Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Santhera anuncia éxito de su estudio de fase III con Catena ® / Raxone ® para la distrofia muscular de Duchenne

Liestal, Suiza, 13 de mayo 2014 – Santhera Pharmaceuticals ( SIX : Sann ) anuncia hoy que su Fase III del estudio DELOS de administración por vía oral de Catena ® / Raxone ® ( idebenone ) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD ) reunió el criterio de valoración principal y ha logrado su objetivo primario de retrasar la pérdida de la función respiratoria en comparación con el placebo.

La Fase III, doble ciego, estudio aleatorio DELOS controlado con placebo de 65 pacientes con DMD de entre 10 y 18 años de edad y que no estaban usando corticoides concomitantes. El estudio cumplió la variable principal, la diferencia entre Catena ® / Raxone ® y placebo desde el inicio hasta la semana 52 en el flujo espiratorio máximo (p = 0,04 ). El flujo espiratorio máximo es una medida de la fuerza muscular respiratoria, la disminución del mismo es un factor importante que contribuye a la morbilidad y la mortalidad en la DMD . Catena ® / Raxone ® ( 900 mg / día ) fue segura y bien tolerada, con tasas de eventos adversos comparables al placebo. Otros análisis finales están en curso y los resultados de éstos se darán a conocer en breve.

«Estamos muy emocionados por estos resultados que son consistentes con los resultados de nuestros estudios de fase II DELPHI y nuestros estudios de extensión DELPHI», comentó Thomas Meier, Director Ejecutivo de Santhera. «Reconocido por los médicos y las autoridades reguladoras, la preservación de la función respiratoria es un gran beneficio para los pacientes con DMD. Sobre la base de estos resultados, abordaremos a las autoridades estadounidenses y europeas para debatir sobre la vía de reglamentación más rápida para su aprobación. »

«Estoy muy entusiasmado con el resultado positivo de la prueba DELOS. Es una tremendamente buena noticia para los pacientes con DMD, ya que indica que Catena ® / Raxone ® puede mitigar la debilidad y disfunción respiratoria», comentó Gunnar Buyse, MD, Ph.D., Profesor de Neurología infantil del Hospital Universitario de Lovaina (Bélgica) y principal investigador del estudio DELOS.

Santhera tiene los derechos de comercialización mundiales para el programa de DMD, a la que se ha concedido la designación de fármaco huérfano y la protección de patentes en los EE.UU. y la UE.

Acerca de Catena ® / Raxone ® como tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es uno de las formas más comunes y devastadores de degeneración muscular que resulta en debilidad muscular progresiva rápidamente. Es una enfermedad genética y degenerativa que se hereda en un modo recesivo ligado al cromosoma X, con una incidencia de aproximadamente 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. DMD se caracteriza por una pérdida completa de la proteína distrofina, que conlleva a daño celular, alteración de la homeostasis del calcio, elevado estrés oxidativo y reducción de la producción de energía en las células musculares. Esto se traduce en una debilidad muscular progresiva y morbilidad prematura debido a una insuficiencia respiratoria. La idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la enzima NAD ( P) H : quinona oxidoreductasa (NQO1) capaz de estimular el transporte de electrones mitocondrial y complementar niveles de energía celular.

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Sobre Santhera
Santhera Pharmaceuticals ( SEIS : Sann ) es una compañía farmacéutica suiza especializada centrada en el desarrollo y comercialización de innovadores productos farmacéuticos huérfanos para el tratamiento de la mitocondria y enfermedades neuromusculares. Santhera desarrolla Catena ® / Raxone ® como tratamiento para los pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber ( LHON ), distrofia muscular de Duchenne ( DMD) y primaria progresiva de Esclerosis Múltiple ( PMP), todas ellas áreas de alta necesidad médica no cubierta sin terapias actuales. Santhera recibió previamente la aprobación temporal ( Catu ) para Raxone ® en el tratamiento de LHON en Francia y ha presentado recientemente una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de LHON en la Unión Europea. Para más información , por favor visite el sitio web de la Compañía www.santhera.com .

Catena ® y Raxone ® son marcas comerciales de Santhera Pharmaceuticals.[space height=»HEIGHT»]

 

(Fuente: http://www.santhera.com/index.php?docid=212&vid=&lang=en&newsdate=201405&newsid=1784768&newslang=en)

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