Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que su socio ReveraGen Biopharma Inc. y sus colaboradores académicos, han publicado nuevos datos clínicos sobre la seguridad, tolerabilidad y eficacia del uso de vamorolone a largo plazo, en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estos datos de tratamiento de 18 meses, amplían los datos de tratamiento de 24 semanas publicados anteriormente y muestran una reducción de los efectos secundarios específicos de los corticosteroides y una eficacia sostenida con vamorolone, incluida una mejoría clínica durante el período de seguimiento de 18 meses.- Pratteln, Suiza, 22 de septiembre de 2020.
Esta publicación en la revista PLOS Medicine, proporciona datos detallados y revisados de pacientes con DMD, tratados durante 18 meses con vamorolone. La entidad Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG), realizó un ensayo multicéntrico, abierto, de 24 semanas (VBP15-003), con una extensión total a largo plazo de 24 meses (VBP15-LTE) y evaluó los efectos relacionados con el fármaco vamorolone, sobre los resultados motores y los problemas de seguridad asociados a los corticosteroides. Esta publicación cubre el ensayo de fase 2a de 24 semanas (VBP15-003) y los primeros 12 meses del ensayo de extensión de etiqueta abierta (VBP15-LTE), sumando un período de tratamiento total de 18 meses.
«Este ensayo mostró una mejora clínica significativa y continua a largo plazo, de todos los resultados medidos durante un período de seguimiento de 18 meses«, dijo Edward C. Smith, MD, Profesor asociado de pediatría de la Universidad de Duke, Durham (Carolina del Norte, EEUU), investigador clínico y autor principal de la publicación. “Las respuestas de eficacia relacionadas con el tratamiento con vamorolone, fueron similares a las observadas en un grupo de control externo con pacientes tratados con corticosteroides. Tanto las pruebas de subir 4 escaleras como las de correr / caminar de 10 metros, mejoraron significativamente en comparación con los sujetos de control de historia natural sin esteroides”.
«Es importante destacar también, que hemos comprobado que vamorolone no retrasó el crecimiento, lo que si se observa con el uso de deflazacort y prednisona. Además, vamorolone también causó menos eventos adversos como alteración del estado de ánimo, crecimiento excesivo del cabello y síndrome de Cushing«, señaló Eric Hoffman, PhD Vicepresidente de Investigación de ReveraGen BioPharma, Inc. y coautor del estudio.
Los participantes DMD del ensayo (4 a <7 años al ingreso) tratados con 2.0 o 6.0 mg / kg / día de vamorolone durante el período completo de 18 meses (n = 23), mostraron una mejoría clínica en todos los resultados motores desde el inicio hasta el mes 18 (tiempo hasta velocidad de parada, p = 0.012 [95% CI 0.010, 0.068 evento / segundo]; correr / caminar 10 metros de velocidad, p <0.001 [95% CI 0.220, 0.491 metros / segundo]; subir 4 escaleras velocidad, p = 0.001 [95 % IC 0.034, 0.105 evento / segundo]; prueba de caminata de 6 minutos, p = 0.001 [95% CI 31.14, 93.38 metros]; Evaluación Ambulatoria North Star, p<0.001 [95% CI 2.702, 6.662 puntos]). Los resultados de los pacientes con DMD tratados con vamorolone (n = 46), se compararon con los participantes del grupo emparejado en el Estudio de Historia Natural CINRG Duchenne (sin tratamiento previo con corticosteroides, n = 19; tratados con corticosteroides, n = 68) durante un período similar de 18 meses. El tiempo de reposo no fue significativamente diferente entre los participantes tratados con vamorolone y los participantes sin tratamiento previo con corticosteroides (p = 0,088; mínimos cuadrados [LS] media 0,042 [IC del 95%: -0,007, 0,091]), pero los participantes tratados con vamorolone mostraron una mejoría significativa en comparación con el grupo participante que no había recibido corticosteroides, correr / caminar 10 metros de velocidad (p = 0,003; media de MC 0,286 [IC del 95%: 0,104; 0,469]) y velocidad de subir 4 escaleras (p = 0,027; media de MC 0,059 [IC del 95%: 0,007; 0,111 ]). Las mejoras relacionadas con vamorolone, fueron similares en magnitud a las mejoras relacionadas con los corticosteroides. Los participantes tratados con corticosteroides, mostraron retraso en el crecimiento, mientras que los participantes del ensayo tratados con vamorolone, no (p<0,001; media de LS 15,86 [IC del 95%: 8,51 a 23,22]). Las incidencias de eventos adversos (EA) informados por el médico Síndrome Cushing, hirsutismo, aumento de peso y el cambio de comportamiento, fueron menores para vamorolone, que las incidencias publicadas para prednisona y deflazacort.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals
