Santhera Pharmaceuticals, ha anunciado que su socio ReveraGen Biopharma Inc., ha completado la inscripción en el ensayo VISION-DMD con Vamorolone en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Si del ensayo se obtienen los resultados positivos esperados, se podría realizar la presentación regulatoria a la FDA de EEUU en el cuarto trimestre de 2021, ofreciendo así una alternativa al estándar actual de atención en niños pequeños con DMD.- Pratteln, Suiza, 11 de septiembre de 2020.

El ensayo VISION-DMD de fase 2b de 48 semanas (VBP15-004; Clinicaltrials.gov: NCT03439670) está diseñado como ensayo fundamental para demostrar la eficacia y seguridad de Vamorolone administrada por vía oral a dosis de 2,0 mg / kg / día y 6,0 mg / kg / día versus prednisona 0,75 mg / kg / día y placebo, en niños ambulatorios de 4 a <7 años con DMD. Las medidas de eficacia después del primer período de tratamiento de 24 semanas, son la fuerza muscular y los resultados de la función motora con la prueba de tiempo de reposo (TTSTAND) como criterio de valoración principal del ensayo. Los análisis adicionales comparan varios marcadores de seguridad y tolerabilidad entre los grupos de dosis de Vamorolone, ​​placebo y prednisona. El segundo período de tratamiento de 24 semanas en el que todos los pacientes reciben una de las dos dosis de Vamorolone, evaluará la persistencia del efecto a largo plazo. Además de la eficacia, el ensayo tiene como objetivo confirmar el perfil de tolerabilidad de Vamorolone con el potencial de ofrecer una alternativa al tratamiento estándar actual. Aunque los glucocorticoides forman parte de las recomendaciones de cuidados actuales para la DMD, sus efectos adversos limitan su uso.

Con 121 pacientes inscritos, el ensayo VISION-DMD ha alcanzado su objetivo de inscripción. Se espera que el último paciente complete el primer período de tratamiento de 24 semanas en el primer trimestre de 2021, con una lectura de datos de primera línea en el segundo trimestre de 2021. Sujeto a los resultados positivos de este primer período de tratamiento de 24 semanas, se allanaría el camino para una presentación regulatoria a la FDA de EEUU en el cuarto trimestre de 2021.

Vamorolone ha recibido el estatus de medicamento huérfano en EEUU y Europa y ha recibido las designaciones Fast Track y Rare Pediatric Disease de la FDA de EEUU y el estatus de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) de la MHRA del Reino Unido. El 2 de septiembre, Santhera firmó acuerdos con ReveraGen e Idorsia, que otorgaban a Santhera una licencia exclusiva de Vamorolone para todas las indicaciones en todo el mundo.

«Estamos muy contentos de haber logrado la inscripción completa de nuestro ensayo con Vamorolone en pacientes con distrofia muscular de Duchenne«, dijo Eric Hoffman, PhD, Vicepresidente de Investigación de ReveraGen BioPharma. “En nombre de todo el equipo del ensayo, nos gustaría agradecer a los pacientes y sus familias, su compromiso para ayudar a avanzar en el desarrollo clínico de Vamorolone. También agradecemos a los investigadores y al personal del sitio del ensayo su interés y compromiso en completar este ensayo según lo planeado«.

«Felicitamos a ReveraGen por lograr inscribir completamente el ensayo VISION-DMD, en momentos en los que la realización de cualquier ensayo clínico, es un gran desafío para los pacientes y las familias, los sitios de ensayo y el personal «, dijo Kristina Sjöblom Nygren, MD, Directora Médica y Jefe de Desarrollo de Santhera. “A partir de los datos existentes de ensayos anteriores, ya está claro que Vamorolone tiene un enorme potencial terapéutico para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne y esperamos con ansia el resultado del período de 6 meses aleatorizado, controlado con placebo y con prednisona del ensayo VISION-DMD.»

Sobre Vamorolone

Vamorolone es un fármaco candidato de primera clase, que se une a los mismos receptores que los corticosteroides, pero modifica la actividad posterior de los receptores. Ésto tiene el potencial de «disociar» la eficacia de las preocupaciones típicas sobre la seguridad de los esteroides y por lo tanto, podría ser una alternativa valiosa a los corticosteroides existentes, el estándar actual de atención en niños y adolescentes con DMD. Existe una necesidad médica no satisfecha significativa en este grupo de pacientes, ya que los corticosteroides en dosis altas, tienen efectos secundarios sistémicos importantes que restan valor a la calidad de vida del paciente. Vamorolona está siendo desarrollada por ReveraGen BioPharma Inc., con sede en EEUU, con la participación en la financiación y el diseño de los ensayos de varias fundaciones internacionales sin fines de lucro, los Institutos Nacionales de Salud de EEUU, el Departamento de Defensa de EEUU y el programa Horizon 2020 de la Comisión Europea.

Acerca del programa de desarrollo clínico de Vamorolone en pacientes con DMD

El programa de desarrollo clínico con Vamorolone en pacientes con DMD, se inició después de un estudio de farmacología clínica (VBP15-001) en voluntarios sanos, en el que las evaluaciones de biomarcadores indicaron una menor incidencia de los efectos secundarios típicos de los corticosteroides tradicionales como fragilidad ósea, alteraciones metabólicas e inmunosupresión.

El programa de fase 2a con Vamorolone, consistió en dos estudios seguidos en 48 niños con DMD de 4 a <7 años (VBP15-002 y VBP15-003). Estos estudios con una duración combinada de 6 meses, investigaron la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración oral de Vamorolone a dosis de 0,25, 0,75, 2,0 y 6,0 mg / kg / día (12 niños por grupo de tratamiento). Los datos de estos estudios informaron que Vamorolone era segura y bien tolerada durante un período de 6 meses con mejoras relacionadas con la dosis y el tiempo en varias pruebas de función cronometradas y resultados de función motora. El tratamiento con vamorolone, condujo a un aumento de los niveles séricos de osteocalcina, un biomarcador de la formación ósea, lo que sugiere una posible reducción de las morbilidades óseas típicamente asociadas con los corticosteroides. Los resultados de los biomarcadores para la supresión suprarrenal y la resistencia a la insulina, también indicaron una mejor tolerabilidad del tratamiento con vamorolona, ​​en relación con los estudios publicados sobre el tratamiento con corticosteroides.

Los 46 pacientes que completaron el estudio VBP15-003, solicitaron continuar el tratamiento con Vamorolone en la extensión a largo plazo, en lugar de hacer la transición a los corticosteroides. Este estudio de extensión de etiqueta abierta a largo plazo de 24 meses (VBP15-LTE), permitió el aumento y la disminución de la dosis según la preferencia del médico y la familia y la mayoría de los médicos / familias, eligieron el tratamiento con la dosis más alta probada de Vamorolone al final del ensayo VBP15-LTE.

El ensayo de fase 2b VISION-DMD (VBP15-004), complementa los estudios clínicos realizados anteriormente en DMD. El ensayo se está llevando a cabo actualmente en más de 30 sitios en América del Norte, Europa, Israel y Australia. Para más información: https://vision-dmd.info/2b-trial-information.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals