, señaló el Dr. Jesse Damsker, Vicepresidente de Operaciones de ReveraGen.
«Felicitamos a nuestro socio ReveraGen, por esta subvención que no solo brinda apoyo para promover vamorolone hacia la presentación y comercialización de la FDA, sino que también representa el reconocimiento del prometedor potencial del medicamento«, agregó Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera.
ReveraGen tiene IND abiertos para el desarrollo de vamorolone tanto en la distrofia muscular de Duchenne, como en la distrofia muscular de Becker. Los estudios de vamorolone en modelos animales de múltiples enfermedades inflamatorias crónicas (esclerosis múltiple, asma, enfermedad inflamatoria intestinal, artritis y otras), han demostrado una eficacia similar a los corticosteroides y un perfil de seguridad mejorado. Los estudios de vamorolone en niños con DMD, han demostrado la pérdida del retraso en el crecimiento, que se observa con el tratamiento con corticosteroides, el estándar de atención (deflazacort, prednisona), y menos preocupaciones de seguridad informadas por los médicos.
Los estudios de estructura / actividad que comparan los metabolitos activos de los ligandos del receptor de glucocorticoides (vamorolone, deflazacort, prednisona), han mostrado una actividad diferencial en la unión de coactivadores y correpresores, lo que lleva a que vamorolone muestre mecanismos de acción únicos. Específicamente, vamorolone conduce a una actividad de transcripción genética menos positiva asociada con problemas de seguridad, mientras que conserva una potente actividad antiinflamatoria.
Recientemente, Santhera Pharmaceuticals ha adquirido la licencia mundial de vamorolone en todas las indicaciones. ReveraGen continúa gestionando los programas clínicos y llevando a cabo los preparativos de NDA.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
